今日，Deciphera公司宣布ripretinib的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)INVICTUS的積極頂線數(shù)據(jù)，ripretinib是一種KIT和PDGFRα抑制劑，用于治療四線及四線以上的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者。Deciphera公司預(yù)計(jì)在2020年第一季度向美國FDA遞交ripretinib的新藥申請（NDA）。
GIST是一種在骨骼或者胃腸道的結(jié)締組織中出現(xiàn)的肉瘤。腫瘤起源于胃腸道壁的細(xì)胞，在胃部和小腸最為常見。美國每年約有4000到6000名的新患者病例，大多數(shù)患者的診斷年齡在50至80歲之間，歐洲和其他國家的發(fā)病率與美國也大致相同。
大多數(shù)GIST病例是由于和臨床相關(guān)的基因突變，導(dǎo)致KIT或PDGFRα 蛋白激酶活性增強(qiáng)，其中KIT激酶約占病例的75%至80%，PDGFRα激酶約占病例的5%至10%。由于目前已有的療法主要與失活構(gòu)象的蛋白激酶結(jié)合，某些原發(fā)和次發(fā)基因突變會(huì)導(dǎo)致對現(xiàn)有療法的抗性和疾病進(jìn)展。該疾病的5年生存率約為48%到90%，這主要取決于診斷時(shí)疾病所處的階段。
Ripretinib是一種KIT或PDGFRα激酶抑制劑，現(xiàn)處于臨床開發(fā)階段，用于治療KIT或PDGFRα驅(qū)動(dòng)的相關(guān)癌癥，包括GIST，系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）等其他癌癥。Ripretinib專門設(shè)計(jì)通過抑制KIT或PDGFRα的廣譜突變來改善GIST患者的治療。2019年6月，美國FDA授予ripretinib快速通道資格認(rèn)定，用于治療先前已接受過imatinib、sunitinib、和regorafenib治療的晚期GIST患者。Deciphera公司已與再鼎醫(yī)藥達(dá)成獨(dú)家授權(quán)合作，以推進(jìn)ripretinib在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。
3期臨床試驗(yàn)INVICTUS是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多中心、安慰劑對照的國際性研究，129名患者按照2:1的比例接受ripretinib或安慰劑的治療，旨在評(píng)估ripretinib對于先前已接受過imatinib、sunitinib、和regorafenib治療的晚期GIST患者的安全性，耐受性和療效。
研究表明，ripretinib達(dá)到了改善患者無進(jìn)展生存期（PFS）的主要終點(diǎn)，接受ripretinib治療的患者的PFS為27.6周，而安慰劑組的PFS僅為4.1周，與安慰劑相比，使用ripretinib治療的患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了85%。使用ripretinib治療的患者客觀緩解率（ORR）為9.4%，而使用安慰劑治療的ORR為0%。使用ripretinib治療的患者總生存期（OS）為15.1個(gè)月，而使用安慰劑治療的患者OS僅為6.6個(gè)月，具有顯著臨床意義上的改善。
除了3期臨床試驗(yàn)INVICTUS數(shù)據(jù)，Deciphera公司還將提交正在進(jìn)行的1期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)來支持NDA，其中包括178名不同類型GIST患者接受ripretinib治療后的最新數(shù)據(jù)。
從數(shù)據(jù)中了解到，不同類型的GIST患者在接受ripretinib治療后表現(xiàn)出良好的ORR、疾病控制率（DCR）和中位無進(jìn)展生存期（mPFS）。
“今天宣布的消息是我們開發(fā)創(chuàng)新癌癥治療的重要里程碑，”Deciphera公司總裁兼首席執(zhí)行官Steve Hoerter先生表示：“在此，我代表整個(gè)Deciphera團(tuán)隊(duì)，感謝參與臨床試驗(yàn)INVICTUS的患者和醫(yī)護(hù)人員。INVICTUS的研究數(shù)據(jù)使我們堅(jiān)信，ripretinib有很大可能改變GIST的治療現(xiàn)狀，現(xiàn)在我們的工作重點(diǎn)是與美國FDA進(jìn)行密切合作，為那些先前已接受治療但失敗的GIST患者提供急需的治療方案。”
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