衛材株式會(huì )社（總部位于日本東京，現任社長(cháng)為內藤晴夫，以下簡(jiǎn)稱(chēng)“衛材”）在阿爾茨海默病協(xié)會(huì )國際會(huì )議(AAIC,Alzheimer's Association International Conference)期間的專(zhuān)題會(huì )議“BACEi試驗結果討論：挑戰和機遇”中進(jìn)行了相關(guān)療法的展示和討論，包括口服β-淀粉樣蛋白裂解酶(BACE)抑制劑Elenbecestat*來(lái)治療阿爾茨海默病(AD)的研究數據。阿爾茨海默病協(xié)會(huì )國際會(huì )議(AAIC)于2019年7月14日至18日在美國加利福尼亞州洛杉磯市舉行。此外，衛材還舉辦了一次關(guān)于臨床前AD藥物開(kāi)發(fā)的基本原理和機會(huì )的專(zhuān)題研討會(huì )。
1. AAIC的專(zhuān)題會(huì )議（BACEi試驗結果討論：挑戰和機遇）
在這次會(huì )議上，各公司分別展示了自己持有的BACE抑制劑的相關(guān)信息。衛材則全面介紹了以下非臨床研究和臨床研究的結果，以及關(guān)于Elenbecestat的臨床研究現狀。
根據非臨床研究結果，Elenbecestat在使用到可顯著(zhù)降低CSF中β淀粉樣蛋白(Aβ)水平的劑量時(shí)，未顯示對樹(shù)突棘密度下降和線(xiàn)粒體功能損害有顯著(zhù)影響，以上兩項皆與認知功能衰退相關(guān)。
數據安全監測委員會(huì )(DSMB)對900名接受該治療6個(gè)月或以上的患者的安全性數據進(jìn)行了包括認知功能變化的定期審查。在最近的一次審查中，DSMB建議繼續對Elenbecestat的III期 Mission AD 1和2研究，且不做任何修改。
在II期臨床研究（研究202）中，患由AD導致的輕度認知障礙(MCI)或由AD導致的輕至中度癡呆（淀粉樣蛋白病理經(jīng)正電子發(fā)射計算機斷層掃描(PET)證實(shí)）的患者在接受50mg Elenbecestat給藥后，與安慰劑組相比，18個(gè)月時(shí)淀粉樣PET顯示大腦中淀粉樣蛋白量顯著(zhù)減少。
與安慰劑組相比，在18個(gè)月時(shí)，使用臨床癡呆評分總和量表(CDR-SB)和阿爾茨海默病綜合評分(ADCOMS)的臨床評估結果顯示，Elenbecestat 50mg劑量組的整體惡化程度較小。研究202中，Elenbecestat的耐受性可接受。
Elenbecestat已被阿爾茨海默病臨床試驗聯(lián)合會(huì )(ACTC, Alzheimer's Clinical Trials Consortium)選定為待評價(jià)治療方案，并將在即將進(jìn)行的針對AD一級預防（A3研究）和二級預防（A45研究）的臨床研究中進(jìn)行評價(jià)；研究篩選將于2020年開(kāi)始。
2. 衛材發(fā)起的研討會(huì )（臨床前阿爾茨海默病的靶向治療）
在本次研討會(huì )上，學(xué)術(shù)先驅們作了一個(gè)專(zhuān)題介紹，包括AD的生物學(xué)定義、分子途徑和早期治療相關(guān)的問(wèn)題和展望，隨之展開(kāi)了一場(chǎng)熱烈的討論。
大腦中的Aβ積累（Aβ是AD的致因物質(zhì)）在A(yíng)D記憶癥狀出現前的十到二十年便已開(kāi)始，因此，需要根據病理而不是臨床癥狀來(lái)進(jìn)行診斷和分類(lèi)。在最新的AD分類(lèi)ATN（淀粉樣蛋白、Tau、神經(jīng)退行性疾病/神經(jīng)元損傷）中，“AD是一種隨著(zhù)阿爾茨海默病的一系列事件連續體而發(fā)展變化的疾病”這一概念得到了詮釋。隨著(zhù)生物標志物（血液、CSF、影像學(xué)）研究的進(jìn)展，引入了AD現狀（能夠確定AD分期，包括臨床前AD）這一概念。隨著(zhù)此類(lèi)診斷技術(shù)的發(fā)展，對AD進(jìn)行臨床前治療性干預成為可能。通過(guò)基于通路的靶向療法來(lái)減少**Aβ種類(lèi)的產(chǎn)生，是抑制AD發(fā)病的研究方法中的一種合理途徑。此外，研討會(huì )還討論了針對今后的研究設計創(chuàng )新、聯(lián)合療法的應用和建立精簡(jiǎn)化血基診斷法的展望。
基于在阿爾茲海默病和癡呆領(lǐng)域超過(guò)35年的藥物研發(fā)經(jīng)驗，衛材力求通過(guò)多維度和全面方法來(lái)實(shí)現癡呆的防治。衛材致力于盡快研發(fā)出創(chuàng )新藥物，為滿(mǎn)足現存的醫療需求和提升患者及其家屬的福祉做出貢獻。
* Elenbecestat 由衛材和渤健公司（總部位于美國馬薩諸塞州的劍橋市，以下簡(jiǎn)稱(chēng)“渤健”）共同研發(fā)。
【編者按】
1.關(guān)于Elenbecestat （通用名，開(kāi)發(fā)代碼：E2609）
Elenbecestat是由衛材率先研發(fā)的一種下一代候選口服藥，可通過(guò)抑制BACE（β淀粉樣蛋白裂解酶）來(lái)治療阿爾茨海默病。目前該藥尚在研發(fā)中。Elenbecestat可抑制BACE這一產(chǎn)生Aβ肽的關(guān)鍵酶，從而降低Aβ的產(chǎn)生量，并通過(guò)減少大腦中淀粉樣斑塊的形成，可減緩阿爾茨海默病的進(jìn)展，從而發(fā)揮延緩疾病進(jìn)展的作用。目前正在進(jìn)行兩項針對Elenbecestat用于治療早期阿爾茨海默病（包括由阿爾茨海默病及輕度阿爾茨海默病導致的輕度認知障礙）的全球性III期臨床研究（MISSION AD1/2）。此外，美國食品藥品監督管理局(FDA)已為Elenbecestat的研發(fā)開(kāi)通了快速通道， FDA只對其認為具有治療嚴重疾病和解決未滿(mǎn)足的醫療需求潛力的藥物開(kāi)放這一促進(jìn)研發(fā)和加速審查的通道。
2.關(guān)于衛材和渤健之間的阿爾茨海默病藥物聯(lián)合開(kāi)發(fā)協(xié)議
衛材和渤健在阿爾茨海默病治療藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化方面進(jìn)行著(zhù)廣泛的合作。衛材在BACE抑制劑Elenbecestat和抗淀粉樣β(Aβ)原纖維抗體BAN2401的聯(lián)合開(kāi)發(fā)中處于主導地位。兩家公司計劃在全球范圍內為這兩種化合物申請市場(chǎng)授權。如果這一申請獲得批準，這兩家公司將會(huì )在美國、歐盟和日本等主要市場(chǎng)上共同推廣以上產(chǎn)品。至于BAN2401和Elenbecestat，兩家公司將平攤總成本，包括研發(fā)費用。在獲得上市許可并推出產(chǎn)品后，衛材將預定Elenbecestat和BAN2401的所有銷(xiāo)售，利潤均分。
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