當第一個(gè)治療神經(jīng)肌肉的基因療法獲批，世界為之歡欣鼓舞。
這個(gè)治療脊髓肌萎縮（SMA）的一次性治療方法，由AveXis公司開(kāi)發(fā)，代碼為AVXS-101。隨后，AveXis公司被瑞士藥企諾華以87億美元的價(jià)格收購。
今年5月底，這個(gè)基因療法獲得美國食品藥品監管局FDA的批準，以Zolgensma的商品名上市。
定價(jià)212萬(wàn)美元，妥妥成為史上第一高價(jià)藥。
根據最新FDA的披露，這個(gè)基因療法可能存在數據操縱問(wèn)題。
FDA的聲明顯示，在A(yíng)VXS-101獲批后，6月28日, FDA從產(chǎn)品制造商AveXis Inc.獲悉了數據操縱問(wèn)題。該問(wèn)題會(huì )影響在生物制劑許可證申請(BLA)和FDA審評中提交的動(dòng)物產(chǎn)品測試中的某些數據的準確性。
換句話(huà)說(shuō)，數據可能存在虛假的問(wèn)題。
生產(chǎn)工藝數據
FDA負責生物制品審評審批的負責人，彼得馬克斯（Peter Marks）指出，這個(gè)數據問(wèn)題可能相對不大。
“在機構審評的提交的大量信息中,涉及的問(wèn)題數據僅限于營(yíng)銷(xiāo)應用程序中包含的產(chǎn)品測試數據的一小部分。制造商使用此產(chǎn)品測試數據來(lái)支持其產(chǎn)品生產(chǎn)工藝的開(kāi)發(fā)。”
目前，諾華的基因療法Zolgensma仍然在上市銷(xiāo)售。FDA說(shuō)，“正在仔細評估這個(gè)問(wèn)題, 并仍然相信，Zolgensma應該繼續在市場(chǎng)上銷(xiāo)售。”
但是，數據操控影響數據完整性，畢竟是一個(gè)嚴重問(wèn)題。
“證明產(chǎn)品有效性及其安全性的全部證據繼續為整體有利的獲益和風(fēng)險評估提供令人信服的證據。然而,在產(chǎn)品開(kāi)發(fā)過(guò)程中使用的產(chǎn)品測試數據的完整性仍然是我們繼續調查和認真對待的問(wèn)題。”他強調表示道。
廠(chǎng)家事先知道？
根據細胞和先進(jìn)治療辦公室主任威爾遜·布賴(lài)恩(Wilson Bryan)的備忘錄，AveXis公司早在 2019 年3 月14 日就知道了數據操縱，比獲得批準要早兩個(gè)多月。
雖然這個(gè)產(chǎn)品可能最終會(huì )獲得批準，但是，如果FDA能更早地意識到數據操縱問(wèn)題, 這個(gè)批準將被推遲，而不是在預定的5月31日的《處方藥使用者費法案》(PDUFA)目標日期之前就獲得批準。
在這個(gè)備忘錄中 , 這位官員還描述縱道，數據源于體內的murine 效力測定。這些數據“對于描述在第一階段和第三階段臨床試驗中使用的基因療法版本之間的可比性至關(guān)重要”, 他表示道。
“操縱的數據涉及一個(gè)測定結果 ( SOP-285 ) , 這對于描述產(chǎn)品的兩個(gè)版本之間的可比性至關(guān)重要。數據操縱似乎可能會(huì )影響對I期臨床試驗結果的解釋?zhuān)约皩υ忌镏破沸滤幧暾圔LA中一些(但不是全部)非臨床研究的解釋,"他寫(xiě)道。
對此，FDA表示，將對于這種沒(méi)有通知FDA的數據操縱做法進(jìn)行調查，并且考慮采取后繼的措施。
“我們還意識到，AveXis 在 FDA 批準該產(chǎn)品之前已經(jīng)意識到了數據操縱問(wèn)題，導致其 BLA 中不準確。但直到產(chǎn)品獲得批準后才通知 FDA。”
“FDA將利用其全部權力，采取適當行動(dòng)，其中可能包括民事或刑事處罰。”
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