“重大新藥創(chuàng )制”國家科技重大專(zhuān)項于2008年啟動(dòng)，實(shí)施期限為2008年至2020年。這一關(guān)系國計民生的重大專(zhuān)項收官在即，成果如何？7月31日，科技部會(huì )同衛健委在北京召開(kāi)“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項新聞發(fā)布會(huì )，介紹了該重大專(zhuān)項取得的最新進(jìn)展。

       “新藥創(chuàng )制專(zhuān)項產(chǎn)出了一批重大標志性成果，取得了顯著(zhù)的經(jīng)濟社會(huì )效益。”7月31日，科技部會(huì )同衛健委在北京召開(kāi)“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項新聞發(fā)布會(huì )，科技部重大專(zhuān)項司副司長(cháng)楊哲表示。新藥創(chuàng )制專(zhuān)項實(shí)施管理辦公室常務(wù)副主任、衛生健康委科教司劉登峰專(zhuān)員介紹：“自2017年以來(lái)，又有14個(gè)1類(lèi)新藥獲批，呈現井噴式增長(cháng)。”

       1類(lèi)新藥數量是以前8倍

       新藥創(chuàng )制專(zhuān)項啟動(dòng)以來(lái)，我國一共獲批了多少新藥？“截至今年7月份，專(zhuān)項累計139個(gè)品種獲得新藥證書(shū)，其中1類(lèi)新藥44個(gè)，數量是專(zhuān)項實(shí)施前的8倍。”劉登峰介紹，針對重大疾病防控需求，新藥創(chuàng )制專(zhuān)項圍繞產(chǎn)業(yè)鏈部署研發(fā)鏈，重大品種研發(fā)成果顯著(zhù)，已超額完成“十三五”品種研發(fā)目標。

       新藥不僅品種數量多，質(zhì)量水平也非常高。以抗腫瘤藥為例，PD-1免疫治療相關(guān)研究獲得了2018年諾貝爾獎。免疫療法通過(guò)激活人體自身免疫系統來(lái)對抗腫瘤細胞，適應范圍廣、副作用小，是一種革命性療法。

       “在2017年全球前十大抗腫瘤藥物中，有6個(gè)是生物藥。我國創(chuàng )新生物藥相對更接近國際先進(jìn)水平。”新藥創(chuàng )制專(zhuān)項技術(shù)副總師陳凱先院士介紹，2018年以來(lái)，我國共有3個(gè)PD-1抑制劑獲批，分別是特瑞普利單抗、信迪利單抗、卡瑞利珠單抗。“這些PD-1抑制劑藥物上市，推動(dòng)國內進(jìn)入了免疫治療時(shí)代。”

       “新藥創(chuàng )制專(zhuān)項瞄準國外醫藥前沿。”中國醫學(xué)科學(xué)院腫瘤醫院副院長(cháng)石遠凱說(shuō)，2018年以來(lái)中國開(kāi)始批準PD-1藥物上市，在最初兩種國外PD-1藥物獲準在中國上市的短短半年內，中國公司自主研發(fā)的PD-1藥物，如君實(shí)生物的特瑞普利單抗、信達生物的信迪利單抗就獲批上市了。“這些藥物給我國腫瘤病人帶來(lái)了新的治療選擇。目前，我國還有一些PD-1/PD-L1單抗藥正在臨床試驗中，非常值得期待。”

       一些創(chuàng )新藥研發(fā)經(jīng)歷了漫長(cháng)歲月打磨。例如，今年6月份獲批的可利霉素，30年前就被列入國家高科技“863”項目開(kāi)始基礎研究，這個(gè)國家1.1類(lèi)創(chuàng )新藥的誕生非常不容易。

       中國醫學(xué)科學(xué)院研究員王以光介紹，可利霉素服用安全、口服量少且不良反應率低，對上呼吸道細菌感染具有很好療效。目前，該藥已獲國內專(zhuān)利16項，并在16個(gè)PCT成員國獲得了41項國外專(zhuān)利。

       促進(jìn)看病費用大大降低

       新藥創(chuàng )制專(zhuān)項對人民群眾獲得“用得上、用得起”的藥物起到了積極推動(dòng)作用。很多新藥填補了國內臨床空白，并促成市場(chǎng)同類(lèi)藥品降價(jià)。

       比如，中國80%肝癌是由慢性病**肝炎引起的，其中丙肝HCV相關(guān)占比近一半。2018年6月份獲批上市的達諾瑞韋鈉片，是我國本土企業(yè)開(kāi)發(fā)的首個(gè)直接抗HCV病毒 藥物，療效安全性與國外同期藥品相當甚至更優(yōu)，從而將丙肝患者治療費用由美國同類(lèi)藥物的8.4萬(wàn)美元（約57萬(wàn)元），降低至4萬(wàn)元。

       “新藥創(chuàng )制專(zhuān)項自2008年實(shí)施以來(lái)，在肺癌、胃癌、乳腺癌、結腸癌、淋巴癌等治療藥物方面取得了顯著(zhù)成果，共有12個(gè)1類(lèi)抗腫瘤創(chuàng )新藥獲批。”陳凱先院士說(shuō)，這些抗腫瘤創(chuàng )新藥上市為滿(mǎn)足我國癌癥患者用藥需求作出了很大貢獻。

       不少新藥針對人民群眾的實(shí)際需求研發(fā)，比老藥療效好，副作用小，能解除民眾疾苦。

       比如，我國有超過(guò)800萬(wàn)牛皮癬（銀屑病）患者。這類(lèi)皮膚病難治愈、易復發(fā)，給患者帶來(lái)了很大痛苦。今年5月底剛剛獲批上市的本維莫德乳膏，在臨床試驗中表現出很好療效，療效和安全性指標均優(yōu)于目前國際公認的“金標準藥物”卡泊三醇。該藥由北京文豐天濟醫藥科技有限公司研發(fā)，該公司總經(jīng)理陳庚輝介紹，目前該藥正在美、日、德等5個(gè)國家同時(shí)做臨床三期試驗。

       此外，考慮到實(shí)際應用情況，還有一些新藥正開(kāi)展有針對性創(chuàng )新。2018年5月份獲批上市的注射用艾博韋泰，由前沿生物藥業(yè)（南京）股份有限公司自主研發(fā)，是我國第一個(gè)原創(chuàng )抗艾滋病新藥，也是全球第一個(gè)長(cháng)效人類(lèi)免疫缺陷病毒（HIV-1）融合抑制劑。該公司董事長(cháng)謝東介紹，該藥是長(cháng)效注射藥，一周給藥一次，不必像現有常用抗艾藥物那樣天天口服。這樣可以減少與其他藥物相互作用，使需要治療多種合并癥的HIV重癥患者可同時(shí)治療其他重癥，解決眾多手術(shù)病人無(wú)法用藥的重大臨床問(wèn)題。該藥上市后已進(jìn)入全國20個(gè)省份的醫院，對我國艾滋病防控意義重大，也為全球遏止艾滋病蔓延貢獻了中國力量。

       國際化進(jìn)程快速推進(jìn)

       新藥創(chuàng )制專(zhuān)項啟動(dòng)以來(lái)，已經(jīng)產(chǎn)生了重大經(jīng)濟效益和社會(huì )效益。

       專(zhuān)項推進(jìn)了中藥現代化。新藥創(chuàng )制專(zhuān)項突破了中成藥臨床準確定位、數字化全程質(zhì)控等一批核心技術(shù)，全面提升了中藥生產(chǎn)技術(shù)和質(zhì)量控制水平，加快了中藥國際化步伐。截至目前，新藥創(chuàng )制專(zhuān)項支持的32個(gè)中藥品種獲得了新藥證書(shū)，48個(gè)品種獲得了臨床批件，建立了21個(gè)中藥現代化科技產(chǎn)業(yè)基地，4個(gè)中藥材規范化種植基地。

       在新藥創(chuàng )制專(zhuān)項引導和支持下，國產(chǎn)藥品國際化進(jìn)程高速推進(jìn)。截至2018年底，累計超過(guò)280個(gè)通用名藥物通過(guò)歐美注冊，29個(gè)專(zhuān)項支持品種在歐美發(fā)達國家獲批上市，23個(gè)制劑品種以及4個(gè)**產(chǎn)品通過(guò)了世界衛生組織（WHO）預認證，100多個(gè)新藥開(kāi)展歐美臨床實(shí)驗，一批自主研制的新藥及高端制劑走向國際。

       專(zhuān)項也使國家藥物創(chuàng )新技術(shù)體系初步建成。圍繞原始創(chuàng )新和藥物研發(fā)鏈條的不同階段，新藥創(chuàng )制專(zhuān)項布局建設了一系列技術(shù)平臺。初步形成了以科研院所和高校為主的源頭創(chuàng )新，以企業(yè)為主的技術(shù)創(chuàng )新，上中下游緊密結合、政產(chǎn)學(xué)研用深度融合的網(wǎng)格化創(chuàng )新體系，自主創(chuàng )新能力顯著(zhù)提升。新藥創(chuàng )制專(zhuān)項資助成果獲得國家科技獎勵61項，吸引和集聚了大批國內外優(yōu)秀高級人才。

       在新藥創(chuàng )制專(zhuān)項牽引帶動(dòng)下，我國醫藥創(chuàng )新投入持續上升，有效帶動(dòng)了地方財政、企業(yè)及社會(huì )投入，推動(dòng)我國醫藥創(chuàng )新生態(tài)環(huán)境不斷優(yōu)化。

       2018年全年，醫藥工業(yè)累計實(shí)現主營(yíng)業(yè)務(wù)收入25840億元，同比增長(cháng)12.7%；累計實(shí)現利潤總額3364.5億元，同比增長(cháng)10.9%。規模以上醫藥制造業(yè)增加值累計同比增長(cháng)9.7%，高于工業(yè)整體增速3.5個(gè)百分點(diǎn)，位居工業(yè)全行業(yè)前列。

       目前，我國百億元規模藥企數量由專(zhuān)項實(shí)施前的2家增至17家。京津冀、環(huán)渤海、長(cháng)三角、珠三角等地區逐步形成了相對集中、各具特色的生物醫藥產(chǎn)業(yè)集群，加快了區域經(jīng)濟發(fā)展和產(chǎn)業(yè)轉型升級。

       新藥創(chuàng )制專(zhuān)項實(shí)施期限為2008年至2020年，收官在即，下一步如何發(fā)展？“新藥創(chuàng )制專(zhuān)項將認真思考我國藥物創(chuàng )新體系的新定位和新任務(wù)，開(kāi)展后續戰略研究。”陳凱先院士表示，未來(lái)將加強多學(xué)科、多種技術(shù)方法交匯融合，主動(dòng)對接科技前沿新突破，開(kāi)拓新藥研究和產(chǎn)業(yè)發(fā)展新方向，最終為滿(mǎn)足人民群眾“用得上、用得起”的藥品需求作出貢獻。