近日，Aeglea BioTherapeutics公司宣布，美國FDA已授予其在研療法pegzilarginase突破性療法認定，用于治療精氨酸酶缺乏癥（ARG1-D）。FDA的突破性療法認定旨在加快創(chuàng )新療法的研發(fā)和審評速度。
ARG1-D又稱(chēng)精氨酸血癥，是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病。患者因為ARG1基因上的突變，導致肝 臟內缺乏精氨酸酶1，精氨酸代謝出現障礙。精氨酸在患者的血液及腦髓液中累積，可導致其智力和運動(dòng)障礙、痙攣性癱瘓。這種疾病出現在兒童早期，嚴重危及生命，目前除了嚴格控制蛋白質(zhì)的攝入外，尚無(wú)有效的治療手段。
Pegzilarginase是一種增強型的人體精氨酸酶，可促進(jìn)體內精氨酸代謝。這種酶替代療法能夠降低患者血液內的精氨酸水平，達到治療的效果。
1/2期臨床試驗及2期開(kāi)放標簽擴展試驗數據表明，pegzilarginase給藥后患者的血液精氨酸水平降低并維持穩定。目前，Aeglea公司正準備開(kāi)展關(guān)鍵性的3期臨床試驗，該試驗旨在對比pegzilarginase治療與安慰劑治療的效果。
“最新的臨床數據表明，pegzilarginase治療后患者的血液精氨酸水平及其疾病癥狀都得到了改善，pegzilarginase因此被授予FDA突破性療法認定，”Aeglea公司總裁兼首席執行官Anthony G. Quinn博士說(shuō)：“突破性療法認定提供了一條與FDA密切合作的途徑，我們將努力推進(jìn)這種革新療法，造福ARG1-D患者。
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