我國兒童用藥市場(chǎng)發(fā)展速度緩慢，長(cháng)期存在品種少、劑量模糊、規格缺乏等問(wèn)題，一致受到業(yè)界與國家的關(guān)注，同時(shí)國家出臺系列政策鼓勵支持兒童用藥的發(fā)展。各行各業(yè)都在呼吁大力發(fā)展兒童用藥，保障兒童用藥的安全與療效；然而，真正有生產(chǎn)企業(yè)專(zhuān)注研發(fā)兒童用藥的卻少之又少。是呼吁不夠？國家政府支持力度不夠？都不是，原因究竟為何？
廣州艾格生物科技有限公司執行董事何盛江博士在“2019中國醫藥健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展大會(huì )暨第四屆中國醫藥研發(fā)?創(chuàng )新峰會(huì )”（PDI大會(huì )）作《兒科藥物開(kāi)發(fā)策略及技術(shù)要點(diǎn)》的報告，從源頭剖析兒童用藥開(kāi)發(fā)難點(diǎn)與應對策略，答疑解惑。
兒童用藥開(kāi)發(fā)關(guān)注點(diǎn)在哪兒？
中國很早就有兒科藥科，經(jīng)典古籍《顱囟經(jīng)》等早已對此作出了分類(lèi)與說(shuō)明。無(wú)論是在國際上，還是在中國，兒童皆界定為18歲以下的任何人，那么問(wèn)題就來(lái)了，在藥品說(shuō)明書(shū)上時(shí)常看見(jiàn)標注說(shuō)明“18周歲可用”、“兒童用藥”“兒童可用”等字樣，這里的兒童，具體指的哪個(gè)階段的兒童，真正得多小的小孩可以用呢？十四歲小孩能用的藥兩歲的小孩能用嗎？這就需企業(yè)更加深入地研究，把兒童用藥年齡階段細分出來(lái)，才能更好的指導醫生及患者合理用藥。
據2019年國家統計局數據，受益于二胎政策的影響，我國目前兒童人口數已超65歲以上的老年人口。在藥物經(jīng)濟學(xué)上來(lái)講，藥物最主要的應用人群在兩端——老年人和兒童，據調研，15歲到45歲，正當年富力強之時(shí)，生病幾率較少，藥物應用市場(chǎng)相對較小。由此可見(jiàn)，兒童用藥潛在市場(chǎng)前景廣闊。
在兒童疾病分類(lèi)中，主要疾病為呼吸系統疾病，占比高達79%，其次為消化系統疾病，占比10%。因而，呼吸系統與消化系統用藥成為兒童用藥的主要關(guān)注對象。兒童類(lèi)疾病的分布與成人不同。近年，隨著(zhù)二胎政策出臺，新生兒的增加，包括兒童白血病，兒童實(shí)體瘤等惡性腫瘤在內的腫瘤疾病發(fā)病率逐漸提高，惡性腫瘤是現代疾病，對于新藥開(kāi)發(fā)來(lái)說(shuō)屬于罕見(jiàn)病范疇，企業(yè)開(kāi)發(fā)新藥可以從這方面入手。
兒藥欠缺，利好政策鼓勵發(fā)展
目前兒童用藥市場(chǎng)有幾大特點(diǎn)，品規少、劑型單一、無(wú)法滿(mǎn)足市場(chǎng)需求。據調查，樣本7000余個(gè)藥物中，兒童能夠服用的藥品僅7%，500余種，并且其中60%為中成藥，超300個(gè)；化藥少之又少，只占7%；此外，兒童專(zhuān)用藥品更少，僅占3%。可見(jiàn)兒童用藥市場(chǎng)在召喚更多的藥品產(chǎn)出，但目前針對兒童用藥的研發(fā)已停滯不前。
慶幸的是國家早已發(fā)現問(wèn)題，并出臺相應政策，支持鼓勵企業(yè)發(fā)展兒童藥。2011年7月30日，國務(wù)院發(fā)布的《中國兒童發(fā)展綱要（2011—2020年）》鼓勵兒童專(zhuān)用藥品研發(fā)和生產(chǎn)，擴大國家基本藥物目錄中兒科用藥品種和劑型范圍，完善兒童用藥目錄；2014年國家食品藥品監督管理總局發(fā)布《兒科人群藥代動(dòng)力學(xué)研究技術(shù)指導原則》，2016年國家衛計委公布《首批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》、《第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》等關(guān)于兒童用藥的專(zhuān)項文件，對兒童專(zhuān)用藥的研發(fā)、審批、生產(chǎn)、采購、定價(jià)、使用等環(huán)節強化監管、優(yōu)化流程、深化支持，確保兒童用藥的有效供應和合理使用；2017年國家衛生計生委等6部門(mén)聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》，緩解兒童用藥難；2018年國家基本藥物目錄的調整，新增臨床急需兒童用藥22種，為兒童用藥帶來(lái)福音。
兒童藥品是國家支持鼓勵發(fā)展的一個(gè)方向，要積極行動(dòng)起來(lái)，去研究，去探索。與此同時(shí)，研究開(kāi)發(fā)者需要面臨新的挑戰問(wèn)題。在眾多藥品品種中，如何篩選符合自己的項目，進(jìn)行項目立項顯得至關(guān)重要，直接關(guān)乎企業(yè)的未來(lái)。
兒童用藥如何選擇立項？
首先關(guān)注的是在選擇的品種中，注意寫(xiě)清適應證與適用人群，注意所選品種所含有效成分與其他成分。其次，兒童用藥服藥困難，多數存在苦，太甜，有異味和沙粒感。作為第二代研發(fā)人員，保障安全與療效的基礎之上盡可能的保證藥物的好口感。兒童愿意服用，這種品種的處方研究才算是成功，而不僅僅只是工藝合格、質(zhì)量合格、穩定性合格就行。
同時(shí)，作為研發(fā)公司來(lái)說(shuō)，不僅需要給企業(yè)提供全套的流程，從思想到現實(shí)到實(shí)踐，更應該提供一個(gè)好的選擇、好的方向。什么樣的好方向？第一是省錢(qián)，第二是市場(chǎng)好，第三是縮短審評時(shí)限，降低風(fēng)險；此外，還有增加適應癥，擴大適用范圍，如：美國的氟哌 啶醇擴大適應癥用藥范圍，用于13-17歲的兒童；憑此申請有可能走上綠色通道，快速通過(guò)審評審批。增加適應癥有幾個(gè)方向，一是保證安全性、有效性沒(méi)有問(wèn)題的基礎上直接修訂；二是通過(guò)循證醫學(xué)的真實(shí)事件進(jìn)一步論證分析，提供臨床的數據、臨床說(shuō)明，進(jìn)行直接修訂；第三是適當的補充臨床實(shí)驗，保證安全有效，亦可進(jìn)行修訂。
另外，處方關(guān)注也是一大焦點(diǎn)。處方關(guān)注的主要點(diǎn)在有無(wú)異味，微生物的限量標準，輔料控制，以及重金屬含量限度等。處方關(guān)注到底怎么選擇兒童用藥，選擇什么樣的劑型，什么樣的輔料，最后用什么工藝，這些都是有全流程的決策，而非拍腦即可決定的。需要決策和風(fēng)險評估才能做到兒童用藥選擇不會(huì )從最開(kāi)始步入歧路。
艾格生物科技對此擁有幾個(gè)突破性的關(guān)鍵技術(shù)，包括口服的鹽味技術(shù)、液體的緩釋技術(shù)、口感的評價(jià)系統、苦味評價(jià)和刺激性的評定技術(shù)等，致力于提供規范性的科學(xué)平臺，為制藥企業(yè)提供發(fā)展方向，制定整體發(fā)展路線(xiàn)，幫助制藥企業(yè)作出正確決策，減少風(fēng)險，共謀兒童用藥發(fā)展宏圖。
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