關(guān)于Ruzurgi
Ruzurgi是一種鉀離子通道阻斷劑，通過阻斷神經(jīng)末梢鉀離子通道來增加動(dòng)作電位持續(xù)時(shí)間。
蘭伯特-伊頓肌無力綜合征(Lambert-Eaton myasthenic syndrome，LEMS)是一種罕見的免疫性慢性疾病，每百萬人約有三至十人潛在患者，他/她們需要長期服用藥物來控制病情，否則會(huì)容易感到疲倦。
表1. Ruzurgi®基本信息一覽表
臨床數(shù)據(jù)
該臨床試驗(yàn)（NCT : 01511978）基于一項(xiàng)包含32名成人患者的隨機(jī)雙盲、含安慰劑對(duì)照的臨床研究。這項(xiàng)研究中，患者先使用amifampridine三個(gè)月，然后一部分患者持續(xù)使用amifampridine，而另一部分患者換為接受安慰劑治療[1] 。結(jié)果顯示，接受amifampridine治療患者的運(yùn)動(dòng)能力減弱程度小于安慰劑組。
肌無力綜合征全球藥物競爭格局
全球研發(fā)情況
據(jù)藥渡數(shù)據(jù)庫，全球批準(zhǔn)用于治療肌無力綜合征上市藥物共有4個(gè)，臨床前1個(gè)（無進(jìn)展），暫無臨床在研藥物。Amifampridine的獲批給重癥肌無力患者帶來一款新的療法，該藥物相對(duì)常規(guī)藥物療效更佳，沒有明顯副作用。
表2. 用于治療肌無力綜合征的全球藥物列表
溴吡斯的明是重癥肌無力的一線用藥。可以緩解大部分重癥肌無力患者無力癥狀，但溴吡斯的明不能治療重癥肌無力疾病本身，只對(duì)患者病情起到暫時(shí)控制與緩解的作用，并且長期服用或用量過大會(huì)造成嚴(yán)重的副作用。
Amifampridine Phosphate用于治療成人蘭伯特-伊頓肌無力綜合征，Amifampridine用于治療6歲~17歲患者的蘭伯特-伊頓肌無力綜合征。
圖2. 2014-2018 年全球Amifampridine Phosphate市場銷量額
中國研發(fā)情況
還未有企業(yè)在中國展開Amifampridine(阿米吡啶)臨床申請(qǐng)。
相關(guān)靶點(diǎn)賽道分析
鉀離子通道阻斷劑，非特異性電壓門控性鉀離子通道阻滯劑。它能夠?qū)е峦挥|前細(xì)胞膜的去極化，從而打開電壓門控性鈣離子通道，觸發(fā)乙酰膽堿（ACh）囊泡的釋放。這能夠增強(qiáng)神經(jīng)肌肉信號(hào)傳導(dǎo)，改善肌肉功能。
圖3. 鉀離子通道阻斷劑全球在研藥物數(shù)據(jù)
圖4. 鉀離子通道阻斷劑全球藥物開發(fā)適應(yīng)癥
結(jié)論
肌無力綜合征為我國正式發(fā)布的《第一批罕見病目錄》中121種罕見病之一，發(fā)病率低，相應(yīng)藥物研發(fā)數(shù)量少。
Amifampridine的獲批給重癥肌無力患者帶來一款新的療法，該藥物相對(duì)常規(guī)藥物療效更佳，沒有明顯副作用。
Amifampridine(阿米吡啶)還未有企業(yè)在中國申請(qǐng)臨床。
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