羅氏旗下基因泰克近日與三家生物技術(shù)公司Convelo Therapeutics、Sosei Heptares、Skyhawk Therapeutics分別簽署了獨家合作協(xié)議，促進(jìn)早期藥物的發(fā)現和開(kāi)發(fā)。
以下是具體詳情：
（1）Convelo——開(kāi)發(fā)再生療法
Convelo專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)一類(lèi)新的藥物，使神經(jīng)細胞周?chē)谋Ｗo性髓鞘再生。基因泰克與該公司在全球范圍內展開(kāi)獨家合作，加速發(fā)現和開(kāi)發(fā)新型髓鞘再生療法，用于多發(fā)性硬化癥和其他神經(jīng)系統疾病。此次合作建立在Converlo開(kāi)發(fā)的髓鞘再生靶標和專(zhuān)有篩選平臺之上，目前該公司已確定了關(guān)鍵的生物靶標和新的化合物來(lái)調節參與髓鞘再生的酶。
關(guān)于此次合作，雙方披露的信息非常少。Converlo將獲得一筆數額未公開(kāi)的預付款和研究支持，基因泰克將保留收購Converlo的獨家選擇權。
多發(fā)性硬化癥是一種嚴重的致衰性和進(jìn)行性神經(jīng)系統疾病，影響著(zhù)全世界數百萬(wàn)人。該病是由免疫系統異常破壞中樞神經(jīng)系統中的髓鞘造成的，導致患者殘疾。髓鞘是一種脂質(zhì)物質(zhì)，保護和包裹神經(jīng)纖維。近年來(lái)，多發(fā)性硬化癥治療已取得了重大進(jìn)展，但許多患者仍然經(jīng)歷殘疾進(jìn)展。目前公認的治療方法主要是通過(guò)調節免疫系統來(lái)防止額外的髓鞘損傷，目前還沒(méi)有公認的治療方法來(lái)解決促進(jìn)髓鞘再生的未滿(mǎn)足臨床需求。此次基因泰克和Convelo的合作，目的就是幫助解決這一關(guān)鍵需求。
（2）Sosei Heptares——開(kāi)發(fā)GPCR靶點(diǎn)新藥
該公司是日本生物醫藥巨頭Sosei集團旗下生物技術(shù)公司，專(zhuān)注于靶向G蛋白偶聯(lián)受體（GPCRs）的革命性新藥研發(fā)。基因泰克與該公司簽訂了一份多靶標研究合作及許可協(xié)議，發(fā)現和開(kāi)發(fā)新型藥物（小分子藥物或生物制劑）調節基因泰克所選定的GPCR靶標。此次合作，將把Sosei Heptares專(zhuān)有的基于GPCR結構的藥物設計能力與基因泰克針對所選定多個(gè)GPCR靶標的發(fā)現、開(kāi)發(fā)和治療領(lǐng)域專(zhuān)業(yè)知識相結合。
根據協(xié)議條款，Sosei Heptares將獲得一筆2600萬(wàn)美元的前期和近期付款，同時(shí)將有資格獲得總額可能超過(guò)10億美元的里程碑付款，并有資格獲得合作誕生的產(chǎn)品在未來(lái)銷(xiāo)售的特許權使用費。基因泰克將負責為每個(gè)新靶標開(kāi)發(fā)和商業(yè)化潛在的新藥，并將擁有這些藥物的獨家全球權利。
GPCR是一類(lèi)非常重要的膜受體，其成員與機體多種信號分子結合，參與人體內廣泛的功能。根據《自然》的一篇報道，在所有已上市的藥物中，有三分之一到一半的藥物通過(guò)與GPCR結合而起作用，這也使得GPCR家族成為了藥物開(kāi)發(fā)的一個(gè)龐大目標。
此次并非羅氏首次涉足該領(lǐng)域，早在2017年，就與Confo Therapeutics簽訂了一項神經(jīng)和發(fā)育疾病藥物發(fā)現協(xié)議，獲得了針對一個(gè)未公開(kāi)GPCR的系列小分子激動(dòng)劑。而Sosei Heptares也已與多家藥企達成了GPCR合作，包括艾爾建、阿斯利康、第一三共等。
（3）Skyhawk——開(kāi)發(fā)RNA剪接調節劑
該公司位于美國馬薩諸塞州，致力于發(fā)現、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化利用其新型SkySTAR（Skyhawk小分子治療RNA選擇性剪接）平臺構建小分子藥物。基因泰克與該公司簽訂了一份多靶標獨家選擇權及許可協(xié)議，開(kāi)發(fā)和商業(yè)化調節RNA剪接的小分子，用于治療特定的腫瘤和神經(jīng)疾病。
Skyhawk將利用SkySTAR技術(shù)平臺發(fā)現和開(kāi)發(fā)針對選定腫瘤和神經(jīng)疾病靶標的創(chuàng )新小分子療法。此次協(xié)議，將授予基因泰克開(kāi)發(fā)和商業(yè)化針對多個(gè)靶標的潛在療法的獨家全球許可權，Skyhawk將獲得一筆預付款，并可能隨時(shí)間推移獲得總額超過(guò)20億美元的付款，包括選擇權使用費、里程碑付款、基于產(chǎn)品銷(xiāo)售的特許權使用費。基因泰克將負責臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
調節RNA剪接是治療難治性疾病的一種新方法。Skyhawk開(kāi)發(fā)出的獨特SkySTAR技術(shù)用于選擇性地剪接RNA，目標是針對特定的RNA結合區。在RNA剪接過(guò)程的關(guān)鍵步驟中，這些位點(diǎn)可能被遺漏，從而導致錯誤的剪接。該技術(shù)有望扭轉這種剪接跳躍，從而治療多種難治性疾病的根本病因。之前，Skyhawk已分別與武田、新基、渤健簽署了戰略合作。
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