今日，諾華（Novartis）宣布，F(xiàn)DA接受了其在研新藥crizanlizumab（SEG101）的上市申請(qǐng)，并授予了其優(yōu)先審評(píng)資格。Crizanlizumab是一款人源化抗P選擇素單克隆抗體，用于預(yù)防鐮狀細(xì)胞貧血癥（SCD）患者的血管阻塞危機(jī)（vaso-occlusive crisis，VOC）。該申請(qǐng)有望在6個(gè)月之內(nèi)得到批復(fù)。這款新藥是諾華認(rèn)為可能成為重磅藥物的新藥之一。
作為一種遺傳性血液疾病，SCD的病因是由于編碼血紅蛋白（Hb）β亞基的基因發(fā)生突變。在脫氧狀態(tài)下，異常狀態(tài)的Hb常發(fā)生聚合，促使血紅細(xì)胞（RBC）不僅形態(tài)變形呈鐮刀狀，其細(xì)胞結(jié)構(gòu)也變得僵硬。鐮刀狀的RBC會(huì)阻塞毛細(xì)血管和小血管，不僅會(huì)導(dǎo)致器官的缺血性損傷，還會(huì)引發(fā)疼痛。疼痛往往突然開(kāi)始，可影響身體任何部位，并可持續(xù)數(shù)小時(shí)乃至數(shù)天。VOC是SCD患者最常見(jiàn)的急診和住院原因之一，造成SCD患者生活質(zhì)量的下降和死亡風(fēng)險(xiǎn)的增加。到目前為止，針對(duì)VOC的療法非常有限。因此，SCD患者們急需一款有效療法來(lái)幫助他們預(yù)防VOC帶來(lái)的折磨。
造成VOC的主要因素之一是P選擇素。P選擇素是一種在血管內(nèi)皮細(xì)胞和血小板上發(fā)現(xiàn)的粘接分子，有助于細(xì)胞間的相互作用（包括內(nèi)皮細(xì)胞，血小板，RBC，鐮狀RBC，和白細(xì)胞），從而造成多細(xì)胞粘連和聚集，進(jìn)而阻塞血管。通過(guò)結(jié)合P選擇素，crizanlizumab可預(yù)防VOC的發(fā)生。此前，crizanlizumab曾獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定。
Crizanlizumab的上市申請(qǐng)是基于2期臨床試驗(yàn)SUSTAIN的積極結(jié)果。試驗(yàn)結(jié)果顯示，與安慰劑組對(duì)比，crizanlizumab不僅將患者每年需要接受醫(yī)療就診的VOC事件的中位發(fā)生率降低了45.3%（1.63比2.98，P=0.010）（與SCD患者的基因型和是否服用羥基脲無(wú)關(guān)）；還顯著提高了在治療過(guò)程中未發(fā)生任何VOC的患者比例（35.8%比16.9%，P=0.010）；以及顯著延緩了第一起VOC事件的發(fā)生（4.07個(gè)月比1.38個(gè)月，P<0.001）。
諾華全球藥物開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人兼首席醫(yī)學(xué)官John Tsai博士說(shuō)：“本次優(yōu)先審評(píng)資格的授予反映了crizanlizumab為SCD患者預(yù)防VOC疼痛危機(jī)的深遠(yuǎn)潛力。諾華期待著其獲批后，能改善SCD患者的日常生活。”
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