監管環(huán)境的明顯改善及跨國公司申報策略的變化使獲得上市許可的所需的時(shí)間普遍減少，六大監管機構之間的協(xié)調統一性也有所提升，過(guò)去10年（2009-2018年）里獲批上市的新藥數量也有所增長(cháng)，六大監管機構包括歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本藥品和醫療器械管理局（PMDA）、加拿大衛生部、瑞士醫藥管理局（Swissmedic）和澳大利亞藥品管理局（TGA）。
國際法規科學(xué)創(chuàng )新研究中心（CIRS）在題為《2009-2018年6大監管機構批準的新藥：關(guān)注加速審評通道和孤兒藥狀態(tài)》的研發(fā)簡(jiǎn)報70中發(fā)布了一項新研究，該研究對新活性物質(zhì)（NAS）的獲批情況進(jìn)行統計。
六大監管機構包括歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本藥品和醫療器械管理局（PMDA）、加拿大衛生部、瑞士醫藥管理局（Swissmedic）和澳大利亞藥品管理局（TGA）（如圖1所示）。
CIRS的統計表明，六家監管機構批準的品種數從2009-2013年間的16個(gè)NAS增長(cháng)至2014-2018年間的52個(gè)NAS，這表明在此階段內，有更多的產(chǎn)品實(shí)現了國際化。
影響新藥提交申請并獲得監管機構批準總時(shí)間的潛在影響因素包括公司策略、審評程序的實(shí)施和類(lèi)型、產(chǎn)品類(lèi)型及其治療領(lǐng)域。特別地，加速審評通道（FRP）、孤兒藥指定和申請人規模是影響提交和批準策略的主要因素。
關(guān)注加速審評通道
六家監管機構均已實(shí)施一種特定的FRP，即旨在加速有前景新活性物質(zhì)審評進(jìn)程的加速審評程序（指EMA的“加速審評”、Swissmedic的“綠色通道”和另外四家監管機構的“優(yōu)先審評”）。TGA自2017年開(kāi)始實(shí)施優(yōu)先審評體系，2018年第一次通過(guò)該體系批準新藥。一般而言，通過(guò)加速審評程序所需的時(shí)間短于標準程序。
2018年，FDA（73%）加速審評所占的比例，其次為加拿大衛生部（35%）、PMDA（28%）、Swissmedic（13%）、EMA和TGA（10%）。
六家監管機構中，FDA提供（或可用）的加速審評通道（FRP）最多，對于有未滿(mǎn)足醫學(xué)需求的領(lǐng)域，加快藥品的審評和/或批準，提高藥品的可及性。2018年，FDA批準的NAS中有75%的品種至少從一種可用的FRP中（不包括孤兒藥）獲益。 其他機構中，FRP的獲益率在TGA的10%至加拿大衛生部的41%之間。
關(guān)注孤兒藥狀態(tài)
六家監管機構指定為孤兒藥的NAS數量從2009-2013年的25%提高至2014-2018年的38%。2018年，FDA批準的孤兒藥最多（35），而PMDA的最少（8）。加拿大衛生部現在尚未執行孤兒藥政策；但是，該機構2018年批準了15個(gè)FDA、EMA或TGA指定為孤兒藥的NAS。
2018年，FDA的孤兒藥中位批準時(shí)間最短（243日），因為其中88%的品種均通過(guò)加速審評獲批。六家監管機構中，只有EMA的孤兒藥中位批準時(shí)間超過(guò)非孤兒藥。2018年Swissmedic的這些時(shí)間指標接近。2018年TGA批準的孤兒藥中，20%通過(guò)剛啟動(dòng)的優(yōu)先審評程序獲批。
2014-2018年獲得六家監管機構批準的52個(gè)NAS品種中，只有10個(gè)NAS品種在所有監管機構中被指定為孤兒藥，表明各監管機構間指定孤兒藥的標準有一定差異。一般而言，孤兒藥NAS的中位提交時(shí)間差長(cháng)于非孤兒藥NAS。
事實(shí)上，大部分孤兒藥NAS都是由非頂尖企業(yè)注冊的，突出小規模企業(yè)在推動(dòng)創(chuàng )新方面起到的重要作用。
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