監(jiān)管環(huán)境的明顯改善及跨國(guó)公司申報(bào)策略的變化使獲得上市許可的所需的時(shí)間普遍減少，六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)之間的協(xié)調(diào)統(tǒng)一性也有所提升，過(guò)去10年（2009-2018年）里獲批上市的新藥數(shù)量也有所增長(zhǎng)，六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)包括歐洲藥品管理局（EMA）、美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本藥品和醫(yī)療器械管理局（PMDA）、加拿大衛(wèi)生部、瑞士醫(yī)藥管理局（Swissmedic）和澳大利亞藥品管理局（TGA）。
國(guó)際法規(guī)科學(xué)創(chuàng)新研究中心（CIRS）在題為《2009-2018年6大監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的新藥：關(guān)注加速審評(píng)通道和孤兒藥狀態(tài)》的研發(fā)簡(jiǎn)報(bào)70中發(fā)布了一項(xiàng)新研究，該研究對(duì)新活性物質(zhì)（NAS）的獲批情況進(jìn)行統(tǒng)計(jì)。
六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)包括歐洲藥品管理局（EMA）、美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本藥品和醫(yī)療器械管理局（PMDA）、加拿大衛(wèi)生部、瑞士醫(yī)藥管理局（Swissmedic）和澳大利亞藥品管理局（TGA）（如圖1所示）。
CIRS的統(tǒng)計(jì)表明，六家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的品種數(shù)從2009-2013年間的16個(gè)NAS增長(zhǎng)至2014-2018年間的52個(gè)NAS，這表明在此階段內(nèi)，有更多的產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)了國(guó)際化。
影響新藥提交申請(qǐng)并獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)總時(shí)間的潛在影響因素包括公司策略、審評(píng)程序的實(shí)施和類型、產(chǎn)品類型及其治療領(lǐng)域。特別地，加速審評(píng)通道（FRP）、孤兒藥指定和申請(qǐng)人規(guī)模是影響提交和批準(zhǔn)策略的主要因素。
關(guān)注加速審評(píng)通道
六家監(jiān)管機(jī)構(gòu)均已實(shí)施一種特定的FRP，即旨在加速有前景新活性物質(zhì)審評(píng)進(jìn)程的加速審評(píng)程序（指EMA的“加速審評(píng)”、Swissmedic的“綠色通道”和另外四家監(jiān)管機(jī)構(gòu)的“優(yōu)先審評(píng)”）。TGA自2017年開(kāi)始實(shí)施優(yōu)先審評(píng)體系，2018年第一次通過(guò)該體系批準(zhǔn)新藥。一般而言，通過(guò)加速審評(píng)程序所需的時(shí)間短于標(biāo)準(zhǔn)程序。
2018年，F(xiàn)DA（73%）加速審評(píng)所占的比例，其次為加拿大衛(wèi)生部（35%）、PMDA（28%）、Swissmedic（13%）、EMA和TGA（10%）。
六家監(jiān)管機(jī)構(gòu)中，F(xiàn)DA提供（或可用）的加速審評(píng)通道（FRP）最多，對(duì)于有未滿足醫(yī)學(xué)需求的領(lǐng)域，加快藥品的審評(píng)和/或批準(zhǔn)，提高藥品的可及性。2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的NAS中有75%的品種至少?gòu)囊环N可用的FRP中（不包括孤兒藥）獲益。 其他機(jī)構(gòu)中，F(xiàn)RP的獲益率在TGA的10%至加拿大衛(wèi)生部的41%之間。
關(guān)注孤兒藥狀態(tài)
六家監(jiān)管機(jī)構(gòu)指定為孤兒藥的NAS數(shù)量從2009-2013年的25%提高至2014-2018年的38%。2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的孤兒藥最多（35），而PMDA的最少（8）。加拿大衛(wèi)生部現(xiàn)在尚未執(zhí)行孤兒藥政策；但是，該機(jī)構(gòu)2018年批準(zhǔn)了15個(gè)FDA、EMA或TGA指定為孤兒藥的NAS。
2018年，F(xiàn)DA的孤兒藥中位批準(zhǔn)時(shí)間最短（243日），因?yàn)槠渲?8%的品種均通過(guò)加速審評(píng)獲批。六家監(jiān)管機(jī)構(gòu)中，只有EMA的孤兒藥中位批準(zhǔn)時(shí)間超過(guò)非孤兒藥。2018年Swissmedic的這些時(shí)間指標(biāo)接近。2018年TGA批準(zhǔn)的孤兒藥中，20%通過(guò)剛啟動(dòng)的優(yōu)先審評(píng)程序獲批。
2014-2018年獲得六家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的52個(gè)NAS品種中，只有10個(gè)NAS品種在所有監(jiān)管機(jī)構(gòu)中被指定為孤兒藥，表明各監(jiān)管機(jī)構(gòu)間指定孤兒藥的標(biāo)準(zhǔn)有一定差異。一般而言，孤兒藥NAS的中位提交時(shí)間差長(zhǎng)于非孤兒藥NAS。
事實(shí)上，大部分孤兒藥NAS都是由非頂尖企業(yè)注冊(cè)的，突出小規(guī)模企業(yè)在推動(dòng)創(chuàng)新方面起到的重要作用。
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