國家藥品監(jiān)督管理總局（NMPA）最新公布的擬納入優(yōu)先審評的品種，都是治療兒童罕見病用藥。
這個由NMPA的新藥審評中心（CDE）公布的名單，包括三個小分子化藥。
第一個是鹽酸普萘洛爾口服溶液。
普萘洛爾(Propranolol)是一種β-阻滯劑。這種藥物廣泛用于治療高血壓，減緩快速心率并緩解心絞痛引起的胸痛。
作為一款老藥，普萘洛爾在心血管疾病治療領域已經(jīng)有多年的使用，因此有著相對較好的安全性。
在兒童應用方面，普萘洛爾的用藥劑型為口服溶液，用于治療嬰兒血管瘤（hemangioma）。這是一種良性腫瘤。根據(jù)WebMed，普萘洛爾口服溶液有助于縮小腫瘤，起到治療效果。
這次擬納入優(yōu)先審評的普萘洛爾是120毫升的口服溶液，方便兒童使用。
第二個擬納入優(yōu)先審評的是布洛芬氨丁三醇注射液。
布洛芬氨丁三醇是一種丙酸衍生物,屬于一類稱為非類固醇消炎藥(NSAIDs)的藥物。主要用于治療輕度至中度疼痛,如肌肉疼痛、疼痛期(止痛)和牙痛。
在兒童應用方面，據(jù)X技術網(wǎng)站報道，布洛芬氨丁三醇用于治療嬰兒開放性動脈導管（Patent Ductus Arteriosus），這是動脈導管在出生后未閉合而持續(xù)開放的病理狀態(tài)。也是影響早產(chǎn)兒存活率和后遺癥發(fā)生率的主要原因之一。
第三個擬納入優(yōu)先審評的新藥是馬昔騰坦片。
馬昔騰坦作為一種內(nèi)皮素受體拮抗劑（ERA），主要用于治療肺動脈高壓（PAH），以延緩疾病進展。
肺動脈高壓疾病的治療是需要一個過程，在治療過程中患者需要在醫(yī)師的嚴格監(jiān)測下用藥。用藥的同時希望患者需要保持積極樂觀的心態(tài)配合治療。在飲食上也要多注意，盡量保持清淡飲食。在作息上，規(guī)律作息時間，早睡早起。
最重要的是希望患者能堅持治療。因為肺動脈高壓疾病的治療周期比較長，有些患者因為沒有堅持治療導致疾病反復發(fā)作加大了治療的難度。所以堅持治療對疾病的恢復非常重要。
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