創(chuàng )新藥海外上市去哪兒？歐美日新藥上市速度大PK

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來(lái)源：醫藥經(jīng)濟報

2019-07-10

歐盟藥品管理局（EMA）、美國食品藥品監督管理局（FDA）與日本藥品和醫療器械機構（PMDA）是國際上三個(gè)重要的藥品監管機構。那么，對于要向海外布局創(chuàng )新藥企業(yè)來(lái)說(shuō)，去哪里尋求創(chuàng )新藥上市更快呢？

在過(guò)去的5年（2014-2018年），藥品監管環(huán)境的不斷改善與跨國制藥企業(yè)的戰略變化，縮短了歐美日新藥上市的時(shí)間，并增加了上市新藥的數量。除此之外，影響歐美日新藥上市速度的潛在因素還包括藥品類(lèi)型、治療領(lǐng)域、審批方式、孤兒藥資格等。

總體速度：美國最快，歐洲最慢

各個(gè)監管機構批準的新活性物質(zhì)（New Active Substance，NAS）數量之間的年度差異，可以由許多因素來(lái)解釋?zhuān)缟暾埲烁鶕疽幠！⑨t療需求未滿(mǎn)足的程度以及監管機構審批的速度，制定不同的新藥申請提交策略。另一個(gè)因素是審批時(shí)間，某些機構，如FDA，全年不斷批準NAS；而其他機構則在一年中的特定時(shí)間分批批準，如PMDA。

2018年，FDA批準60個(gè)NAS，數量最多；而EMA和PMDA分別批準40個(gè)、32個(gè)。2014-2018年，FDA、EMA和PMDA批準NAS的年均數量分別為46個(gè)、34個(gè)和37個(gè)。相比于2009-2013年，2014-2018年批準NAS的總量，FDA增長(cháng)了54%，增幅；EMA和PMDA的這個(gè)增幅分別為48%和27%。

圖1 2014-2018年歐美日批準NAS的數量

審批時(shí)間是指新藥申請遞交至批準所需的時(shí)間，包括監管機構與企業(yè)的用時(shí)；EMA的審評時(shí)間包括歐盟委員會(huì )（European Commission）的決策用時(shí)。

2018年，FDA批準NAS的中位時(shí)間為244日，用時(shí)最短；而EMA和PMDA分別為436日和323日。2014-2018年歐美日NAS的年均審批時(shí)間，FDA約為303日，PMDA約為311日；而EMA約為422日，是審批速度最慢的。

圖2 2014-2018年歐美日批準NAS的中位時(shí)間

FDA的審批速度最快，可能是由于廣泛采用了促進(jìn)監管的路徑（Facilitated Regulatory Pathways，FRPs），如優(yōu)先審查（Priority Review）、突破性療法（Breakthrough Therapy）、加速批準（Accelerated Approval）與快速通道（Fast Track）等。據統計，2018年FDA批準的NAS中，42%獲得快速通道資格，25%被認定為突破性療法。

化學(xué)藥美國最快，生物藥歐洲最快

2018年批準的NAS中，FDA批準化學(xué)藥41個(gè)、生物制品19個(gè)；EMA批準化學(xué)藥16個(gè)、生物制品24個(gè)；PMDA批準化學(xué)藥18個(gè)、生物制品14個(gè)。2014-2018年歐美日批準的NAS中，化學(xué)藥占比各約為58%、67%與72%，可見(jiàn)還是以化學(xué)藥為主。

圖3 2014-2018年歐美日批準NAS的分布（按藥品類(lèi)型）

2018年，FDA批準的NAS中，化學(xué)藥所需時(shí)間243日，生物制品所需時(shí)間308日；EMA批準化學(xué)藥需447日、生物制品需436日；PMDA批準化學(xué)藥需301日、生物制品需332日。2014-2018年歐美日批準NAS的年均所需時(shí)間，FDA是化學(xué)藥快于生物制品，PMDA是生物制品與化學(xué)藥基本持平，而EMA則是生物制品快于化學(xué)藥。

腫瘤藥、免疫藥：首選美國，歐洲很慢

2018年，FDA批準的NAS中，抗腫瘤與免疫調節劑20個(gè)，其他治療領(lǐng)域40個(gè)；EMA為抗腫瘤與免疫調節劑14個(gè)，其他治療領(lǐng)域26個(gè)；PMDA為抗腫瘤與免疫調節劑11個(gè)，其他治療領(lǐng)域21個(gè)。2014-2018年歐美日批準的NAS中，抗腫瘤與免疫調節劑占比各約為38%、33%與34%。

圖5 2014-2018年歐美日批準NAS的分布（按治療領(lǐng)域）

2018年，FDA批準的NAS中，抗腫瘤與免疫調節劑所需時(shí)間245日，其他治療領(lǐng)域所需時(shí)間243日；EMA抗腫瘤與免疫調節劑所需時(shí)間465日，其他治療領(lǐng)域所需時(shí)間436日；PMDA抗腫瘤與免疫調節劑所需時(shí)間306日，其他治療領(lǐng)域需332日。2014-2018年歐美日批準的NAS的年均所需時(shí)間，FDA與PMDA均是抗腫瘤與免疫調節劑快于其他治療領(lǐng)域；而EMA則是其他治療領(lǐng)域略快于抗腫瘤與免疫調節劑。

圖6 2014-2018年歐美日批準NAS的中位時(shí)間（按治療領(lǐng)域）

加速審批：歐美日速度趨同

2018年，FDA批準的NAS中，加速審批44個(gè)、標準審批16個(gè)；EMA加速審批4個(gè)、標準審批36個(gè)；PMDA加速審批9個(gè)、標準審批23個(gè)。2014-2018年歐美日批準的NAS中，加速審批占比各約為15%、63%與43%，相比2009-2013年的7%、42%與25%，均有一定增長(cháng)。

圖7 2014-2018年歐美日批準NAS的分布（按審批方式）

2018年，FDA批準的NAS中，加速審批所需時(shí)間242日，標準審批所需時(shí)間363日；EMA加速審批249日、標準審批455日；PMDA加速審批259日、標準審批336日。2014-2018年歐美日批準的NAS中，加速審批年均所需時(shí)間比標準審批各自快約185日、141日與73日。

圖8 2014-2018年歐美日批準NAS的中位時(shí)間（按審批方式）

孤兒藥：選擇美日，歐洲沒(méi)賺頭

2018年，FDA批準的NAS中，孤兒藥35個(gè)、非孤兒藥25個(gè)；EMA孤兒藥17個(gè)、非孤兒藥23個(gè)；PMDA孤兒藥8個(gè)、非孤兒藥24個(gè)。2014-2018年歐美日批準的NAS中，孤兒藥占比各約為39%、49%與34%。

圖9 2014-2018年歐美日批準NAS的分布（按孤兒藥）

2018年，FDA批準的NAS中，孤兒藥所需時(shí)間243日、非孤兒藥所需時(shí)間311日；EMA孤兒藥所需時(shí)間463日、非孤兒藥所需時(shí)間429日；PMDA孤兒藥所需時(shí)間263日、非孤兒藥所需時(shí)間334日。2014-2018年歐美日批準NAS的年均所需時(shí)間，FDA與PMDA均是孤兒藥明顯快于非孤兒藥；而EMA則是孤兒藥與非孤兒藥基本持平。

圖10 2014-2018年歐美日批準NAS的中位時(shí)間（按孤兒藥）

首先上市地區：偏好美國，其次歐日

2018年，FDA批準的NAS中，首次批準或ICH區域內其他機構首次批準1個(gè)月之內的批準（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“首次批準或1個(gè)月之內批準”）占75%，ICH區域內其他機構首次批準1個(gè)月之后的批準（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“1個(gè)月之后批準”）占25%。EMA首次批準或1個(gè)月之內批準占20%、1個(gè)月之后批準占80%；PMDA首次批準或1個(gè)月之內批準占31%、1個(gè)月之后批準占69%。2014-2018年歐美日批準的NAS中，首次批準或1個(gè)月之內批準年均占比各約為30%、82%與27%。

圖11 2014-2018年歐美日批準NAS的分布（按首次上市地）