Alexion Pharmaceuticals日前宣布，歐盟委員會(huì )已批準Ultomiris®（ravulizumab）用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿的成年患者， 這是第一種也是唯一一種每八周給藥一次的長(cháng)效C5補體抑制劑。
Ultomiris是一種長(cháng)效C5補體抑制劑，能抑制人體免疫系統補體級聯(lián)反應中的C5蛋白。該藥被定位為Alexion公司重磅藥物Soliris的升級版，后者于2007年首次獲準上市，先后獲批治療3種罕見(jiàn)病，分別為PNH、非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS)、抗乙酰膽堿受體抗體陽(yáng)性全身型重癥肌無(wú)力（gMG）。
德國埃森大學(xué)醫院西德癌癥中心血液科AlexanderRöth博士說(shuō)，“在Soliris獲得批準后十多年，Ultomiris在治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥方面又邁出了重要一步，現在，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者可以在生活中獲得更大的自由度，該療法每年輸注的次數顯著(zhù)減少，而且不會(huì )影響療效或安全性。目前為止，在陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者中進(jìn)行的規模的三期試驗已經(jīng)證明了該療法的效果。”
在美國，Ultomiris于2018年12月獲得FDA批準，用于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥成人患者的治療。值得一提的是，Alexion使用了優(yōu)先審評通道來(lái)加速該藥在美國的審查。今年6月，Ultomiris也獲得了日本當局的批準。值得一提的是在美國、日本和歐盟，Ultomiris均被授予了孤兒藥資格。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種極為罕見(jiàn)且嚴重的疾病，如果不及時(shí)治療，可能會(huì )引起多種器官衰竭和并發(fā)癥。當患者的血凝塊存在于血管內導致血流減緩或阻止血液流過(guò)循環(huán)系統時(shí)，就會(huì )發(fā)生血栓形成。嚴重的血栓形成病例可在全身發(fā)生，最終將導致器官損傷、中風(fēng)、心臟病發(fā)作，并可能導致死亡。陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥可以在沒(méi)有任何警告的情況下對各種種族、背景和年齡的男性和女性進(jìn)行攻擊，平均發(fā)病年齡在30歲左右，此外陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥經(jīng)常無(wú)法識別，診斷延遲時(shí)間從一年到五年不等。
“我們的目標是繼續改善受陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥和其他嚴重罕見(jiàn)疾病影響的患者和家庭的生活，”Alexion公司執行副總裁兼研發(fā)主管John Orloff博士表示，“Ultomiris持續8周的速效、完全C5抑制可為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者及其家屬提供有意義的療效收益。根據我們在III期研究中獲得的令人信服的數據，Ultomiris將成為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者的新護理標準，并從每年26次Soliris輸注減少到只需6次或7次Ultomiris輸注。我們也特別高興的是，積極的數據表明患者可以成功地從Soliris過(guò)渡到Ultomiris。”
此次批準，是基于2項關(guān)鍵性III期臨床研究的綜合數據，這是有史以來(lái)在陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者中開(kāi)展的規模的III期研究，共入組了441例患者，包括從未接受過(guò)補體抑制劑治療的（初治）陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者，以及接受Soliris（eculizumab）病情穩定的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者。數據顯示，Ultomiris每8周輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個(gè)終點(diǎn)（主要終點(diǎn)和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)）方面均達到了非劣效性。研究中，Ultomiris的安全性與Soliris的安全性相似。最近公布的額外數據表明，Ultomiris提供了持續8周的即刻和完全的C5抑制，同時(shí)消除了與不完全的C5抑制相關(guān)的突破性溶血。Ultomiris迄今為止的整個(gè)臨床開(kāi)發(fā)項目代表了超過(guò)800多患者年的經(jīng)驗。
目前，Alexion的主要收益來(lái)源是Soliris，該藥是全球最暢銷(xiāo)的孤兒藥之一。數據顯示，Alexion大約90%的銷(xiāo)售額來(lái)自該產(chǎn)品，Soliris定價(jià)高達50萬(wàn)美元/年，自上市以來(lái)，已為Alexion創(chuàng )造超過(guò)150億美元的銷(xiāo)售額。2018年其全球銷(xiāo)售額達到了35.63億美元，較2017年（28.43億美元）增長(cháng)達25.3%。
有分析師預測，基于強勁的臨床數據和差異化特征，Ultomiris上市后將占據PNH市場(chǎng)絕大部分份額，包括PNH初治患者以及由Soliris轉向Ultomiris治療的經(jīng)治PNH患者，這2個(gè)藥物在2022年的合計銷(xiāo)售額預計將達到52億美元。當前，Alexion公司正在積極推動(dòng)Ultomiris的市場(chǎng)滲透，同時(shí)也正在積極開(kāi)發(fā)Ultomiris的其他適應癥（包括aHUS、gMG）以及開(kāi)發(fā)皮下注射劑型Ultomiris。今年6月底，Ultomiris治療aHUS的新適應癥申請獲得了美國FDA的優(yōu)先審查，預計今年10月中旬做出審查決定。
參考來(lái)源：
1.ULTOMIRIS? (ravulizumab) Receives Marketing Authorization from European Commission for Adults with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
2.ULTOMIRIS? (Ravulizumab) Receives Marketing Authorization From European Commission For Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
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