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CPHI制藥在線 資訊 緩解DMD患者致死首要因素,創(chuàng)新療法2期臨床結(jié)果積極

緩解DMD患者致死首要因素,創(chuàng)新療法2期臨床結(jié)果積極

來源:藥明康德
  2019-07-03
日前,F(xiàn)ibroGen公司公布了治療杜興氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的在研藥物pamerevlumab,在治療非臥床(non-ambulatory)DMD患者的2期臨床試驗(yàn)的中期結(jié)果。

       日前,F(xiàn)ibroGen公司公布了治療杜興氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的在研藥物pamerevlumab,在治療非臥床(non-ambulatory)DMD患者的2期臨床試驗(yàn)的中期結(jié)果。Pamrevlumab是一款靶向結(jié)締組織生長因子(CTGF)的單克隆抗體。中期試驗(yàn)結(jié)果表明,pamrevlumab與患者歷史數(shù)據(jù)相比,能夠緩解患者肺功能和心臟功能的下降。

       DMD是一種罕見的失能性神經(jīng)肌肉疾病,大約每3500-5000名男嬰中就有一名患病。這一致命疾病的原因是由于基因突變,導(dǎo)致抗肌萎縮蛋白缺失或功能失常。這一蛋白對肌肉正常功能非常重要。它的缺失或缺陷會導(dǎo)致肌無力,肌肉退化,纖維化和炎癥。DMD患者通常在12歲之前就需要輪椅來輔助行動,呼吸肌和心肌的肌無力會導(dǎo)致嚴(yán)重健康問題,是DMD患者過早死亡的首要原因。

       FibroGen公司開發(fā)的pamrevlumab是一款CTGF全人源化單克隆抗體。CTGF是纖維化和增生障礙中常見的因子,這類疾病的特征是持續(xù)和過度瘢痕組織的產(chǎn)生導(dǎo)致器官功能異常和衰竭。目前,它在臨床試驗(yàn)中用于治療非臥床DMD患者,特發(fā)性肺纖維化(IPF),和局部晚期胰 腺癌患者。在這些臨床試驗(yàn)中,它已經(jīng)表現(xiàn)出一致的安全性和耐受性。

       在名為Study 079的開放標(biāo)簽,單臂2期臨床試驗(yàn)中,總計(jì)21名DMD患者接受了pamrevlumab的治療。試驗(yàn)結(jié)果表明,在接受治療52周之后,患者的一項(xiàng)心臟功能指數(shù)與基線相比得到了提高。使用心臟核磁共振成像,研究人員檢測了患者的左心室射血分?jǐn)?shù)百分比(LVEF%)和心肌纖維化程度。在意向治療患者群(ITT)中,患者的平均LVEF%與基線相比上升了0.29%。在基線LVEF%大于50%的患者亞群中,pamrevlumab的治療導(dǎo)致這一指數(shù)平均上升了1.79%。天然疾病歷史研究表明,患者通常一年中LVEF會降低0.82%。

       在提高這一心臟功能指數(shù)同時,pamrevlumab也相應(yīng)降低了心肌的纖維化水平。同時,患者肺功能下降的速度和上臂肌肉功能下降的速度也得到了緩解。

       這項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)仍在進(jìn)行中,預(yù)計(jì)患者可接受長達(dá)156周的治療。我們期待這一試驗(yàn)獲得更多積極結(jié)果,推動改善DMD患者肌肉功能,降低患者死亡風(fēng)險的創(chuàng)新療法的開發(fā)。

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