心衰是心臟泵血功能不足的一種進(jìn)行性、嚴重疾病，患者會(huì )因為活動(dòng)受限而使得生活質(zhì)量急劇下降，5年死亡率近50%。全球大約有2600萬(wàn)例心衰患者，美國大約有650萬(wàn)例，流行率還在上升。
在心衰患者中，有一部分人的心臟射血分數是下降的，但也有一部分患者表現出心衰臨床癥狀但是射血分數并不下降（心臟彩超的左心室EF結果正常），這類(lèi)患者就被稱(chēng)作射血分數保留的心衰患者（Heart failure with preserved ejection fraction，HFpEF）。
HFpEF是一種老年病，往往伴隨多種合并癥，如糖尿病、冠心病、房顫、高血壓和肥胖等。隨著(zhù)人口老齡化和肥胖患病率的持續增加，HFpEF的患病率越來(lái)越高，目前也占到了全部心衰患者的大約50%，而且當前無(wú)有效治療藥物。
6月27日，FDA發(fā)布了最新的《心衰藥物開(kāi)發(fā)指南草案》，對外展示了美國藥監機構對于心衰新藥開(kāi)發(fā)上的一些考慮。該指南草案向外傳達了兩方面的信息：第一，如果一個(gè)心衰新藥在臨床試驗中被證實(shí)對患者的癥狀或身體機能有改善，即便沒(méi)有顯示改善生存期或降低患者住院風(fēng)險方面的益處，也可以被FDA批準。第二，FDA給申請人提供了如何評估藥物致死效應（mortality effect）的建議。
FDA在草案中舉例說(shuō)明了一些心衰藥物（如米力農、氟司喹南）被發(fā)現增加死亡風(fēng)險后是如何被要求開(kāi)展死亡效應評估試驗的。當前，FDA在批準一個(gè)心衰新藥時(shí)，都會(huì )要求申請人提交這個(gè)藥物在致死性方面的評估結果。FDA指出，盡管改善生存結局對于一個(gè)心衰藥物意義重大，但并不要求申請人必須證明一個(gè)藥物在改善心衰患者生存方面的益處，而是希望申請人有足夠多的證據能夠確保藥物不會(huì )增加死亡風(fēng)險。
FDA同時(shí)在指南文件中澄清說(shuō)：死亡數據可以作為一個(gè)心衰新藥臨床試驗的主要終點(diǎn)，或者安全性終點(diǎn)。當FDA基于藥物對患者癥狀或機能的改善而做出審批決定時(shí)，FDA會(huì )根據其他3個(gè)因素來(lái)判定申請人是否需要額外提交藥物死亡效應方面的數據：
1）在藥理機制相似的藥物中發(fā)現有死亡或其他安全性事件。
2）試驗設定有藥物暴露時(shí)間
3）該藥物在與心衰高度相關(guān)人群亞組中發(fā)現有死亡或其他安全性事件。
該指南草案同時(shí)討論了心衰藥物臨床試驗的一些有效性終點(diǎn)，包括患者自我感覺(jué)和身體機能、住院、院外干預、生物標記物和替代終點(diǎn)等，以及用于治療急性心衰和兒科心衰藥物的開(kāi)發(fā)。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
