近日，致力于開(kāi)發(fā)治療遺傳疾病創(chuàng )新療法的BridgeBio Pharma公司正式登陸納斯達克（Nasdaq），通過(guò)IPO融資高達3.48億美元，摘得目前為止，今年生物技術(shù)IPO的桂冠。
據不完全統計，目前世界上大約有7000多種罕見(jiàn)病，然而現有獲批的治療藥物僅有不足500種，大量患者沒(méi)有合適的治療選擇，臨床存在巨大未滿(mǎn)足醫療需求。BridgeBio搭起了連接遺傳科學(xué)領(lǐng)域的突破性進(jìn)展和臨床應用的橋梁，將研究成果盡快轉化為改變患者生活的創(chuàng )新療法。該公司的主要研發(fā)領(lǐng)域是由于單基因缺陷而導致的罕見(jiàn)病，以及具有清晰遺傳驅動(dòng)因子的癌癥。
該公司擁有與眾不同的公司構架。BridgeBio擁有多個(gè)研發(fā)項目，每個(gè)研發(fā)項目由半自主的分公司進(jìn)行。它們可以與其它分公司和母公司分享資源。這種構架讓BridgeBio能夠根據項目的進(jìn)展和需求，靈活分配資源，提高公司運轉效率。目前該公司的研發(fā)管線(xiàn)中有16個(gè)研發(fā)項目，其中3個(gè)已經(jīng)處于3期臨床試驗階段。
這三款治療遺傳性罕見(jiàn)病的3期臨床在研療法是：治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性病（ATTR）的轉甲狀腺素蛋白穩定劑BBP-265；治療戈林綜合征（Gorlin Syndrome）的Hedgehog（HH）抑制劑BBP-009；以及治療A型鉬輔助因子缺乏癥（MOCD type A）的BBP-870。
我們期待，在資本助力之下，BridgeBio能夠將更多科學(xué)突破轉化為創(chuàng )新療法，為罕見(jiàn)遺傳病和癌癥患者造福。
參考資料：
[1] BridgeBio Upsizes IPO to $348M, Topping Adaptive’s Wall Street Debut. Retrieved June 27, 2019, from https://xconomy.com/san-francisco/2019/06/27/bridgebio-upsizes-ipo-to-348m-topping-adaptives-wall-street-debut/
[2] BridgeBio. Retrieved June 27, 2019, from https://bridgebio.com/
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