Fulcrum成立于2016年，專(zhuān)注于研發(fā)可以調控基因表達的小分子創(chuàng )新藥物。從基因層面上，我們可以找到產(chǎn)生各種疾病的原因。Fulcrum通過(guò)發(fā)現基因突變的位置后，通過(guò)細胞模型模擬疾病情況下的基因調控，從而對候選藥物進(jìn)行篩選，找到針對特定基因失調的創(chuàng )新藥物。
該公司就是利用其專(zhuān)有技術(shù)，系統化地識別和驗證可以調節基因表達的藥物靶點(diǎn)，以治療遺傳性疾病。除此之外，Fulcrum也在研發(fā)針對鐮刀型細胞貧血病、杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）以及脆性X綜合征（FXS）的療法。
據該公司的官網(wǎng)信息，其主要的在研資產(chǎn)losmapimod用于治療面肩肱型肌營(yíng)養不良癥（FSHD），將于2019年中進(jìn)入2b期臨床試驗。FSHD是一種漸進(jìn)性萎縮疾病，常見(jiàn)于面部、肩胛和上臂肌肉。據美國面肩肱協(xié)會(huì )（FSH Society）估計，全球有約87萬(wàn)人患有該疾病。FSHD通常不具有致命性，但重度患者需要依靠輪椅和呼吸器生活。FSHD通常是由于4號染色體突變引起。而Fulcrum的主要研發(fā)項目正是致力于研發(fā)可以阻止致病DUX4蛋白表達的藥物。
此外，該公司還計劃在2019年完成針對Duchenne肌營(yíng)養不良癥（DMD）、肌強直性營(yíng)養不良1型（DM1）、弗里德賴(lài)希共濟失調（FA）和α-突觸核蛋白病四款新藥的靶點(diǎn)識別。
Fulcrum Therapeutics分別于2018年9月和2016年7月完成B輪8000萬(wàn)美元及A輪5500萬(wàn)美元的融資。該公司的投資者包括Third Rock、賽諾菲風(fēng)險投資基金、GV等。
參考資料：
[1] Rare disease biotech Fulcrum Therapeutics files for an $86 million IPO Retrieved on June 26 2019 from https://www.nasdaq.com/article/rare-disease-biotech-fulcrum-therapeutics-files-for-an-86-million-ipo-cm1167297
[2] Fulcrum Therapeutics website Retrieved on June 26 2019 from https://www.fulcrumtx.com/
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