近日FiercePharma發(fā)布《2019年將上市的重磅藥物TOP10》。該榜單基于EvaluatePharma在今年1月和2月發(fā)布的預測報告，這些藥物將在2019年上市、并將在2024年實(shí)現重磅銷(xiāo)售。值得注意的是，生物制藥行業(yè)最受歡迎的癌癥適應癥，在這份榜單中消失了；相反免疫學(xué)和罕見(jiàn)基因疾病成為了焦點(diǎn)。
具體排名如下：
榜單顯示，Alexion公司Soliris的升級版Ultomiris將成為今年推出的商業(yè)潛力的新藥，該藥于2018年12月獲得美國FDA批準，比預期提前了兩個(gè)月，預計2024年銷(xiāo)售額將達到34.8億美元。
目前，Alexion正在調整戰略重點(diǎn)，由“超罕見(jiàn)”轉向“罕見(jiàn)”疾病，以接觸更多的患者群體。作為計劃的一部分，公司已將Ultomiris定價(jià)低于Soliris的10%，并計劃將Soliris的70%患者轉向Ultomiris，同時(shí)該藥是目前唯一一個(gè)每8周給藥一次的長(cháng)效C5補體抑制劑，已獲批的適應癥為陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）。就在最近，Ultomiris治療非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）的新適應癥申請獲得了FDA的優(yōu)先審查，預計今年10月中旬做出批準決定。
榜單中有兩款基因療法，分別為諾華脊髓性肌萎縮癥藥物Zolgensma和藍鳥(niǎo)生物β地中海貧血藥物Zynteglo。基因療法近年來(lái)引起了行業(yè)的濃厚興趣，同時(shí)也引發(fā)了許多爭議。作為一次性治療藥物，這類(lèi)療法具有長(cháng)期療效承諾，但定價(jià)一直受到各界密切關(guān)注，不過(guò)上述兩家公司都提供了新的治療模式，如多年分期付款。
值得注意的是，諾華在榜單中擁有3款藥物，在所有公司中具有最強的競爭力。除了Zolgensma，另兩款藥物是眼科藥物brolucizumab和多發(fā)性硬化癥藥物Mayzent。Brolucizumab是一款人源化抗體單鏈可變區片段（scFv），獨特的創(chuàng )新結構使其僅有26kDa大小，針對所有亞型VEGF-A具有強烈抑制作用，目前治療新生血管年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）正在接受FDA的優(yōu)先審查。上市后，brolucizumab將與拜耳/再生元的Eylea及諾華/羅氏合作開(kāi)發(fā)的Lucentis展開(kāi)競爭。頭對頭臨床研究中，在部分次要終點(diǎn)方面，brolucizumab療效優(yōu)于Eylea。
Mayzent則是首個(gè)治療繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）的口服藥物，于今年3月獲得FDA批準。據估計，高達80%的復發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化癥患者會(huì )發(fā)展為SPMS，但挑戰在于如何幫助醫生更有效地識別這些患者。目前，諾華正致力于醫師和患者教育，幫助提高對這一階段疾病及其癥狀的認識。
艾伯維有兩款新產(chǎn)品上榜，分別為Skyrizi和upadacitinib。目前，該公司正試圖使其投資組合多樣化，應對Humira生物仿制藥帶來(lái)的競爭。瑞士信貸分析師在最近的一份報告中預測，無(wú)論是關(guān)節炎、哮喘、炎癥性腸病還是多發(fā)性硬化癥，這些抗炎領(lǐng)域的每個(gè)分市場(chǎng)都有著(zhù)數十億美元的增長(cháng)空間。
榜單中，還包括來(lái)自Aimmune Therapeutics公司的花生過(guò)敏免疫療法AR101，該藥的目標是成為第一種可預防兒童意外攝入花生導致過(guò)敏免疫反應的藥物，其上市申請在去年12月提交，但不幸遭遇美國政府停擺被推遲審查，目前正在與FDA商討加速審批。
榜單中有兩款藥物在上市過(guò)程中可能面臨新問(wèn)題。一是貧血藥物roxadustat，該藥由FibroGen與阿斯利康和安斯泰來(lái)合作開(kāi)發(fā)，已于去年12月在中國獲得全球首批。然而，最近針對慢性腎 臟病患者III期臨床研究的一項安全性匯總分析卻發(fā)現了一些令人困惑的安全信號。二是強生的抗抑郁癥藥Spravato鼻腔噴霧劑，該藥是30年來(lái)首個(gè)具有新作用機制的重度抑郁癥藥物，但無(wú)論是價(jià)格標簽還是安全風(fēng)險都存在爭議。
在發(fā)布TOP10榜單時(shí)，藍鳥(niǎo)生物披露Zynteglo的商業(yè)發(fā)射將延遲，但該藥仍被列入了榜單，原因是藍鳥(niǎo)生物已計劃在今年內招募患者并在2020年初啟動(dòng)首批患者的商業(yè)化治療。
FiercePharma指出，今年的榜單顯示了基于新技術(shù)的昂貴罕見(jiàn)病藥物的蓬勃發(fā)展，以及對不斷增長(cháng)的免疫市場(chǎng)的持續熱情。
參考來(lái)源：The top 10 drug launches of 2019
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