近日FiercePharma發(fā)布《2019年將上市的重磅藥物TOP10》。該榜單基于EvaluatePharma在今年1月和2月發(fā)布的預測報告，這些藥物將在2019年上市、并將在2024年實現(xiàn)重磅銷售。值得注意的是，生物制藥行業(yè)最受歡迎的癌癥適應癥，在這份榜單中消失了；相反免疫學和罕見基因疾病成為了焦點。
具體排名如下：
榜單顯示，Alexion公司Soliris的升級版Ultomiris將成為今年推出的商業(yè)潛力的新藥，該藥于2018年12月獲得美國FDA批準，比預期提前了兩個月，預計2024年銷售額將達到34.8億美元。
目前，Alexion正在調(diào)整戰(zhàn)略重點，由“超罕見”轉(zhuǎn)向“罕見”疾病，以接觸更多的患者群體。作為計劃的一部分，公司已將Ultomiris定價低于Soliris的10%，并計劃將Soliris的70%患者轉(zhuǎn)向Ultomiris，同時該藥是目前唯一一個每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，已獲批的適應癥為陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）。就在最近，Ultomiris治療非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）的新適應癥申請獲得了FDA的優(yōu)先審查，預計今年10月中旬做出批準決定。
榜單中有兩款基因療法，分別為諾華脊髓性肌萎縮癥藥物Zolgensma和藍鳥生物β地中海貧血藥物Zynteglo?；虔煼ń陙硪鹆诵袠I(yè)的濃厚興趣，同時也引發(fā)了許多爭議。作為一次性治療藥物，這類療法具有長期療效承諾，但定價一直受到各界密切關(guān)注，不過上述兩家公司都提供了新的治療模式，如多年分期付款。
值得注意的是，諾華在榜單中擁有3款藥物，在所有公司中具有最強的競爭力。除了Zolgensma，另兩款藥物是眼科藥物brolucizumab和多發(fā)性硬化癥藥物Mayzent。Brolucizumab是一款人源化抗體單鏈可變區(qū)片段（scFv），獨特的創(chuàng)新結(jié)構(gòu)使其僅有26kDa大小，針對所有亞型VEGF-A具有強烈抑制作用，目前治療新生血管年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）正在接受FDA的優(yōu)先審查。上市后，brolucizumab將與拜耳/再生元的Eylea及諾華/羅氏合作開發(fā)的Lucentis展開競爭。頭對頭臨床研究中，在部分次要終點方面，brolucizumab療效優(yōu)于Eylea。
Mayzent則是首個治療繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）的口服藥物，于今年3月獲得FDA批準。據(jù)估計，高達80%的復發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化癥患者會發(fā)展為SPMS，但挑戰(zhàn)在于如何幫助醫(yī)生更有效地識別這些患者。目前，諾華正致力于醫(yī)師和患者教育，幫助提高對這一階段疾病及其癥狀的認識。
艾伯維有兩款新產(chǎn)品上榜，分別為Skyrizi和upadacitinib。目前，該公司正試圖使其投資組合多樣化，應對Humira生物仿制藥帶來的競爭。瑞士信貸分析師在最近的一份報告中預測，無論是關(guān)節(jié)炎、哮喘、炎癥性腸病還是多發(fā)性硬化癥，這些抗炎領(lǐng)域的每個分市場都有著數(shù)十億美元的增長空間。
榜單中，還包括來自Aimmune Therapeutics公司的花生過敏免疫療法AR101，該藥的目標是成為第一種可預防兒童意外攝入花生導致過敏免疫反應的藥物，其上市申請在去年12月提交，但不幸遭遇美國政府停擺被推遲審查，目前正在與FDA商討加速審批。
榜單中有兩款藥物在上市過程中可能面臨新問題。一是貧血藥物roxadustat，該藥由FibroGen與阿斯利康和安斯泰來合作開發(fā)，已于去年12月在中國獲得全球首批。然而，最近針對慢性腎 臟病患者III期臨床研究的一項安全性匯總分析卻發(fā)現(xiàn)了一些令人困惑的安全信號。二是強生的抗抑郁癥藥Spravato鼻腔噴霧劑，該藥是30年來首個具有新作用機制的重度抑郁癥藥物，但無論是價格標簽還是安全風險都存在爭議。
在發(fā)布TOP10榜單時，藍鳥生物披露Zynteglo的商業(yè)發(fā)射將延遲，但該藥仍被列入了榜單，原因是藍鳥生物已計劃在今年內(nèi)招募患者并在2020年初啟動首批患者的商業(yè)化治療。
FiercePharma指出，今年的榜單顯示了基于新技術(shù)的昂貴罕見病藥物的蓬勃發(fā)展，以及對不斷增長的免疫市場的持續(xù)熱情。
參考來源：The top 10 drug launches of 2019
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