受美國FDA拒絕批準Edsivo（celiprolol）的消息影響，Acer Therapeutics股價(jià)在6月25日開(kāi)盤(pán)前暴跌78％。
該實(shí)驗性療法正在積極地推動(dòng)獲得血管性埃勒斯-當洛斯綜合征（vEDS）的治療批準，但FDA此次只給出了一封完整的回復信。據Acer Therapeutics稱(chēng)，“FDA認為，有必要進(jìn)行更充分的對照試驗，以確定celiprolol是否能夠降低vEDS患者的臨床事件風(fēng)險。”
血管Ehlers-Danlos綜合征是EDS中最嚴重的亞型，患者通常不具有包括皮膚超伸展性和關(guān)節高活動(dòng)性等EDS的典型癥狀，但卻面臨著(zhù)動(dòng)脈夾層或破裂以及腸道和子宮撕裂或破裂等危及生命的并發(fā)癥，70%的患者在30歲時(shí)出現嚴重并發(fā)癥，平均死亡年齡為51歲。據估計，在美國專(zhuān)家估計有多達5000人受vEDS影響，卻僅有約2000人被診斷。
Acer Therapeutics是一家總部位于美國馬薩諸塞州的制藥公司，專(zhuān)注于收購、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化用于治療嚴重罕見(jiàn)和超罕見(jiàn)疾病的療法。去年12月，FDA受理了Edsivo的新藥申請并授予了優(yōu)先審查資格，PDUFA目標日期為2019年6月25日。之前，FDA已授予Edsivo治療vEDS的孤兒藥資格。
Acer Therapeutics此次申請批準基于的數據來(lái)自對一項僅有53名患者參加的試驗。這項在法國8個(gè)中心和比利時(shí)1個(gè)中心開(kāi)展的vEDS患者研究中，患者隨機分為治療組（25人）和非治療組（28人）。治療組每天口服Edsivo（200mg，每天2次）。數據顯示，治療組有20%的患者發(fā)生動(dòng)脈事件（夾層或破裂），非治療組為50%。Acer Therapeutics在一份聲明中表示，“計劃在第三季度要求召開(kāi)會(huì )議討論FDA的回應”。
由于額外的研究將花費一大筆資金，此消息一出，投資者對該利空消息的態(tài)度也反應在了公司的股價(jià)上。公司股票在早盤(pán)交易中極速下跌78％，從每股超過(guò)19美元，暴跌到每股不到5美元。Acer Therapeutics首席執行官兼創(chuàng )始人Chris Schelling在其簡(jiǎn)短的更新中表示，“將于與FDA密切合作，以充分了解和執行相應的應對措施。”
除此之外，該公司還在研發(fā)ACER-001，該藥物是苯丁酸鈉的立即釋放的劑型，正在測試尿素循環(huán)障礙和楓糖尿病的治療效果。今年早些時(shí)候，Acer Therapeutics還從賽諾菲的產(chǎn)品管線(xiàn)中獲得了osanetant，這是一種選擇性的非肽速激肽NK3受體拮抗劑，目前正進(jìn)行神經(jīng)內分泌相關(guān)疾病的試驗。
參考來(lái)源：
1、Acer Therapeutics Receives Complete Response Letter from U.S. FDA for use of EDSIVO? (celiprolol) in vEDS Patients
2、FDA kicks back Acer's rare disease drug, demands new test—shares in freefall
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