日前，Alexion Pharmaceuticals公司宣布，FDA已接受該公司為Ultomiris遞交的補充生物制劑許可申請（sBLA），并授予其優(yōu)先審評資格。這種藥物是一種長(cháng)效C5補體抑制劑，可用于治療非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。優(yōu)先審評資格意味著(zhù)FDA將在今年10月19日之前作出回復。
aHUS是一種嚴重的慢性罕見(jiàn)病，可導致重要器官的進(jìn)行性損傷，其中腎 臟為主要影響器官，可出現腎衰竭和早夭。這種慢性罕見(jiàn)病的主要特征為血栓性微血管病（TMA），患者全身微血管中出現炎癥和血液凝結。
據報道，Ultomiris是首個(gè)長(cháng)效的C5補體蛋白抑制劑，每8周使用一次便可抑制C5蛋白的活性。這種藥物可通過(guò)抑制終端補體級聯(lián)反應，治療補體信號通路不受控制激活引發(fā)的多種疾病，如陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、aHUS以及抗乙酰膽堿受體抗體陽(yáng)性重癥肌無(wú)力。
這一sBLA是基于先前公布的Ultomiris治療aHUS的3期研究結果。56名未接受過(guò)補體抑制劑治療的成年患者每8周通過(guò)靜脈輸液接受一次Ultomiris的治療。試驗結果表明，83.9%的患者血小板減少癥得到緩解，76.8%的患者出現溶血的概率降低，58.9%的患者腎功能得以改善。
“FDA接受sBLA，對為患有這種致命性疾病的患者提供潛在新標準治療方法具有重要的意義”，Alexion公司執行副總裁兼研發(fā)負責人John Orloff先生說(shuō)，“我們期待與FDA密切合作，加快對此項申請的審評。”
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