臨床階段細(xì)胞免疫治療公司亙喜生物科技集團(tuán)（簡(jiǎn)稱“亙喜生物”）今天公布了一項(xiàng)由研究者發(fā)起的多中心臨床研究的初步結(jié)果。該研究旨在評(píng)估亙喜生物專利細(xì)胞基因療法FasT CAR-19 (GC007F)的安全性和有效性。該定制療法通過(guò)對(duì)受試者的T細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，來(lái)表達(dá)CD19特異性嵌合抗原受體 (CAR) ，該療法在治療急性B淋巴細(xì)胞白血?。ê?jiǎn)稱 "B-ALL" ）人群中呈現(xiàn)突破性的療效與安全數(shù)據(jù)，并具有積極的臨床意義。該研究結(jié)果已在2019年6月18日至20日在上海舉行的CAR-TCR細(xì)胞治療亞洲峰會(huì) (CAR-TCR Summit Asia) 上公布。
B-ALL是急性淋巴細(xì)胞白血病ALL的亞型。對(duì)于大部分患者來(lái)說(shuō)，B-ALL可通過(guò)化療和造血干細(xì)胞移植的方式進(jìn)行治療。然而，對(duì)于很多患有復(fù)發(fā)或難治B-ALL的患者來(lái)說(shuō)，治療效果無(wú)法令人滿意。復(fù)發(fā)或難治B-ALL是最致命的惡性腫瘤之一，嚴(yán)重危及病人的生命?？笴D19 CAR-T產(chǎn)品將為這些晚期患者帶來(lái)福音。
目前，已獲批上市的抗CD19 CAR-T產(chǎn)品平均生產(chǎn)周期為兩周，產(chǎn)品放行檢測(cè)需要額外的一周時(shí)間。憑借亙喜生物的FasT CAR解決方案，冗長(zhǎng)的細(xì)胞生產(chǎn)可縮短至24小時(shí)內(nèi)，大幅地降低CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)成本，有效縮短病人等待時(shí)間，程度提高臨床獲益的可能，醫(yī)生也更愿意使用該療法來(lái)治療病人，總醫(yī)療成本也將顯著降低。
截止到6月12日，接受FasTCAR-19治療的患者共計(jì)19人，其中所有受試者細(xì)胞均成功制備()，沒有1例受試者因產(chǎn)品制備失敗退出試驗(yàn)。與已經(jīng)上市的療法相比，其療效更強(qiáng)且持久性更長(zhǎng)。憑借這些優(yōu)勢(shì)，F(xiàn)asT CAR-19具有極高的療效經(jīng)濟(jì)學(xué)意義，將在復(fù)發(fā)或難治B-ALL的CAR-T治療領(lǐng)域樹立新的標(biāo)準(zhǔn)。
這項(xiàng)由研究者發(fā)起的多中心臨床研究的受試者為19名年齡在14歲至70歲之間的青少年和成人B-ALL患者。這些患者此前均接受過(guò)多次治療，但都未獲得臨床持續(xù)緩解。截至6月12日，所有19名受試者經(jīng)清淋預(yù)處理化療后，接受了單次FasT CAR-19注射治療。FasT CAR-19的劑量爬坡從低到高分為三個(gè)等級(jí)，輸注劑量相當(dāng)于傳統(tǒng)CAR-T產(chǎn)品1/30到1/10的有效劑量。
研究對(duì)16名受試者進(jìn)行了安全與療效的評(píng)估，其中：
16名患者 () 均得到完全緩解，其中包括血細(xì)胞數(shù)量完全或未完全恢復(fù)CR (CR/CRi) ；
14 名患者 (87%) 達(dá)到檢測(cè)不到的微小殘留病灶 (uMRD) 狀態(tài)（骨髓中檢測(cè)到的白血病細(xì)胞低于10-4）；
截止到6月12日，該療法持續(xù)在15名患者 (94%) 身上發(fā)揮作用。值得注意的是，一名青少年受試者在FasT CAR-19治療后的28天達(dá)到CR和uMRD，在第12周MRD轉(zhuǎn)陽(yáng)，又在第20周重新獲得了uMRD，疾病緩解狀態(tài)保持到6月12日（數(shù)據(jù)截至日）。
在6個(gè)多月的緩解期間，F(xiàn)asT CAR-19在該受試者體內(nèi)持續(xù)作用，證明了細(xì)胞良好的持續(xù)性。在安全性方面，所有19名患者均能夠耐受3個(gè)不同劑量水平的FasT CAR-19輸注，無(wú)劑量限制性** (dose-limiting toxicity) 。最常見的安全問(wèn)題是細(xì)胞因子釋放綜合征 (CRS) 和免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)的神經(jīng)**綜合癥(ICANS)，試驗(yàn)中僅觀察到輕微至中度的副作用。與高劑量組相比，在低、中劑量組的受試者中觀察到輕微的不良反應(yīng)。在低、中劑量組的14名患者中，有2例 (14%) 受試者報(bào)告為3級(jí)CRS，1例 (7%) 受試者報(bào)告可控的3級(jí)ICANS；而在高劑量組的4名患者中，有3例 (75%) 受試者為3級(jí)CRS，2例 (50%) 受試者為1-2級(jí)ICANS。
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