CRISPR作為目前最先進(jìn)的基因編輯工具，除了應(yīng)用于腫瘤治療、輔助生殖領(lǐng)域等臨床醫(yī)學(xué)領(lǐng)域之外，新藥開發(fā)領(lǐng)域是否也能開創(chuàng)性地使用這一先進(jìn)技術(shù)？這是Hal Barron博士自2018年加入GSK擔(dān)任研發(fā)部總裁后一直在謀劃的事情。
2018年，GSK與消費(fèi)者基因檢測先驅(qū)公司23andMe“牽手”成功，達(dá)成為期4年的研發(fā)合作，GSK利用23andMe的基因組和表型數(shù)據(jù)庫，尋找創(chuàng)新藥物靶點(diǎn)，并且發(fā)現(xiàn)適合加入臨床試驗(yàn)的患者。這便是技術(shù)戰(zhàn)略的起點(diǎn)。
而在今年，Hal Barron又更進(jìn)一步地推動了這一戰(zhàn)略進(jìn)展——與兩位“CRISPR先驅(qū)”Jennifer Doudna博士和Jonathan Weissman博士攜手，達(dá)成一項(xiàng)為期五年價值6700萬美元的合作項(xiàng)目，旨在建立一個最先進(jìn)的CRISPR技術(shù)實(shí)驗(yàn)室，即基因組學(xué)研究實(shí)驗(yàn)室（LGR），致力于探索基因突變?nèi)绾我l(fā)疾病，并進(jìn)一步開發(fā)利用CRISPR技術(shù)來加速新藥的發(fā)現(xiàn)。
新的基因組學(xué)研究實(shí)驗(yàn)室（LGR）代表了一種新穎的合作模式，它將工業(yè)界和學(xué)術(shù)界的人員聚集在一起，共同開展項(xiàng)目。實(shí)驗(yàn)室將重點(diǎn)關(guān)注免疫學(xué)、腫瘤學(xué)和神經(jīng)科學(xué)等領(lǐng)域，同時將GSK的人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)小組也納入到研發(fā)體系之中。最終，這一研發(fā)過程將加深科研人員對遺傳學(xué)的理解，并能夠發(fā)現(xiàn)新目標(biāo)，創(chuàng)造新技術(shù)應(yīng)用于未來的制藥行業(yè)。
Barron博士表示，技術(shù)是GSK創(chuàng)新戰(zhàn)略的關(guān)鍵，CRISPR是我們這個時代最重要的技術(shù)之一。在Jennifer和Jonathan的專業(yè)指導(dǎo)下，我相信這個實(shí)驗(yàn)室將極大地促進(jìn)我們對基因和疾病之間關(guān)系的科學(xué)理解，幫助我們更快地找到更好的藥物。”
加州大學(xué)伯克利分校（UCB）Jennifer Doudna教授表示：“在過去7年里，CRISPR改變了學(xué)術(shù)研究，但在LGR之前，我們還沒有集中精力推動CRISPR在創(chuàng)新研究中的應(yīng)用。LGR能夠致力于建立創(chuàng)新科學(xué)與強(qiáng)大技術(shù)合作的空間，這將助力于開發(fā)未來新藥。我認(rèn)為創(chuàng)新科學(xué)所能夠做到的將是無法想象的。“
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