15日，在阿姆斯特丹舉辦的第24屆歐洲血液學協(xié)會（EHA）年會上，Global Blood Therapeutics（GBT）公布了其治療鐮狀細胞貧血（SCD）的在研藥物voxelotor，在3期臨床試驗中取得的最新療效數據。這些數據有望幫助GBT在今年下半年完成voxelotor的滾動新藥申請。
作為一種遺傳性血液疾病，SCD的病因是由于編碼血紅蛋白（Hb）β鏈的基因出現突變，生成異常形態(tài)的鐮狀血紅蛋白（HbS）。全球每年約有25至30萬SCD患兒出生。在脫氧狀態(tài)下，HbS常常聚合在一起，在紅細胞（RBC）內形成長而剛性的桿，促使RBC變形呈現鐮刀狀，進而導致溶血性貧血（RBC破壞），乃至多器官損傷和早期死亡。這種鐮刀狀變形過程也會導致毛細血管和小血管的阻塞，引發(fā)器官缺血性損傷以及疼痛。大約一半的SCD患者經歷過血管閉塞性危機（VOC）。
作為一款小分子創(chuàng)新療法，voxelotor可以幫助血紅蛋白更好地結合氧氣，并抑制它們的多聚化，從而防止鐮刀狀變形過程的發(fā)生，保持RBC的正常形態(tài)，進而改善溶血性貧血。鑒于對新型SCD療法的迫切需求，美國FDA已經授予voxelotor突破性療法認定、快速通道資格和孤兒藥資格。值得一提的是，FDA已經允許GBT公司使用加速批準途徑提交新藥申請，這意味著該公司可以使用替代終點衡量voxelotor的療效。
274名大于12歲的SCD成人患者在名為HOPE的3期臨床試驗中，分別接受1500 mg或900 mg voxelotor，或安慰劑的治療。接受治療24周后，對意向治療人群（ITT）的結果分析顯示，voxelotor能快速，強力和持久地改善SCD患者的血紅蛋白水平。Voxelotor組血紅蛋白水平提高超過1 g/dL的患者比例分別為51.5%（1500 mg）和32.6%（900 mg），顯著高于安慰劑組（6.5%）。此外，Voxelotor的安全性和耐受性良好。
GBT總裁兼首席執(zhí)行官Ted W. Love博士表示：“本次公布的最新試驗結果，是對此前在2018年12月舉辦的美國血液學會年會（ASH）上公布的HOPE試驗數據的一次加強和補充，也是構成voxelotor新藥申請滾動提交的基礎。GBT有望在今年下半年完成voxelotor的新藥申請。”
參考資料：
[1] GBT Announces Updated 24-Week Efficacy Data from All Patients Enrolled in Phase 3 HOPE Study Showing Statistically Significant and Sustained Improvements in Hemoglobin with Voxelotor. Retrieved June 14, 2019, from https://ir.gbt.com/news-releases/news-release-details/gbt-announces-updated-24-week-efficacy-data-all-patients
[2] 速遞 | 鐮狀細胞病新藥取得3期積極進展. Retrieved June 14, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/ojdXWuuVXe-hnL1jQN9FUQ
[3] ASH | 大會最后一天，血液疾病的這些最新進展值得關注. Retrieved June 14, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649979164&idx=2&sn=0ccd8fe89affa45e53c04dae7160c369&chksm=82e9ff9cb59e768a200981ce88fd2f6639322aece96ca9ebb487c0d43b561b324efdc7b441a0&scene=21#wechat_redirect
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