6月13日，羅氏公布了MabThera/Rituxan（美羅華，利妥昔單抗）治療尋常型天皰瘡（PV）III期研究PEMPHIX的積極頂線(xiàn)數據。
PEMPHIX是一項隨機、雙盲、雙模擬、陽(yáng)性對照、平行臂、多中心III期研究，在中度至重度活動(dòng)性PV成人患者中開(kāi)展，這些患者需要60-120mg/天口服強的松（或等效藥物），研究評估了美羅華相對于標準護理療法（麥考酚酸酯[MMF]）的療效和安全性。
研究中，患者被隨機分配至兩個(gè)治療組：（1）美羅華組，第1天和第15天接受1000mg靜脈輸注美羅華，第168天和第182天重復給藥，同時(shí)接受MMF相匹配的安慰劑；（2）MMF組，每日一次口服2g劑量MMF，從第1天至第52周，同時(shí)接受美羅華相匹配的安慰劑。主要終點(diǎn)是治療第52周實(shí)現無(wú)需類(lèi)固醇治療的持續完全緩解（根據天皰瘡疾病面積指數[PDAI]評估無(wú)疾病活動(dòng)，至少連續16周不使用類(lèi)固醇治療）的患者比例。次要終點(diǎn)包括累積口服皮質(zhì)類(lèi)固醇劑量、疾病發(fā)作次數、實(shí)現持續完全緩解的時(shí)間、發(fā)生疾病發(fā)作的時(shí)間和健康相關(guān)生活質(zhì)量。
結果顯示，研究達到了主要終點(diǎn)：與MMF組相比，美羅華組有更高比例的患者病情獲得無(wú)需類(lèi)固醇治療的持續完全緩解。此外，研究也達到了全部次要終點(diǎn)。該研究中觀(guān)察到的不良事件與先前的美羅華其他自身免疫適應癥臨床研究中一致。該研究的完整數據將在即將召開(kāi)的醫學(xué)會(huì )議上公布，并將提交給世界各地的監管機構，包括美國FDA。
PV是一種罕見(jiàn)、嚴重、潛在危及生命的自身免疫性疾病，以皮膚和黏膜的漸進(jìn)性疼痛起泡為特征，約占天皰瘡病例的80%。天皰瘡是一組自身免疫性疾病，是由于免疫系統中B細胞產(chǎn)生的自身抗體攻擊皮膚表皮細胞之間的連接蛋白所致。當這些連接分裂時(shí)，細胞之間彼此分離，導致皮膚分離，形成水皰。據估計，在全球范圍內，每10萬(wàn)人中約有3人診斷出這種疾病。
MMF是一種未經(jīng)批準的PV療法，已被認可作為標準護理療法。2018年6月，Mabthera/Rituxan獲美國和歐盟批準，成為治療PV的首個(gè)生物療法，此次批準標志著(zhù)PV臨床治療方面60多年來(lái)的首個(gè)重大進(jìn)展。該批準基于III期臨床研究Ritux 3的數據。此次公布的PEMPHIX研究數據將為Mabthera/Rituxan治療PV的療效提供額外的臨床證據。
Mabthera/Rituxan是一種治療性單克隆抗體，靶向結合正常和惡性B細胞表面的CD20抗原，隨后調動(dòng)人體天然防御，攻擊和殺死被標記的B細胞。截至目前，Rituxan已獲批治療成人的4種自身免疫性疾病，包括：類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、伴肉芽腫性多血管炎（GPA）和顯微鏡下多血管炎（MPA）、PV。
就在最近，Mabthera/Rituxan聯(lián)合糖皮質(zhì)激素（GCC）用于2歲及以上兒童治療GPA和MPA的補充申請獲美國FDA受理并授予了優(yōu)先審查。如果獲批，將成為Mabthera/Rituxan的首個(gè)兒科適應癥。
GPA和MPA是兩種罕見(jiàn)的血管炎，目前還沒(méi)有獲FDA批準治療兒童患者的藥物。對于GPA和MPA成人患者來(lái)說(shuō)，Rituxan聯(lián)合GCC是唯一獲FDA批準的治療方案。
參考來(lái)源：
1、Phase III PEMPHIX study showed that Roche’s Mabthera/Rituxan (rituximab) is superior to standard of care in achieving sustained remission in patients with pemphigus vulgaris
2、FDA grants priority review to Roche’s Mabthera/Rituxan (rituximab) in children with two rare blood vessel disorders
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