美國在醫藥創(chuàng )新領(lǐng)域的全球領(lǐng)先地位十分顯著(zhù)，是現今世界上新藥研發(fā)能力最強的國家。由于美國新藥特殊審評制度建立較早，相對更為成熟，對于我國具有不少可供借鑒之處。
2018年，美國FDA共批準了59款新藥，是近26年來(lái)新藥核準數量最多的一年，從一個(gè)側面反映出美國政府優(yōu)化法規監管、加速新藥上市的政策傾向。
圖1 1993—2018年美國FDA新藥批準數量
數據來(lái)源：FDA官方網(wǎng)站數據
一、美國新藥特殊審評制度概況
美國從自身國情出發(fā)，設立了多種新藥特殊審評模式。FDA主要有四種新藥加快審批途徑，分別是快速通道、加速審批、突破性療法和優(yōu)先審評。
1. 快速通道：針對治療嚴重疾病且目前臨床用藥空缺的新藥
嚴重疾病包括代表性的艾滋病、心衰、癌癥和阿爾茨海默病，以及癲癇、抑郁和糖尿病等。解決尚未滿(mǎn)足的醫療需求指提供一種新的治療藥物或優(yōu)于現有藥物的治療藥物。
藥企主動(dòng)提出快速通道指定申請，可與臨床研究申請（IND）一同提出，或在IND提交后任何時(shí)候提出，但建議在生物制品許可申請（BLA）或新藥申請（NDA）會(huì )議之前，FDA在收到申請后60天內給出答復。快速通道需要提供非臨床和臨床數據，表明該藥具備解決醫療需求不足的潛力。滿(mǎn)足醫療需求不足可分為提供目前沒(méi)有的治療藥物或提供優(yōu)于現有治療的藥物。
2.加速審批：針對目前臨床用藥空缺、基于替代終點(diǎn)而批準的新藥
滿(mǎn)足以下三個(gè)條件可獲得加速審批：一是用于治療嚴重疾病，二是對于現有療法具有優(yōu)勢，三是顯示具有改善代理終點(diǎn)表現的新藥。
申請人應在新藥研發(fā)過(guò)程中與FDA審評人員溝通，探討可否應用代理終點(diǎn)指標，以及驗證性臨床試驗（指在新藥批準后的臨床試驗）等有關(guān)問(wèn)題。FDA回應加速審批申請的時(shí)限并無(wú)明確規定。
3.突破性療法：針對明顯改善現有療法的新藥
滿(mǎn)足以下兩個(gè)條件可認定為突破性治療藥物：一是適應證為危及生命的或嚴重的疾病，二是有證據顯示在某一重要臨床終點(diǎn)上明顯優(yōu)于現有藥物。
制藥企業(yè)可將突破性治療藥物資格申請與IND一同提交，或在IND提交后任何階段，但建議不晚于Ⅱ期臨床試驗會(huì )議結束，FDA在收到申請60天內給予答復。如果該藥物不再滿(mǎn)足突破性治療藥物指定的資格，FDA將撤銷(xiāo)對其的指定。突破性治療藥物需要提供初步的臨床證據表明該藥能夠實(shí)質(zhì)性改善現有治療藥物的臨床終點(diǎn)。
4.優(yōu)先審評：在申請受理后6個(gè)月內完成審評的新藥
優(yōu)先審評適用于治療嚴重疾病且一旦獲得批準，對現有療法的安全性或有效性改善顯著(zhù)的新藥（可以是首次新藥申請，也可以是已上市藥品的療效補充申請），也適用于認定為抗感染的新藥或治療某些熱帶疾病的新藥。
在遞交新藥生產(chǎn)申請（NDA）、或生物制品生產(chǎn)申請（BLA）、或遞交相關(guān)補充申請時(shí)，申請優(yōu)先審評。FDA在收到申請60天內給予答復，并于6個(gè)月內完成審評。
二、美國新藥特殊審評模式對于我國的借鑒
1.我國新藥特殊審評制度的沿革
近年來(lái)我國出臺一系列文件，建立和完善新藥特殊審評制度。
圖2 我國新藥特殊審評制度沿革
（根據公開(kāi)資料整理）
2.美國新藥特殊審評制度對于我國的借鑒
從作用機制來(lái)看，我國與美國采用的審評機制大體相同，即為優(yōu)先審評的新藥優(yōu)先配置資源。由于美國新藥特殊審評制度建立較早，相對更為成熟，對于我國具有不少可供借鑒之處：
（1）通過(guò)細化關(guān)鍵審評步驟的時(shí)間節點(diǎn)加快審評速度。美國的新藥特殊審批制度中設置了歸檔會(huì )議、中期會(huì )議等幾個(gè)重要審評節點(diǎn)，從而縮短新藥審批用時(shí)。
（2）實(shí)行新藥審評項目經(jīng)理制度，減少溝通成本，提高審評效率。美國設立新藥審評項目經(jīng)理，由其聯(lián)系、協(xié)調申請人與審評機構，推動(dòng)審評工作順利進(jìn)行。
（3）建立細分領(lǐng)域的專(zhuān)業(yè)審評室，增強審評的專(zhuān)業(yè)性和科學(xué)性。美國根據適應證的不同，建立了血液學(xué)和腫瘤、代謝和內分泌等多個(gè)審評辦公室。各審評室由項目經(jīng)理、藥理/毒理學(xué)專(zhuān)家、臨床藥理學(xué)/生物藥劑學(xué)專(zhuān)家、化學(xué)家/生物學(xué)家專(zhuān)家、醫務(wù)人員、統計學(xué)專(zhuān)家組成。通過(guò)不同領(lǐng)域專(zhuān)家的充分交流與通力合作，保證審評決策的科學(xué)性。
三、完善我國新藥特殊審評制度的建議
1. 設置更為明確的新藥特殊審評時(shí)間節點(diǎn)
目前的新藥特殊審評制度對于藥品檢驗、現場(chǎng)檢查和溝通交流的時(shí)限作出了一些規定，但對于整個(gè)技術(shù)審評時(shí)限尚未明確，制度實(shí)施上具有一定的隨意性。
建議設置特殊審評整體審評時(shí)限，明確“立卷審查”、“技術(shù)審評報告”、“三合一綜合審評”、“獲批上市”等重要節點(diǎn)的審評時(shí)限，同時(shí)加大各機構之間的溝通協(xié)調力度，縮短新藥特殊審評的周期。
2. 優(yōu)化新藥特殊審評適用范圍的分類(lèi)標準
當前我國新藥特殊審評制度適用范圍的分類(lèi)標準仍不夠清晰。既有根據適應證和結構的分類(lèi)標準，還包含了國家重大新藥創(chuàng )制專(zhuān)項和國家重點(diǎn)研發(fā)計劃的藥品和主動(dòng)撤回重新申報的品種。
今后應進(jìn)一步明確適用范圍的分類(lèi)標準，避免各種不同類(lèi)別的申請都擁擠在同一通道，一定程度上增加了監管難度。可考慮對于創(chuàng )新藥和改良型新藥按照新藥通道管理，臨床急需的首仿藥按照仿制藥通道管理，從源頭上對創(chuàng )新藥和仿制藥實(shí)施差異化管理。由于短時(shí)期內我國創(chuàng )新藥數量相對較少，建議加大對于改良型新藥的重視，適當提高改良型新藥的占比。
3. 加強新藥特殊審評相關(guān)配套制度的建設
繼續探索建立新藥特殊審評項目管理人制度，擴大項目管理人的職能范圍，與審評團隊共同負責審評過(guò)程，協(xié)調申請人與審評機構之間的交流，管理相關(guān)審評文件，充分參與審評過(guò)程中各個(gè)環(huán)節的工作。
探索成立以臨床審評人員為核心，藥理、毒理、藥學(xué)和統計等多專(zhuān)業(yè)審評人員與項目管理人員共同參與的適應證專(zhuān)業(yè)審評團隊，提高審評決策的科學(xué)性和合理性。
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