在人類(lèi)攻克癌癥的道路上，免疫療法翻開(kāi)了重要的新篇章。在另一種重要的慢病——糖尿病領(lǐng)域，針對免疫系統的療法也正在嶄露頭角。
美國糖尿病協(xié)會(huì )第79次科學(xué)會(huì )議（2019 ADA）正在舊金山火熱進(jìn)行。會(huì )上公布的一項重磅研究首次表明，通過(guò)預防性免疫治療，1型糖尿病的發(fā)病能夠被延遲2年甚至更長(cháng)時(shí)間。研究結果也同步在線(xiàn)發(fā)表在《新英格蘭醫學(xué)雜志》。
1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病，T細胞的錯誤攻擊導致胰島β細胞功能受損，患者需要依賴(lài)外源性胰島素治療。在1型糖尿病遺傳易感人群中，出現明顯高血糖癥狀前，疾病已經(jīng)開(kāi)始發(fā)生發(fā)展，主要是自身抗體的出現和糖耐量異常。目前我們仍然缺乏能夠預防高危人群發(fā)病的方法。
Teplizumab是一種CD3單克隆抗體藥物，能夠靶向T細胞，從而保護β細胞。之前的臨床研究發(fā)現，在新發(fā)1型糖尿病患者中，teplizumab可以有效減緩β細胞損傷。研究主要作者，耶魯大學(xué)Kevan C. Herold博士表示，“這款藥物尚未在非患者人群中進(jìn)行試驗，我們希望了解早期干預能否為1型糖尿病的高危人群帶來(lái)獲益。”
這項2期、隨機、安慰劑對照的雙盲試驗由美國國立衛生研究院（National Institutes of Health）資助，名為“1型糖尿病試驗網(wǎng)”（Type 1 Diabetes TrialNet）的國際科學(xué)組織開(kāi)展。
研究納入了76名8-49歲的受試者，其中55人（72%）為≤18歲的青少年。這些受試者均為糖尿病高危人群，具有1型糖尿病家族史，而且有至少兩種與糖尿病有關(guān)的自身抗體，已經(jīng)出現了葡萄糖耐量異常。受試者被隨機分組接受為期14天的teplizumab（44人）或安慰劑（32人）治療。所有受試者每6個(gè)月接受一次葡萄糖耐量檢測，直至研究結束，或他們發(fā)展為1型糖尿病。
對照組患者進(jìn)展為1型糖尿病的中位時(shí)間為24.4個(gè)月，而teplizumab治療組確診的中位時(shí)間為48.4個(gè)月。對照組中72%的人群被診斷為1型糖尿病，而teplizumab組僅有43%，統計顯示teplizumab將1型糖尿病發(fā)病風(fēng)險降低了59%（HR=0.41; 95% CI, 0.22 - 0.78; P=0.006）。
研究人員發(fā)現，teplizumab的療效在用藥后的第一年最明顯。同時(shí)，包括年齡在內的很多因素可能會(huì )影響teplizumab的預防效果，相比較于成人，通常高危的兒童和青少年會(huì )更快地發(fā)展為1型糖尿病。
NIH糖尿病、消化和腎 臟疾病研究所（NIDDK）的項目科學(xué)家Lisa Spain博士指出：“兩組結果的差異非常驚人。這是我們第一次證明，通過(guò)預防性治療可以延緩1型糖尿病發(fā)病。對于高危人群，尤其是具有家族史的年輕人而言，這個(gè)結果具有重要意義，他們可以從早期篩查和治療中獲益。”
在安全性方面，teplizumab的影響與此前在新發(fā)1型糖尿病患者中的情況相似，包括皮疹和短期內淋巴細胞計數下降。
這一結果無(wú)疑令人鼓舞，但研究人員也表示還需要擴大受試者人群，以了解teplizumab在更廣泛高危人群中的效果。此外，藥物的作用機制、長(cháng)期療效和安全性也有待更進(jìn)一步的確認。
NIDDK主任Griffin P. Rodgers博士對此充滿(mǎn)期待。“我們對1型糖尿病的生物學(xué)研究長(cháng)達數十年，現在帶來(lái)了一款能夠真正影響人們獲益的潛在療法。”
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