日前，Amicus Therapeutics公司和賓夕法尼亞大學(xué)Perelman醫學(xué)院聯(lián)合宣布，大幅度擴展開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)病和溶酶體貯積病的基因療法方面的合作。這一合作將結合Amicus公司在蛋白工程學(xué)和糖生物學(xué)方面的專(zhuān)長(cháng)，和賓夕法尼亞大學(xué)基因療法先驅James Wilson博士實(shí)驗室在基因療法遞送方面的技術(shù)，開(kāi)發(fā)具有細胞吸收性、靶向性、安全性和生產(chǎn)可行性的創(chuàng )新基因療法。
Amicus公司是一家致力于開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)病的創(chuàng )新療法的生物醫藥公司。該公司治療法布里病（Fabry disease）的療法Galafold（migalastat）已于去年獲得FDA批準。而治療龐貝病（Pompe disease）的在研療法也獲得了FDA授予的突破性療法認定。除了開(kāi)發(fā)酶替代療法以外，Amicus公司也致力于開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)病的基因療法，它通過(guò)收購Celenex公司，獲得了10款治療罕見(jiàn)病的在研基因療法。
根據協(xié)議，這一合作將包括針對6種罕見(jiàn)遺傳病的研發(fā)項目，它們是：龐貝病、法布里病、CDKL5缺乏癥、C型尼曼匹克氏癥（Niemann-Pick Type C）、粘多糖貯積癥IIIB型（MPS IIIB）和粘多糖貯積病IIIA型（MPS IIIA）。
同時(shí)，Amicus有權與賓大基因療法項目（Gene Therapy Program，GTP）合作，開(kāi)發(fā)治療大多數溶酶體貯積病和另外12種罕見(jiàn)病的基因療法平臺技術(shù)。這些罕見(jiàn)病包括Rett綜合征，強直性肌營(yíng)養不良（Myotonic Dystrophy），和特定類(lèi)型的肌肉萎縮癥（Muscular Dystrophies）。Amicus公司將在隨后5年中，每年為GTP提供1000萬(wàn)美元的研究投資。
Amicus公司主席兼首席執行官John F. Crowley先生說(shuō)：“我們與賓大合作的擴展是為世界上無(wú)數受到罕見(jiàn)病折磨的患者開(kāi)發(fā)治愈性療法邁出的重要一步。通過(guò)與賓大合作，我們能夠使用自身對罕見(jiàn)代謝疾病生物學(xué)的理解，為更多溶酶體貯積病以及其它更常見(jiàn)的罕見(jiàn)病開(kāi)發(fā)療法。”
賓大Perelman醫學(xué)院教授James Wilson博士說(shuō)：“我們與Amicus的合作已經(jīng)在治療龐貝病方面獲得喜人的臨床前結果和概念驗證。我們期待進(jìn)一步擴展這一合作關(guān)系，添加更多臨床前研發(fā)項目，并且致力于進(jìn)一步推動(dòng)賓大技術(shù)平臺的開(kāi)發(fā)。我們已經(jīng)看到合并雙方技術(shù)平臺和能力的成果，我相信我們能夠進(jìn)一步擴展和加快研發(fā)速度，為更多具有未竟需求的患者快速開(kāi)發(fā)基因療法。”
參考資料：
[1] Amicus Therapeutics and the University of Pennsylvania Announce Major Expansion of Gene Therapy Collaboration. Retrieved May 29, 2019, from http://ir.amicusrx.com/news-releases/news-release-details/amicus-therapeutics-and-university-pennsylvania-announce-major
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