規模不確定、先發(fā)優(yōu)勢不明顯搶占NASH市場(chǎng)困難重重

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作者：David 來(lái)源：新浪醫藥新聞

2019-05-28

一直以來(lái)，研究人員都堅信受非酒精性脂肪肝炎（NASH）影響的患者人數眾多，但是這個(gè)數字到底有多高，無(wú)從得知。

美國國立衛生研究院（NIH）也沒(méi)有NASH的官方統計數字，根據兩項不足400名患者的研究數據，NIH做了一個(gè)大膽的猜測：3%—12%的美國成年人，或者說(shuō)有1000萬(wàn)到3000萬(wàn)人患有NASH。

不過(guò)，NASH的不確定性和爭議性不僅僅是患者規模，還包括其市場(chǎng)規模。

制藥公司和肝臟疾病組織機構發(fā)表看法，認為NASH治療藥物代表了350億美元的市場(chǎng)機會(huì )。但投資機構對此持有保守觀(guān)點(diǎn)。瑞士信貸預測，到2030年，NASH藥物市場(chǎng)規模在200億美元左右；SVB Leerink表示，到2030年，市場(chǎng)規模在120億-140億美元；加拿大皇家銀行資本市場(chǎng)預測到2026年也僅有70億美元的市場(chǎng)。

這些數字是否合理，偏高還是偏低？其他肝臟藥物的市場(chǎng)情況也是重要影響因素之一。例如，丙型肝炎藥物市場(chǎng)的年銷(xiāo)售額達到了220億美元左右，雖然受這種疾病影響的患者比NASH預期的要少得多，但其病毒感染性質(zhì)意味著(zhù)患者需要使用藥物來(lái)進(jìn)行治療。相比之下，不太嚴重的NASH患者則可以受益于生活方式的改變。

SVB Leerink的分析師Pasha Sarraf還列舉了另一個(gè)例子，在一種不太常見(jiàn)的叫做原發(fā)性膽管炎（PBC）的肝臟疾病領(lǐng)域，Intercept Pharmaceuticals公司的藥物Ocaliva可以說(shuō)是壟斷性的，但Ocaliva 2018年的凈銷(xiāo)售額僅為1.78億美元。且PBC患者的肝臟損傷嚴重，患者用藥需求強烈。相反，NASH患者常常在不自知的情況下延續了幾十年，并且可能通過(guò)節食和鍛煉來(lái)減緩或逆轉由此產(chǎn)生的肝纖維化。

一、目標群體相似

相關(guān)研究表明，NASH比其他肝臟疾病更復雜。NASH患者可能會(huì )發(fā)生嚴重的肝臟損害，但也有例外。2015年發(fā)表的一項Meta分析發(fā)現，在411名患有NASH或更普遍的脂肪肝疾病的成年人中，15%的患者在五階段纖維化量表上處于兩個(gè)水平。事實(shí)上，這類(lèi)群體也是許多NASH制藥商最初所爭取的，因為這類(lèi)患者的治療需求最強烈，這類(lèi)藥物也最有希望被醫療保險覆蓋。

目前，NASH治療藥物研發(fā)進(jìn)度最快的有4種，即Intercept的obeticholic acid，Gilead的selonsertib，GenFit的elafibranor以及Allegan的cenicriviroc，都已在纖維化程度較高的患者中進(jìn)行了臨床試驗。

在3期臨床試驗中，只有Intercept獲得了積極的數據，但也僅有不到1/4的患者達到了研究的主要目標。且存在一個(gè)潛在的問(wèn)題就是，根據所接受藥物的劑量，28%-51%的患者會(huì )有瘙癢癥狀。

藥物獲得積極的研究數據和監管批準只是攻克NASH市場(chǎng)的第一個(gè)障礙。更大的困難在于如何找到中至重度的NASH患者，因為NASH的診斷更具挑戰性。目前，的確診方法是通過(guò)侵入性肝活檢，但是病人和醫療機構都不接受。

此外，從過(guò)去的經(jīng)驗來(lái)看，消費者已經(jīng)對肝病和減肥藥產(chǎn)生了戒心，這可能也會(huì )是NASH的障礙之一。

二、先發(fā)優(yōu)勢不明顯

市場(chǎng)規模可能比預期小得多，這對于那些想要從NASH市場(chǎng)獲取巨大利潤的生物技術(shù)公司來(lái)說(shuō)壓力倍增。依靠肝臟藥物的活躍，像Viking Therapeutics、Madrigal Pharmaceuticals和Intercept等中小市值公司的股價(jià)都曾以?xún)晌粩担踔潦侨粩翟黾印ASH制藥商來(lái)說(shuō)幸運的是，還有一些時(shí)間來(lái)了解市場(chǎng)動(dòng)態(tài)。

與其他治療領(lǐng)域不同，華爾街并不指望第一個(gè)或第一梯度獲得批準的NASH藥物能帶來(lái)多大優(yōu)勢。醫藥制造商和醫生也持有相似觀(guān)點(diǎn)，他們更關(guān)注的是藥物的聯(lián)合使用。

雖然NASH患者的確切規模還不清楚，但肝病專(zhuān)家們認為，這種疾病的醫療負擔正日益加重。研究人員預計，NASH最早將在明年成為肝移植的第一大原因。梅奧診所胃腸學(xué)家Kymberly Watt也表示：因為NASH的所有危險因素都沒(méi)有消失，NASH會(huì )越來(lái)越嚴重。

參考來(lái)源：No one knows the size of the NASH market

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