美國(guó)食品和藥物管理局5月24日批準(zhǔn)首款治療小兒脊髓性肌肉萎縮癥的基因療法。開發(fā)該療法的瑞士諾華公司對(duì)其標(biāo)價(jià)212.5萬美元，被諸多媒體稱為“史上最貴”療法。
新療法名為Zolgensma，用于治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮癥患者。這種疾病由基因突變引起，患者常在1歲內(nèi)發(fā)病，出現(xiàn)肌肉無力和萎縮癥狀，多數(shù)會(huì)在嬰幼兒期因呼吸衰竭死亡。
美藥管局介紹，這是一種基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法，一次性靜脈內(nèi)給藥便可修補(bǔ)相關(guān)基因缺陷，從而改善肌肉功能，提高患者生存率。臨床試驗(yàn)顯示，患兒用藥后運(yùn)動(dòng)能力明顯改善，能夠控制頭部活動(dòng)，并在無支撐情況下坐立。
諾華公司在一份聲明中說，與一些療法需要長(zhǎng)期治療不同，Zolgensma療法是一次性治療，如果患者存活期達(dá)到5年，則相當(dāng)于平均每年花費(fèi)42.5萬美元，不比現(xiàn)有的一些療法更貴。
目前，另外一種治療兒童和成人脊髓性肌肉萎縮癥的療法是美國(guó)百健公司的Spinraza，第一年治療花費(fèi)75萬美元，此后每年的費(fèi)用為37.5萬美元。
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