在蛋白當中，能成藥的蛋白只占了不到15%。毫無疑問，通過靶向RNA成藥如能成功，將給新藥研發(fā)帶來新的變革，代表了一片廣闊的空間，也肩負著巨大的期望。最近數年，有十余家初創(chuàng)公司風起云涌，以波士頓為聚居地，投身靶向RNA的藥物開發(fā)。
這其中以Skyhawk Therapeutics較為突出，這家成立于2016年的公司，繼2018年6月完成4千萬美金的融資之后，又先后與Celgene和Biogen達成戰(zhàn)略合作協(xié)議，收到了總額超過1億美金的首付款。而大藥廠中，Roche和Novartis都有治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的二期臨床正在如火如荼的開展中，并獲得了不錯的中期數據。
Panorama Medicine就是在這樣的大環(huán)境下應運而生。公司于2018年成立，專注于RNA調控相關的藥物研發(fā)。當然，Panorama并沒有效仿甚至接近任何一家已有公司的模式，而是另辟蹊徑，利用結合基因組學技術，大數據，和人工智能的方式，專注于RNA缺陷疾病領域，進行靶向RNA藥物的研發(fā)。
Panorama的兩位科學創(chuàng)始人邢毅教授和Douglas Black教授在RNA領域耕耘多年。邢教授是費城兒童醫(yī)院計算與基因組醫(yī)學研究中心創(chuàng)始主任，開發(fā)了高通量RNA數據分析領域一系列核心算法和計算工具，并被廣泛使用。Black教授是美國RNA協(xié)會前任主席，在RNA水平上的、與人類疾病相關的基因調控領域做了許多開創(chuàng)性的工作。兩人在專業(yè)領域珠聯(lián)璧合。
Panorama新近邀請了基因治療專家Beverly Davidson教授作為Panorama的科學顧問，她剛剛當選為美國基因與細胞治療的副主席暨下屆主席。另一位創(chuàng)始人兼CEO朱明赴博士曾在美國和中國的多家領先的生物技術公司擔任過高級管理職務，擁有較為豐富的行業(yè)經驗和開闊的視野。公司技術的獨特之處在于它很好地利用了團隊在此領域多年積累的專業(yè)知識，并將其用于疾病靶點的確認和藥物靶點的篩選。
Panorama致力于開發(fā)出用于治療RNA缺陷疾病的藥物。RNA異常相關疾病占據了遺傳疾病和復雜疾病中很大的比例，亟需有效的治療方案。不積跬步，無以至千里，每一次前進，都會匯聚成攻克人類疾病征途中的一小步。
目前Panorama已經搭建好自動化實驗平臺，藥物靶點的篩選工作正在緊鑼密鼓的進行當中。該公司已獲得一些核心軟件的使用授權，并完成了完整的數據分析平臺的搭建。其總部在費城，毗鄰多家大藥廠，非常適合商務合作上的拓展。
WI Harper集團董事總經理兼Panorama董事Jimmy Lu評論：“我們非常榮幸能夠成為Panorama的領投方，對它的團隊和技術非常有信心。兩位創(chuàng)始人在RNA領域耕耘并合作十幾年，技術上互補，合作上默契。我們期待Panorama在使用人工智能開發(fā)藥物上能夠迅速取得進展，為罕見病和復雜疾病的治療提供新的藥物。”
關于WI Harper Group
WI Harper Group（美國中經合集團），1993年成立于美國舊金山，是專注于早期和擴張期風險投資的一家國際基金管理公司，是業(yè)界公認的跨境投資的先驅和引領者，聚焦美國、大中華地區(qū)和亞太地區(qū)等地。美國中經合迄今已管理過8期美元基金，投資400多家公司，管理資產總規(guī)模達數十億美元。
美國中經合利用全球性資源對所投公司進行長期指導和幫助，已實現很多公司的成功退出。美國中經合專注于投資高科技和健康醫(yī)療等領域的投資，其中大健康團隊主要關注早期藥物研發(fā)、醫(yī)療器械、醫(yī)院服務、人工智能等方向。
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