致力于開(kāi)發(fā)神經(jīng)退行性疾病新療法的臨床階段藥物開(kāi)發(fā)公司T3D Therapeutics日前宣布，從美國國立衛生研究院下屬的國家老年醫學(xué)研究中心（NIA）獲得一筆總額預計為900萬(wàn)美元的撥款，用于支持其阿爾茨海默病（AD）在研新藥T3D-959的2期臨床研究。
作為一種損害大腦認知的復雜疾病，AD對患者及其家庭產(chǎn)生了巨大且日益嚴重的影響。然而過(guò)去二三十年，基于最主流的AD假說(shuō)（病理性淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白假說(shuō)），阿爾茨海默病的新藥研發(fā)卻屢遭挑戰和挫折。
總部位于美國北卡羅萊納州T3D Therapeutics成立于2013年，為治療AD開(kāi)發(fā)突破性療法。不同于以往針對神經(jīng)系統中淀粉樣蛋白、Tau蛋白等靶點(diǎn)，T3D的研發(fā)策略聚焦于大腦的代謝水平。
大腦是人體代謝最活躍的器官，盡管重量只占全身體重的2%左右，耗氧量卻占20%。靜息清醒狀態(tài)下，大腦的葡萄糖消耗量占人體葡萄糖消耗總量的25%。如果大腦無(wú)法有效地將糖轉化為能量并維持脂質(zhì)平衡，大腦會(huì )變得“饑餓”，從而導致認知和運動(dòng)功能的缺陷。因此，T3D的解決方案旨在改善大腦的糖和脂質(zhì)代謝。
此次獲得撥款支持的T3D-959是T3D用于治療AD和輕度認知障礙的主打候選產(chǎn)品。這是一種可穿透血腦屏障的小分子口服藥物，為PPAR（過(guò)氧化物酶體增殖物活化受體）δ/γ的雙重激動(dòng)劑。PPARδ和PPARγ這兩種受體是葡萄糖和脂質(zhì)代謝的中心調控因子，前者在中樞神經(jīng)系統高度表達，尤其在與能量平衡有關(guān)的腦區（如下丘腦）富集。
▲T3D-959作用機制（圖片來(lái)源：參考資料[2]）
在A(yíng)D大鼠模型上開(kāi)展的臨床前研究顯示，T3D-959能消除或減少大部分AD神經(jīng)病理學(xué)和生物標記物異常，顯示出逆轉疾病進(jìn)程的潛力。
T3D-959的2期臨床試驗PIONEER研究預計于2020年初啟動(dòng)患者用藥。這是一項雙盲、安慰劑對照、平行小組、安全性和療效研究，預期招募252名患有輕到中度AD（MMSE評分16~26）的成年人參加，在24周內接受三種不同劑量的藥物或安慰劑治療。
T3D首席醫療官、杜克大學(xué)醫學(xué)中心神經(jīng)學(xué)榮譽(yù)教授Warren Strittmatter博士表示：“在我治療AD患者的長(cháng)期職業(yè)生涯中，我目睹患者及其家屬因為缺乏有效治療而沮喪，藥物開(kāi)發(fā)的失敗使他們失去了希望。這筆資金為我們充滿(mǎn)希望的新療法提供了巨大的支持，讓他們恢復樂(lè )觀(guān)。”
參考資料
[1] A New Approach to Treating Alzheimer's Disease Receives Major NIA Backing. Retrieved May 21, 2019, from https://en.prnasia.com/releases/apac/a-new-approach-to-treating-alzheimer-s-disease-receives-major-nia-backing-246377.shtml
[2] About T3D-959. Retrieved May 21, 2019, from http://www.t3dtherapeutics.com/lead-product-candidate-t3d-959/
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