RNAi療法降低壞膽固醇水平50%，今年遞交監(jiān)管申請(qǐng)

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來(lái)源：藥明康德

2019-05-21

The Medicines Company日前宣布，該公司與Alnylam聯(lián)合開(kāi)發(fā)的siRNA療法inclisiran，在3期臨床試驗(yàn)中能夠持續(xù)將低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平降低超過(guò)50%。

The Medicines Company日前宣布，該公司與Alnylam聯(lián)合開(kāi)發(fā)的siRNA療法inclisiran，在3期臨床試驗(yàn)中能夠持續(xù)將低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平降低超過(guò)50%。該公司計(jì)劃在今年第三季度獲得inclisiran的關(guān)鍵性3期臨床數(shù)據(jù)，并且計(jì)劃在今年第4季度向美國(guó)FDA遞交監(jiān)管申請(qǐng)。

LDL-C又稱(chēng)為壞膽固醇，是導(dǎo)致心血管疾病的重要風(fēng)險(xiǎn)因子。目前降低LDL-C水平的常見(jiàn)療法是他汀類(lèi)藥物，然而很多患者在使用劑量的他汀類(lèi)藥物之后，LDL-C水平仍然得不到足夠的控制，他們迫切需要?jiǎng)?chuàng)新療法來(lái)幫助進(jìn)一步降低LDL-C水平。

Inclisiran是第一款降低膽固醇的siRNA療法。它可以直接與編碼PCSK9的mRNA結(jié)合，通過(guò)RNA干擾作用降低mRNA的水平，從而防止肝臟生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制LDL受體的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以讓更多LDL受體回到肝細(xì)胞表面，從而與更多LDL結(jié)合，將它們從血液中清除。多款PCSK9抑制劑已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)，而這款siRNA療法的優(yōu)勢(shì)在于患者只需要每年接受2-3次注射就可以控制膽固醇水平，而已有PCSK9抑制劑需要每月接受1-2次注射。

在名為ORION-3的開(kāi)放標(biāo)簽延伸實(shí)驗(yàn)中，曾經(jīng)參加過(guò)ORION-1的隨機(jī)雙盲2期試驗(yàn)的患者接受了inclisiran的治療。這些患者中包括在ORION-1試驗(yàn)中接受inclisiran治療和接受活性對(duì)照治療的患者。

對(duì)試驗(yàn)結(jié)果的中期分析表明，inclisiran能夠?qū)DL-C水平降低51%，并且維持至少210天。而且，這一療效水平與患者在先前的ORION-1試驗(yàn)中接受的inclisiran治療次數(shù)和劑量無(wú)關(guān)。

在安全性方面，從在ORION-1試驗(yàn)中接受第一次治療開(kāi)始，患者平均接受隨訪的時(shí)間達(dá)到接近3年。Inclisiran表現(xiàn)出了良好的耐受性和安全性，沒(méi)有在患者中導(dǎo)致肝臟酶水平升高或者腎功能變化。

“ORION-3的數(shù)據(jù)進(jìn)一步增強(qiáng)了我們對(duì)inclisiran療效和安全性特征的信心。它與其它降低LDL-C的治療手段相比，能夠?yàn)榛颊咛峁┆?dú)特的價(jià)值，”The Medicines Company首席執(zhí)行官M(fèi)ark Timney先生說(shuō)：“我們確信inclisiran能夠?yàn)樾难芗膊∽o(hù)理帶來(lái)革命性的改變。”

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