日前從聯(lián)合國“國際遺傳工程和生物技術(shù)中心”(ICGEB)獲悉,其研究小組開(kāi)發(fā)了一種新型療法,通過(guò)植入基因藥物,可以幫助誘導心臟細胞再生,治療心臟衰竭。
心肌梗死是冠狀動(dòng)脈硬化心臟病的一種,由冠狀動(dòng)脈的突然阻塞導致心肌細胞缺血壞死,患者的心梗部位會(huì )出現永久性結構性損傷,增加了心力衰竭的風(fēng)險,危害非常嚴重,可直接致人死亡。據世界衛生組織統計,這種疾病已經(jīng)影響到世界上超過(guò)2300萬(wàn)人口。
這項已于近日發(fā)表在《自然》雜志上的最新研究稱(chēng),該團隊在心梗模型豬的心臟上植入了一小塊名為“微RNA-199a”(microRNA-199a)的基因藥物,一個(gè)月后,模型豬的心臟功能幾乎完全恢復。
這是第一個(gè)證明可以通過(guò)植入有效的基因藥物來(lái)實(shí)現心臟再生的實(shí)驗。這種藥物可以刺激大型動(dòng)物的心臟再生,再生心臟具有與人類(lèi)一樣的心臟結構和生理功能。
據文章第一作者、研究團隊負責人馬羅·加卡教授介紹,該實(shí)驗用一種病毒將微RNA分子遞送到梗塞的心臟細胞中。在大型哺乳動(dòng)物中,可通過(guò)嚴格控制治療制劑,刺激內源性心肌細胞增殖,從而實(shí)現心臟修復。但目前,還不能有效地控制劑量和給藥時(shí)間,從長(cháng)遠來(lái)看,還會(huì )產(chǎn)生不良反應。加卡補充道:“雖然我們已知這在小鼠中效果顯著(zhù),但對大型哺乳動(dòng)物而言,臨床試驗仍需過(guò)一段時(shí)間才能進(jìn)行,我們還要學(xué)習如何在大型動(dòng)物和患者中,將RNA作為合成分子進(jìn)行管理。”
加卡稱(chēng):“這是一個(gè)非常激動(dòng)人心的時(shí)刻。在多次嘗試用干細胞再生心臟失敗后,我們第一次看到了真正的心臟修復。”該研究是ICGEB與意大利圣安娜高等教育學(xué)院和蒙納斯塔里奧基金會(huì )醫院合作完成。
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