2019年05月07日，Akcea Therapeutics反義核酸藥物Waylivra (volanesorsen)迎來(lái)里程碑式進(jìn)展，EMA有條件批準 (conditional marketing authorization)該藥物用于FCS（ 家族性乳糜微粒血癥綜合征），由于藥物具有血小板減少風(fēng)險，上市將會(huì )繼續進(jìn)行安全性研究。
Waylivra (volanesorsen) 是反義核酸藥物，能夠減少ApoC-III產(chǎn)生，改善FCS患者甘油三酯水平，從而緩解患者疾病癥狀。
volanesorsen 的上市之路并不順利，根據公開(kāi)資料：
2017年07月27日，volanesorsen向 EMA遞交上市申請
2017年08月31日，volanesorsen向 FDA遞交上市申請；
2017年11月15日，volanesorsen上市申請獲EMA，FDA受理；
2018年05月10日，FDA專(zhuān)家咨詢(xún)委員會(huì )12:8投票支持volanesorsen；
2018年08月27日，由于血小板減少風(fēng)險，volanesorsen上市申請遭FDA拒絕；
2019年03月01日，EMA下屬CHMP對volanesorsen上市給出積極建議；
2019年05月07日，EMA有條件批準用于FCS，全球首款！！！
本文關(guān)注volanesorsen關(guān)鍵臨床試驗數據以及血小板減少風(fēng)險。
一． 關(guān)鍵臨床試驗數據APPROACH和COMPASS
目前，volanesorsen已完成APPROACH和COMPASS臨床試驗，APPROACH OPEN LABEL臨床試驗尚未完成。這3項臨床試驗是支持藥物上市申請的關(guān)鍵臨床數據。
Akcea Therapeutics官網(wǎng)
APPROACH-NCT02211209
APPROACH招募FCS患者66例，1:1入組試驗組和對照組，
主要終點(diǎn)為用藥3個(gè)月時(shí)TG水平變化
該臨床數據已發(fā)表，詳細可參考Digenio A, Dunbar RL, Alexander VJ, Hompesch M, Morrow L, Lee RG, Graham MJ, Hughes SG, Yu R, Singleton W, Baker BF, Bhanot S, Crooke RM. Antisense-Mediated Lowering of Plasma Apolipoprotein C-III by Volanesorsen Improves Dyslipidemia and Insulin Sensitivity in Type 2 Diabetes. Diabetes Care. 2016 Aug;39(8):1408-15. doi: 10.2337/dc16-0126. Epub 2016 Jun 6.
該研究達到主要終點(diǎn)，Volanesorsen能將患者TG水平降低77%，安慰劑僅為17.6%，Volanesorsen能夠明顯降低FCS和嚴重高甘油三酯血癥患者的TG水平，臨床收益顯著(zhù)。
COMPASS-NCT02300233
COMPASS是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗，評價(jià)300 mg Volanesorsen在嚴重高甘油三酯血癥患者中（TG ≥500 mg/dL）的有效性。試驗數據顯示，Volanesorsen同樣能夠顯著(zhù)降低患者TG水平，達到臨床終點(diǎn)。
APPROACH OPEN LABEL-NCT02658175
此臨床試驗尚未結束，該試驗招募3類(lèi)患者，即已參與并順利完成上述APPROACH和COMPASS試驗的患者，第3類(lèi)是新招募患者。該臨床試驗仍在進(jìn)行中。
二． 血小板減少風(fēng)險
上文中，APPROACH和COMPASS臨床試驗毫無(wú)疑問(wèn)證實(shí)volanesorsen能夠給患者帶來(lái)非常顯著(zhù)的臨床收益，但是，臨床試驗中volanesorsen的血小板減少風(fēng)險不容忽視，數據顯示：
Volanesorsen可引起血小板減少，無(wú)論是整個(gè)臨床試驗期間還是post-baseline期間，volanesorsen均能夠引起藥物相關(guān)的血小板減少。血小板減少風(fēng)險是FDA拒絕批準藥物上市最重要原因，同樣也是EMA有條件批準的主要原因，藥物上市后的安全性研究仍需繼續關(guān)注。
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