2019年5月8日，輝瑞（Pfizer）宣布與臨床生物公司Therachon達成協(xié)議，將以3.4億美元的預付款和4.7億美元的里程碑款項（總計8.1億美元）收購后者，獲得Therachon研發(fā)的治療軟骨發(fā)育不全和短腸綜合征的臨床階段新藥TA-46和apraglutide。
在醫(yī)藥圈并購熱度消退一段時間后，輝瑞開啟了新一輪的收購。2019年5月8日，輝瑞宣布8.1億美元收購Therachon Holding AG，其中包括3.4億美元的預付款，以及4.7億美元的里程碑款項：TA-46治療軟骨發(fā)育不全的開發(fā)與商業(yè)化。
（來源于Therachon官網）
Therachon是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于發(fā)現、開發(fā)和商業(yè)化治療嚴重罕見疾病的創(chuàng)新療法，TA-46和apraglutide是其處于臨床I/II期的重要孤兒藥資產，適應癥分別為軟骨發(fā)育不全和短腸綜合征（SBS）。在這兩款創(chuàng)新藥中，TA-46是輝瑞收購Therachon的主要目標，而不是處于臨床II期的apraglutide，因為輝瑞本身就具有兒科的研發(fā)項目，可以形成互補。
Therachon的研發(fā)管線（來源于Therachon官網）
軟骨發(fā)育不全是一種常染色體顯性遺傳病，發(fā)病機率為1/25000，特征為身材矮小和不成比例的四肢短小，又稱為侏儒癥，同時還會伴有改變生活的并發(fā)癥，目前還沒有軟骨發(fā)育不全療法獲得FDA批準。軟骨發(fā)育不全由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因突變導致，大約97%的患者FGFR3基因的G380R發(fā)生替換突變，導致FGFR3發(fā)送持續(xù)的而非短暫的生長抑制信號，破壞軟骨內骨化。
TA-46是一種重組、可溶性人FGFR3蛋白質誘導劑，通過與FGFR3配體結合，防止FGFR3過度激活，通過每周一次皮下注射用藥，治療新生兒和青少年軟骨發(fā)育不全。TA-46已經完成了臨床I期試驗，并同時獲得EMA和FDA的孤兒藥認定，突顯了軟骨發(fā)育不全廣泛的未滿足的醫(yī)療需求。
TA-46治療軟骨發(fā)育不全的作用機制（來源于Therachon官網）
SBS是因慢性炎癥性腸?。↖BD）、急性事件（如腸系膜梗塞）或先天性異常導致的廣泛性腸切除所致，SBS會導致腸道功能下降或完全喪失有關，特點為吸收不良和營養(yǎng)不良。由于不能吸收食物中的營養(yǎng)，SBS患者依賴于長期的腸外支持。據估計，在美國和歐洲約有2-4萬名患者患有SBS。
Apraglutide是具有GLP-2類似物同類的潛力，每周一次用藥治療SBS，其已經完成臨床I期SAD/MAD研究，具有良好的藥代動力學特征。目前，apraglutide正在開展兩項II期臨床研究，用于評估其治療SBS的療效和安全性，同樣apraglutide也獲得了EMA和FDA的孤兒藥認定。
通過收購Therachon，輝瑞再次增加了其在罕見病領域的研發(fā)實力，同時也有利于TA-46和apraglutide的快速上市，為軟骨發(fā)育不全和短腸綜合征患者提供創(chuàng)新性療法。
參考來源：https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer_acquires_clinical_stage_biotech_therachon
作者簡介：知行，用簡單的語言講述不簡單的未來，一個不斷前行的醫(yī)藥人。
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