Verve Therapeutics公司宣布成立,將利用CRISPR基因編輯和單堿基編輯技術(shù),開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法,永久性降低個(gè)人患上冠狀動(dòng)脈疾病的風(fēng)險。該公司由世界知名心血管遺傳學(xué)家和基因編輯先驅創(chuàng )建,并已經(jīng)完成數額為5850萬(wàn)美元的A輪融資。
冠狀動(dòng)脈疾病是最常見(jiàn)的心臟病,也是世界上導致死亡的首要原因。Verve公司創(chuàng )始人和其它研究人員進(jìn)行的遺傳學(xué)研究發(fā)現,健康人群中攜帶著(zhù)天然發(fā)生的基因變異,這些基因變異可以降低他們一生中患上冠狀動(dòng)脈疾病和心臟病發(fā)作的風(fēng)險。例如,具有非洲血統的個(gè)體中有1/40的幾率在PCSK9基因上出現無(wú)效突變(null mutation)。這一變異會(huì )顯著(zhù)降低個(gè)體的低密度脂蛋白(LDL)膽固醇水平,將心臟病發(fā)作的風(fēng)險降低80%。
已有預防冠狀動(dòng)脈疾病的療法包括降低膽固醇的他汀類(lèi)藥物和其它治療選擇,然而這些藥物需要面對依從性不強,可及性有限等挑戰。而Verve公司致力于將人類(lèi)遺傳分析中獲得的成果與基因編輯技術(shù)結合起來(lái),通過(guò)編輯個(gè)人的體細胞基因組,開(kāi)發(fā)能夠一次治療,終生降低個(gè)人冠狀動(dòng)脈疾病風(fēng)險的基因編輯療法。
Verve公司已經(jīng)為開(kāi)發(fā)針對心血管疾病靶點(diǎn)的創(chuàng )新療法作出多項技術(shù)準備:
該公司已經(jīng)從Broad研究所和哈佛大學(xué)獲得了使用CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a基因編輯技術(shù)靶向特定心血管靶點(diǎn)的研發(fā)許可。
同時(shí),它與Beam Therapeutics公司達成戰略研發(fā)合作,使用Beam公司的單堿基編輯、基因編輯和遞送技術(shù),針對特定心血管靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法。在完成1期臨床研究后,Beam公司有機會(huì )加入在研產(chǎn)品的未來(lái)開(kāi)發(fā)和推廣。
Verve公司還與Verily公司達成合作,利用Verily公司的獨特納米顆粒篩選平臺,開(kāi)發(fā)和優(yōu)化創(chuàng )新基因編輯遞送手段。
本輪融資由GV(原谷歌風(fēng)投)領(lǐng)投,其它投資者包括ARCH Venture Partners,F-Prime Capital,和Biomatics Capital。
“冠狀動(dòng)脈疾病是一種嚴重的流行性健康危機,”Verve公司的聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席執行官Sekar Kathiresan博士說(shuō):“將我們對這一疾病的遺傳學(xué)理解與日漸成熟的基因編輯技術(shù)相結合,能夠給冠狀動(dòng)脈病的治療方法帶來(lái)革命性的轉變。”
參考資料:
[1] With a superstar cardiologist as its CEO, new CRISPR company targets heart disease. Retrieved May 7, 2019, from https://www.statnews.com/2019/05/07/verve-new-crispr-company-targets-heart-disease/
[2] One of the world’s top experts in coronary heart disease is spearheading a new gene editing upstart out to transform the field. Retrieved May 7, 2019, from https://endpts.com/one-of-the-worlds-top-experts-in-coronary-heart-disease-is-spearheading-a-new-gene-editing-upstart-out-to-transform-the-field/
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