FDA批準(zhǔn)罕見心肌病藥物年治療費用22.5萬美元

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-05-07

美國輝瑞制藥表示，該公司的VYNDAQEL?(tafamidis meglumine)以及VYNDAMAX?(tafamidis)獲得了美國FDA的批準(zhǔn)，用于野生型或遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病(ATTR-CM)成年患者的治療，以降低心血管死亡率和心血管相關(guān)住院的發(fā)生。

5月6日，美國輝瑞制藥表示，該公司的VYNDAQEL^®(tafamidis meglumine)以及VYNDAMAX^®(tafamidis)獲得了美國FDA的批準(zhǔn)，用于野生型或遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病(ATTR-CM)成年患者的治療，以降低心血管死亡率和心血管相關(guān)住院的發(fā)生。VYNDAQEL和VYNDAMAX是首創(chuàng)(first-in-class)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑tafamidis的兩種口服劑型，這次批準(zhǔn)也意味著這兩藥物成為了FDA批準(zhǔn)的首個ATTR-CM藥物。

ATTR-CM是一種罕見的、危及生命的疾病，其特征是心臟內(nèi)異常堆積稱為淀粉樣蛋白的錯折疊蛋白，表現(xiàn)為限制性心肌病和進行性心力衰竭。此前，沒有治療ATTR-CM的批準(zhǔn)藥物，唯一可用的選擇包括癥狀處理，以及在極少數(shù)情況下進行心臟移植。據(jù)估計，在美國ATTR-CM的患者數(shù)約為10萬人，而確診患者僅1%-2%。

此次FDA批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵臨床3期試驗ATTR-ACT的數(shù)據(jù)，這是第一項針對該病治療方案的全球雙盲隨機安慰劑對照臨床研究。數(shù)據(jù)顯示，在30個月內(nèi)，與安慰劑相比，VYNDAQEL使患者全因死亡率和心血管相關(guān)住院率顯著降低(p=0.0006)，分別下降30%(p=0.026)和32%(p<0.0001)。在兩個治療組中，大約80%的死亡與心血管有關(guān)。

與安慰劑相比，在6個月內(nèi)，VYNDAQEL對機體能力和健康狀況也有顯著和一致的治療效果，并可持續(xù)到30個月。具體來說，VYNDAQEL減少了六分鐘步行測試成績下降的發(fā)生(p<0.0001)，并減少堪薩斯城心肌病調(diào)查表-總結(jié)評分測量的健康狀況下降(p<0.0001)。VYNDAQEL在本研究中有良好的耐受性，觀察到的安全性與安慰劑相當(dāng)。服用VYNDAQEL的患者的不良事件發(fā)生頻率與安慰劑相似，因不良事件終止試驗的發(fā)生率也相似。

VYNDAQEL和VYNDAMAX是口服轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑，可選擇性地與轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白結(jié)合，穩(wěn)定轉(zhuǎn)甲狀腺素轉(zhuǎn)運蛋白四聚體，減緩淀粉樣蛋白的形成。VYNDAQEL由tafamidis meglumine作為活性成分，而VYNDAMAX活性成分為游離酸形式的tafamidis，這兩種藥物是生物等效的，藥品標(biāo)簽上特別提到每20毫克tafamidis meglumine就等于12.2毫克tafamidis游離酸。2011年以來，Vyndaqel在美國以外的多個國家已經(jīng)批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性神經(jīng)病變。

美國投行EvercoreISI分析師透露，這種藥物定價為22.5萬美元/年，使用低劑量的價格為5.5萬美元/年。藥物銷售預(yù)測上，瑞士瑞信銀行(Credit Suisse)認(rèn)為，如果輝瑞能夠成功地將其商業(yè)化，該產(chǎn)品的潛力巨大，tafamidis的銷售峰值將達到20億美元。

專注于RNAi藥物研發(fā)的制藥商Alnylam在2018年推出了全球首款siRNA藥物Onpattro(patisiran)，用于由遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)引起的周圍神經(jīng)疾病，該藥旨在治療由遺傳性轉(zhuǎn)胸腺肽介導(dǎo)淀粉樣變(Hattr Amloidosis)引起的多發(fā)性神經(jīng)病。Ionis/Akcea公司開發(fā)的反義寡核苷酸藥物Tegsedi(inotersen)也已被批準(zhǔn)用于同一患者群體。這兩種藥物的治療費用約為每年45萬美元。分析人士認(rèn)為，盡管輝瑞藥物和兩種現(xiàn)有產(chǎn)品針對的是不同適應(yīng)癥，但仍將存在競爭，因為許多心肌病患者往往也有多發(fā)性神經(jīng)病，反之亦然。（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章參考來源：

1、U.S. FDA Approves VYNDAQEL^® and VYNDAMAX for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease

2、UPDATED: Pfizer enters Alnylam, Ionis’ TTR turf with early approval for cardiomyopathy drug, carrying a $225K price tag

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