兒科肌無(wú)力綜合征新藥獲批上市

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來(lái)源：藥明康德

2019-05-07

FDA宣布批準Jacobus Pharmaceutical公司開(kāi)發(fā)的Ruzurgi（amifampridine）藥片上市，用于治療6-17歲的Lambert-Eaton肌無(wú)力綜合征（LEMS）患者。這是FDA批準的第一款針對兒科LEMS患者的新藥。

LEMS是一種罕見(jiàn)的自身免疫性疾病，它影響神經(jīng)和肌肉之間的連接，導致患者出現肌無(wú)力和其它癥狀。LEMS患者的自身免疫系統攻擊神經(jīng)肌肉接頭（neuromuscular junction, NMJ），阻斷神經(jīng)信號傳導到肌肉細胞中。LEMS可能與其它自身免疫性疾病相關(guān)，但是在癌癥患者中更為常見(jiàn)，例如小細胞肺癌患者。

Ruzurgi的活性成分是3,4-二氨基吡啶（3,4-DAP）。它可以阻斷神經(jīng)突觸前鉀離子通道的活性，從而延長(cháng)動(dòng)作電位，提高突觸前鈣離子濃度，導致更多乙酰膽堿釋放，從而增強對肌肉的刺激，緩解LEMS的癥狀。

Ruzurgi的批準是基于成人LEMS患者的臨床試驗，成人患者的藥代動(dòng)力學(xué)數據，以及使用藥代動(dòng)力學(xué)模型和模擬發(fā)現的兒科患者劑量，和從6-17歲兒科患者中獲得的安全性數據。

Ruzurgi的療效是基于包含32名成人患者的隨機雙盲，含安慰劑對照的臨床研究。這項研究中，患者先使用Ruzurgi三個(gè)月，然后一部分患者持續使用Ruzurgi，而另一部分患者換為接受安慰劑治療。試驗結果表明，繼續接受Ruzurgi治療患者的運動(dòng)能力減弱程度小于安慰劑組。

“我們將繼續促進(jìn)治療罕見(jiàn)病，特別是兒科罕見(jiàn)病的療法的開(kāi)發(fā)和批準，”FDA藥物評估和研究中心神經(jīng)病產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說(shuō)：“這一批準為L(cháng)EMS兒科患者帶來(lái)了一款他們繼續的治療選擇。這些患者往往因為肌無(wú)力和疲憊，很難完成日常活動(dòng)。”

參考資料：

[1] FDA approves first treatment for children with Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorderhttps://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-children-lambert-eaton-myasthenic-syndrome-rare-autoimmune-disorder

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