近日，IQVIA人類數據科學研究所發(fā)布了一份新的報告，題為《不斷變化的研發(fā)前景：創(chuàng)新、變革的動力和臨床試驗產出率的演變》。報告發(fā)現，在過去一年中，27%的獲批藥物用于治療癌癥及其癥狀，20%用于治療傳染病。在2018年美國FDA批準的59種藥物中，16種針對癌癥，12種針對傳染病，12種針對罕見病。
另外，報告對獲批藥物的分子類型、有無生物標志物以及是否是美國首次獲批做了統(tǒng)計。得出的統(tǒng)計結果顯示，在2018年上市的藥物中，46%的藥物是基于少于500名受試者參與的臨床研究及數據批準的。這很可能反映的是罕見疾病藥物獲批增長，因為這些疾病可參與臨床試驗的患者比較少。有20%的新物質（NAS）藥物是使用預測用生物標記物篩選的分層患者獲得批準，其中4個藥物有伴隨診斷同時批準。
報告還提供了大量背景數據。例如，平均每種藥物需要13.6年才能從專利申請到上市。然而，這比2016年和2017年的平均速度快了兩年。生物制藥和美國FDA正在使用程序來加快審批過程，超過70%的新藥通過FDA途徑（優(yōu)先審查，加速批準，快速通道或突破性療法）來加快審批過程。
2018年，有2891個分子處于后期開發(fā)階段，在過去五年中增長了39%。其中癌癥藥物增加了63%，包括細胞、基因和核苷酸治療在內的新一代生物療法（NGB），盡管它們在晚期管線中所占的比例不到10%，但在過去三年里數量卻翻了一番。
在研發(fā)投資方面，報告指出，風險投資公司在2018年的投資超過了230億美元，而15家大型制藥公司報告的投資總額超過了1000億美元。
同樣，2018年啟動的臨床試驗總數也表明了研發(fā)投入的增長這一點：試驗數比前一年增加9%，比過去五年增加35%。
報告表示：“一種藥物從臨床1期試驗開始到研發(fā)結束的平均開發(fā)時間在過去10年里增加了26%，2018年增加了6個月，達到12.5年。
2018年，從臨床1期試驗到監(jiān)管提交階段的的綜合成功率（根據藥物成功進展到下一階段開發(fā)的百分比）下降到11.4%。在不同的治療領域，綜合成功率也各不相同，從6%-15%不等。罕見疾病、消化系統(tǒng)疾?。眯姓吒篂a、慢性特發(fā)性便秘、潰瘍性結腸炎和克羅恩?。?非酒精性脂肪性肝炎（GI/NASH）領域藥物研發(fā)成功率超過平均水平。
IQVIA還開發(fā)了一種名為臨床開發(fā)生產力指數的新指標。它根據臨床試驗投入的努力來衡量試驗的成功率。研究者在9個最常見治療領域的試驗中應用了它。該指數發(fā)現，從2013-2018年，生產率總體下降了27%。其中臨床1期試驗生產率下降55%且自2016年以來臨床3期試驗生產率下降，這兩點在很大程度上影響了生產率總體。報告指出，“在臨床1期階段，成功率下降以及試驗復雜性升高（包括試驗參與者人數、入組標準、研究地點和試驗終點）都反映了生產率的下降。”
報告還列舉了以下幾種新趨勢，包括數字健康和移動技術；更加注重病人報告的結果，使用真實世界數據（RWD）；預測分析和人工智能；新一代生物療法和靶向療法；更多的生物標志物測試；監(jiān)管格局的變化；預先篩選病人的可用工具和直接招募病人的情況。
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