近日，IQVIA人類(lèi)數據科學(xué)研究所發(fā)布了一份新的報告，題為《不斷變化的研發(fā)前景：創(chuàng )新、變革的動(dòng)力和臨床試驗產(chǎn)出率的演變》。報告發(fā)現，在過(guò)去一年中，27%的獲批藥物用于治療癌癥及其癥狀，20%用于治療傳染病。在2018年美國FDA批準的59種藥物中，16種針對癌癥，12種針對傳染病，12種針對罕見(jiàn)病。
另外，報告對獲批藥物的分子類(lèi)型、有無(wú)生物標志物以及是否是美國首次獲批做了統計。得出的統計結果顯示，在2018年上市的藥物中，46%的藥物是基于少于500名受試者參與的臨床研究及數據批準的。這很可能反映的是罕見(jiàn)疾病藥物獲批增長(cháng)，因為這些疾病可參與臨床試驗的患者比較少。有20%的新物質(zhì)（NAS）藥物是使用預測用生物標記物篩選的分層患者獲得批準，其中4個(gè)藥物有伴隨診斷同時(shí)批準。
報告還提供了大量背景數據。例如，平均每種藥物需要13.6年才能從專(zhuān)利申請到上市。然而，這比2016年和2017年的平均速度快了兩年。生物制藥和美國FDA正在使用程序來(lái)加快審批過(guò)程，超過(guò)70%的新藥通過(guò)FDA途徑（優(yōu)先審查，加速批準，快速通道或突破性療法）來(lái)加快審批過(guò)程。
2018年，有2891個(gè)分子處于后期開(kāi)發(fā)階段，在過(guò)去五年中增長(cháng)了39%。其中癌癥藥物增加了63%，包括細胞、基因和核苷酸治療在內的新一代生物療法（NGB），盡管它們在晚期管線(xiàn)中所占的比例不到10%，但在過(guò)去三年里數量卻翻了一番。
在研發(fā)投資方面，報告指出，風(fēng)險投資公司在2018年的投資超過(guò)了230億美元，而15家大型制藥公司報告的投資總額超過(guò)了1000億美元。
同樣，2018年啟動(dòng)的臨床試驗總數也表明了研發(fā)投入的增長(cháng)這一點(diǎn)：試驗數比前一年增加9%，比過(guò)去五年增加35%。
報告表示：“一種藥物從臨床1期試驗開(kāi)始到研發(fā)結束的平均開(kāi)發(fā)時(shí)間在過(guò)去10年里增加了26%，2018年增加了6個(gè)月，達到12.5年。
2018年，從臨床1期試驗到監管提交階段的的綜合成功率（根據藥物成功進(jìn)展到下一階段開(kāi)發(fā)的百分比）下降到11.4%。在不同的治療領(lǐng)域，綜合成功率也各不相同，從6%-15%不等。罕見(jiàn)疾病、消化系統疾病（旅行者腹瀉、慢性特發(fā)性便秘、潰瘍性結腸炎和克羅恩病）/非酒精性脂肪性肝炎（GI/NASH）領(lǐng)域藥物研發(fā)成功率超過(guò)平均水平。
IQVIA還開(kāi)發(fā)了一種名為臨床開(kāi)發(fā)生產(chǎn)力指數的新指標。它根據臨床試驗投入的努力來(lái)衡量試驗的成功率。研究者在9個(gè)最常見(jiàn)治療領(lǐng)域的試驗中應用了它。該指數發(fā)現，從2013-2018年，生產(chǎn)率總體下降了27%。其中臨床1期試驗生產(chǎn)率下降55%且自2016年以來(lái)臨床3期試驗生產(chǎn)率下降，這兩點(diǎn)在很大程度上影響了生產(chǎn)率總體。報告指出，“在臨床1期階段，成功率下降以及試驗復雜性升高（包括試驗參與者人數、入組標準、研究地點(diǎn)和試驗終點(diǎn)）都反映了生產(chǎn)率的下降。”
報告還列舉了以下幾種新趨勢，包括數字健康和移動(dòng)技術(shù)；更加注重病人報告的結果，使用真實(shí)世界數據（RWD）；預測分析和人工智能；新一代生物療法和靶向療法；更多的生物標志物測試；監管格局的變化；預先篩選病人的可用工具和直接招募病人的情況。
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