美國當地時(shí)間4月23日，總部位于馬薩諸塞州劍橋的生物技術(shù)公司Fulcrum Therapeutics宣布與葛蘭素史克（GSK）達成獨家全球許可協(xié)議，獲得GSK新藥Losmapimod的全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權利。據悉，Fulcrum Therapeutics正計劃將Losmapimod應用到面肩肱型肌營(yíng)養不良癥（FSHD）的治療當中。該病是一種罕見(jiàn)且具有嚴重致殘性的遺傳病，目前尚無(wú)批準的治療方法。
根據協(xié)議條款，GSK獲得了Fulcrum Therapeutics一部分優(yōu)先股股票，并有資格獲得Fulcrum Therapeutics未來(lái)里程碑付款和特許權使用費。Fulcrum Therapeutics在獲得Losmapimod的全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權利外，還獲得一系列有關(guān)Losmapimod臨床試驗所需的藥物和材料。此外，Fulcrum Therapeutics已向FDA提交了有關(guān)Losmapimod的INDs引用權，并申請了所有相關(guān)專(zhuān)利和數據的獨家許可。
Losmapimod是一種選擇性p38α/βMAPK抑制劑，最初由GSK開(kāi)發(fā)，現由Fulcrum Therapeutics獲得授權。GSK曾在多個(gè)臨床試驗中對Losmapimod進(jìn)行廣泛的測試，但從未在肌營(yíng)養不良癥中進(jìn)行過(guò)測試。
面肩肱型肌營(yíng)養不良癥（FSHD）是最常見(jiàn)的肌營(yíng)養不良癥之一，在人群中的發(fā)病率為1/20000至1/8000左右。FSHD癥狀通常出現在成年期，從面部肌肉無(wú)力開(kāi)始，到無(wú)法微笑，然后癥狀從上半身蔓延到下半身，最后導致患者無(wú)法將手臂抬高到肩膀以上位置，或進(jìn)行起坐動(dòng)作。患有FSHD的人通常難以進(jìn)行正常的日常活動(dòng)，并可能感到嚴重的疲勞和疼痛。
Fulcrum Therapeutics發(fā)現，DUX4基因在胚胎發(fā)育的早期階段被關(guān)閉，就會(huì )引發(fā)FSHD，而p38α/βMAPK抑制劑能有效抑制DUX4基因的表達。Fulcrum Therapeutics基于對FSHD發(fā)病機制的獨到見(jiàn)解，尋找現有的p38α/βMAPK抑制劑去治療FSHD。最終，GSK研發(fā)的Losmapimod被Fulcrum Therapeutics認定為治療FSHD最有潛力的化合物。
Fulcrum Therapeutics在試驗中證明，Losmapimod抑制劑能夠對DUX4基因表達進(jìn)行有效調節。該公司已經(jīng)在3500多名健康志愿者和患者中進(jìn)行了Losmapimod抑制劑評估測試，評估了24項臨床試驗中的多項適應癥，最終發(fā)現Losmapimod能讓DUX4基因表達有效下調，并恢復患者的健康肌肉，且不影響肌細胞生成。
“Losmapimod有可能成為第一個(gè)能對FSHD進(jìn)行根治的批準療法。它能減緩或阻止漸進(jìn)性肌肉無(wú)力病情，這將顯著(zhù)改善患者的生活質(zhì)量。”Fulcrum Therapeutics首席執行官Robert J. Gould博士說(shuō)道，“我們這種通過(guò)平衡基因表達來(lái)治療疾病的獨特療法，相信能夠造福更多患有嚴重遺傳性疾病的患者。”
Fulcrum Therapeutics預計于2019年中期，在美國和歐洲的多個(gè)臨床站點(diǎn)對FSHD患者進(jìn)行Losmapimod治療的2b期臨床試驗。
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