今日，Genfit公司宣布該公司的主打產(chǎn)品elafibranor獲得美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）成人患者。這些患者對熊去氧膽酸（UDCA）反應不良。Elafibranor是一款“first-in-class”PPARα/δ激動(dòng)劑，在治療PBC患者的2期臨床試驗中表現出積極療效，它同時(shí)在3期臨床試驗中治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。
PBC是一種嚴重的慢性肝病，患者由于膽管的慢性損傷，導致肝 臟清除體內毒素的能力下降，引發(fā)肝硬化和肝功能衰竭。目前大約有50%的PBC患者對已有療法反應不良或者無(wú)法耐受療法的毒副作用。這一領(lǐng)域仍然有很大的未竟需求。
NASH是由于肝 臟中脂肪積累，導致肝 臟出現炎癥和肝細胞損傷。NASH患者如果不加以治療，會(huì )出現肝纖維化，肝硬化和肝癌。目前還沒(méi)有治療NASH的獲批療法。
Elafibranor是一款同時(shí)激活PPARα和PPARδ的雙重激動(dòng)劑。這兩種核受體介導多種生理過(guò)程，包括脂肪代謝，葡萄糖代謝平衡，炎癥等等。Elafibranor與其它PPAR受體激動(dòng)劑的區別在于它不會(huì )激活PPARγ受體。因此，它不會(huì )引起與PPARγ受體激活相關(guān)的毒副作用，例如體重上升、浮腫、和液體潴留，這可能增加患者的心血管疾病風(fēng)險。
這一突破性療法認定是基于elafibranor在2期臨床試驗中的表現。在為期12周的隨機雙盲，含安慰劑對照的2期試驗中，總計45名沒(méi)有出現肝硬化的PBC患者接受了不同劑量的elafibranor或安慰劑的治療，這些患者對UDCA反應不良。試驗的主要終點(diǎn)為堿性磷酸酶（ALP）水平的變化。
試驗結果表明，與安慰劑相比，兩種不同劑量的elafibranor均顯著(zhù)降低患者ALP水平。劑量為80 mg的elafibranor組患者ALP水平降低52%（p<0.001），劑量為120 mg的elafibranor組患者ALP水平降低44%（p<0.001）。除此以外，elafibranor組患者其它與PBC相關(guān)的生物標志物指標也獲得顯著(zhù)改善，包括γ-谷氨酰轉移酶（GGT）水平，脂質(zhì)生物標志物和抗炎癥生物標志物。
Genfit公司副首席醫學(xué)官Pascal Birman先生表示：“Elafibranor在2期臨床試驗中表現出良好的抗膽汁淤積效果。FDA基于2期試驗結果授予的突破性療法認定是一個(gè)重要的里程碑。它將加快elafibranor的研發(fā)過(guò)程，同時(shí)是對這款新藥潛力的肯定。”
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