總部位于美國加州舊金山市南部的Cortexyme近日遞交了8600萬(wàn)美元的IPO申請，這家私人控股的臨床階段公司，專(zhuān)注于阿茲海默病和其他神經(jīng)退行性疾病治療的藥物研發(fā)。值得一提的是，2018年6月，該公司獲得了由輝瑞（Pfizer）、紅杉資本、武田風(fēng)險投資等知名機構投資的7600萬(wàn)美元B輪融資。
阿茲海默病是全球影響最廣的神經(jīng)退行性疾病。隨著(zhù)世界人口老齡化，阿茲海默病的發(fā)病率迅速增加，越來(lái)越多的人進(jìn)入這一與年齡有關(guān)的疾病的主要風(fēng)險期。據估計，目前全球有超過(guò)4000萬(wàn)患者，到2050年，全世界受影響的人數將可能增加到驚人的1億。然而，關(guān)于阿茲海默病的發(fā)病原因至今尚未明確，也沒(méi)有可以有效減緩疾病進(jìn)程的藥物。針對阿茲海默病的藥物臨床試驗失敗率超過(guò)99%，成為了整個(gè)生物醫藥領(lǐng)域挑戰性的課題之一。
Cortexyme設計了一款“first-in-class”的藥物COR388，這款全新的治療靶點(diǎn)藥物由Cortexyme聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席科學(xué)官Stephen Dominy博士發(fā)現。Stephen Dominy博士曾是一名**科醫生，在20世紀90年代，他就開(kāi)始對阿茲海默病可能具有傳染性的想法產(chǎn)生了興趣。當他治療艾滋病患者時(shí)，意外的發(fā)現，一些患有艾滋病的阿茲海默病患者在服用抗病毒 藥物后，癥狀得到了緩解。他觀(guān)察到，阿茲海默病可能與牙齦卟啉單胞菌有關(guān)。
通過(guò)研究，現在Cortexyme團隊發(fā)現并證實(shí)，在已故阿茲海默病患者的腦切片中確實(shí)存在牙齦卟啉單胞菌，同時(shí)還在患者的脊髓液中也檢測到了牙齦卟啉單胞菌DNA的存在。有超過(guò)90％阿茲海默病患者的大腦切片樣本都被發(fā)現存在gingipains酶的痕跡，這種酶由牙齦卟啉單胞菌分泌，具有**。
gingipains酶越多，大腦切片中的阿茲海默病相關(guān)蛋白tau和泛肽水平就越高。非阿茲海默病患者大腦切片則具有較低水平的gingipains酶，阿茲海默病相關(guān)蛋白也更少。此項研究發(fā)表在1月23日的《Science Advances》期刊上，牙齦卟啉單胞菌可能就是阿茲海默病的罪魁禍首。
Cortexyme設計的COR388藥物是針對這一病原體的特異性細菌蛋白酶抑制劑。它對抗病原體方式不同于其他廣譜抗菌素，避免了細菌**對神級元的損傷，阻止患者認知能力的下降和失能。目前，COR388已經(jīng)完成了1b期臨床試驗，該試驗對20歲至70歲年齡段的阿茲海默病患者進(jìn)行了藥物試驗，試驗證明COR388具有良好的安全性和耐受性，并且口服時(shí)具有良好藥代動(dòng)力學(xué)特征。此次Cortexyme申請IPO，募集的資金也將推進(jìn)COR388藥物進(jìn)入2/3期臨床試驗階段。
雖然阿茲海默病藥物的研發(fā)道路充滿(mǎn)了挑戰和不確定性，但是生命科學(xué)領(lǐng)域的醫藥人始終沒(méi)有放棄，一直在堅持，相信人類(lèi)一定可以攻克這種疾病。我們衷心祝愿，在資本的助力下，這款新藥的研發(fā)順利，早日為患者帶來(lái)治療福音！
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參考資料：
[1]Early Alzheimer's biotech, late-stage heart drug company gun for $86M IPOs Retrieved Apr 15, 2019 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/early-alzheimer-s-biotech-and-late-stage-heart-drug-company-both-gun-for-86m-ipo
[2]http://advances.sciencemag.org/content/5/1/eaau3333 DOI：10.1126 / sciadv.aau3333
[3]Cortexyme announces publication of foundational data for groundbreaking approach to treating Alzheimer's disease in Science Advances Retrieved on Jan 24 2019 from Cortexyme官網(wǎng)
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