4月11日，Celularity公司宣布簽訂了一項長(cháng)期租賃協(xié)議，將在新澤西州建立一個(gè)14.5萬(wàn)平方英尺的先進(jìn)細胞制造和研究設施。該公司正在開(kāi)發(fā)利用人胎盤(pán)干細胞衍生的同種異體細胞療法。
作為全球制藥巨頭Celgene(新基)的衍生公司，Celularity自成立以來(lái)就受到了業(yè)界廣泛的關(guān)注。
去年2月，該公司宣布已獲得2.5億美元的投資。公司計劃利用這筆資金加速細胞和組織再生療法，以解決癌癥、慢性疾病、以及退行性疾病等廣大未滿(mǎn)足醫療需求。
值得注意的是，Celularity的創(chuàng )始人兼首席執行官RobertHariri博士是再生醫學(xué)領(lǐng)域內最知名的人物之一，Hariri博士在人類(lèi)胎盤(pán)衍生的細胞療法和生物材料上做出了先驅性的貢獻。在創(chuàng )立Celularity公司之前，他曾在Celgene工作，并且和基因組學(xué)領(lǐng)袖CraigVenter共同創(chuàng )建了HumanLongevity公司。
“這個(gè)領(lǐng)先的工作空間將把最先進(jìn)的細胞制造技術(shù)與源自人類(lèi)胎盤(pán)的細胞療法的固有可擴展性，以及我們的IMPACTTM平臺支持的端到端供應鏈管理結合起來(lái)，”Hariri博士說(shuō)，“高效、模塊化的GMP制造基礎設施，是制造現成的細胞治療解決方案的關(guān)鍵，比如我們正在研究的同種異體胎盤(pán)來(lái)源的NK細胞治療，可以更快、更可靠、更經(jīng)濟地獲得。”
綜合設施將根據美國FDA和歐洲EMA法規和指導方針提供GMP生產(chǎn)，支持臨床長(cháng)期供應，如果得到批準，將商業(yè)生產(chǎn)其同種異體NK療法(PNK)、低溫貯藏PNK(CYNK)領(lǐng)導項目和其他胎盤(pán)衍生細胞療法。
向現貨細胞療法，各大公司紛紛建廠(chǎng)
自體細胞的分離和體外操作都需要昂貴的專(zhuān)用設備、良好的生產(chǎn)實(shí)踐(GMP)設備以及專(zhuān)業(yè)的技術(shù)人員。在許多情況下，自體T細胞分離和擴增是存在問(wèn)題的或不可能的，例如在化療后的免疫抑制患者或具有免疫缺陷的惡性腫瘤患者。
盡管這些方法的可行性和有效性已在臨床環(huán)境中得到證實(shí)，但是這些細胞療法的一個(gè)共同點(diǎn)就是必須在患者接受治療之前進(jìn)行個(gè)性化定制。
因此作為一種個(gè)性化定制的療法，其價(jià)格昂貴，治療過(guò)程復雜是必然的。考慮到這一點(diǎn)，各大公司開(kāi)始轉向2.0細胞療法-同種異體的現貨(offtheshelf)解決方案。在這個(gè)背景下，建廠(chǎng)也成為了一種集體行為。
今年2月，由前KitePharma團隊創(chuàng )立的美國AllogeneTherapeutics宣布，它將在加利福尼亞州紐瓦克建造一個(gè)118，000平方英尺的細胞治療制造工廠(chǎng)，以支持其AlloCAR-T候選療法產(chǎn)品供應。其表示已經(jīng)在加利福尼亞州紐瓦克的一個(gè)地點(diǎn)簽訂了租賃協(xié)議，以建造一個(gè)118，000平方英尺的細胞療法制造工廠(chǎng)。
緊接著(zhù)的3月，法國細胞療法公司Cellectis又宣布，將在北卡羅來(lái)納州建造一個(gè)82，000平方英尺的商業(yè)制造工廠(chǎng)，以生產(chǎn)其同種異體CAR-T產(chǎn)品，并已簽署了租賃協(xié)議。該公司還開(kāi)始在法國巴黎建造一個(gè)14，000平方英尺的工廠(chǎng)，提供原料供應。
源于胎盤(pán)，現貨細胞療法
不同于其他的公司，Celularity的產(chǎn)品開(kāi)發(fā)是建立在大多數人甚至從未考慮過(guò)的生物技術(shù)的基礎上的，是基于胎盤(pán)干細胞的創(chuàng )新生物技術(shù)模型。
10多年前，用于醫療的干細胞往往只能從骨髓、嬰兒臍帶以及流產(chǎn)的死嬰組織獲取，倫理爭議將其推向風(fēng)口浪尖。而能夠避免倫理爭議胎盤(pán)干細胞在當時(shí)被宣傳為胚胎干細胞的潛在替代品，由于胎盤(pán)組織中含有近十倍于臍帶血的干細胞，因此其經(jīng)濟潛力不可估量。
面對充滿(mǎn)誘惑力的技術(shù)，全球制藥巨頭Celgene看準發(fā)展機遇，在那個(gè)時(shí)期開(kāi)始了一系列的收購，布局新領(lǐng)域。Hariri博士也隨之成為Celgene新細胞治療部門(mén)的領(lǐng)頭人。在之后的14年，Celgene公司在Hariri的帶領(lǐng)下，利用胎盤(pán)來(lái)源干細胞開(kāi)發(fā)了針對克羅恩氏病、關(guān)節炎、中風(fēng)等多種疾病的革命性治療技術(shù)。
現如今，作為Celgene的衍生公司，Hariri博士攜Celularity閃亮登場(chǎng)！他表示胎盤(pán)干細胞的商業(yè)化會(huì )產(chǎn)生1000萬(wàn)美元的年銷(xiāo)售額。Hariri對這項技術(shù)的潛力充滿(mǎn)了信心，他說(shuō)：“Celgene讓我在十五年的時(shí)間里建立了世界上的細胞療法公司。我們認為，從整形外科到神經(jīng)系統疾病等各種生物材料都有豐富的應用前景。”
與針對癌癥的個(gè)性化T細胞療法不同，Celularity使用的T細胞將由胎盤(pán)制成，這意味著(zhù)同樣的細胞系可以用于任何人，具有降低制造成本的潛在可能性。(目前的CAR-T治療起價(jià)為每名患者37.3萬(wàn)美元)
此外，公司表示，其已獲得加利福尼亞州生物技術(shù)公司SorrentoTherapeutics的50種潛在CAR-T結構的授權。更令人印象深刻的是，利用胎盤(pán)細胞研發(fā)的通用型CAR-T將會(huì )創(chuàng )建標準化產(chǎn)品，而且理論上不會(huì )引起患者自身免疫系統的攻擊。
主要候選產(chǎn)品，正積極推進(jìn)
3月29日，在A(yíng)ACR年會(huì )上，Celularity公布了研究性同種異體自然殺傷(NK)細胞療法PNK-007的兩項1期研究結果，用于治療急性髓性白血病(AML)和多發(fā)性骨髓瘤(MM)的患者。
針對AML的研究結果表明，PNK-007在血液和骨髓中持續存在長(cháng)達一個(gè)月，這證明了PNK-007在HLA(人類(lèi)白細胞抗原)不匹配患者中擴增和進(jìn)一步成熟。
公司計劃在2019年下半年開(kāi)展AML患者的1b/2a期研究和MM患者的2期研究。這些研究將調查CYNK-001的安全性和有效性，CYNK-001是PNK-007的冷凍保存后繼產(chǎn)品。
“PNK-007的這些首次人體試驗的積極結果證實(shí)了我們從胎盤(pán)細胞獲得細胞治療的獨特方法，并表明這種研究性免疫療法有可能成為嚴重血液癌癥患者的一種重要選擇，包括那些接受過(guò)大量預處理且先前治療失敗的患者，或接受過(guò)自體干細胞移植的患者，”Hariri博士說(shuō)。“考慮到目前可用的患者來(lái)源和成人供體細胞療法所帶來(lái)的挑戰，我們認為非常需要下一代、同種異體、現成的免疫療法，這些療法對患者和醫療保健系統來(lái)說(shuō)更易接受、更易獲得、更實(shí)惠。”
除了來(lái)自PNK-007研究的結果，Celularity還將在一個(gè)口頭會(huì )議上展示臨床前數據，評估其從人類(lèi)胎盤(pán)CD34+祖細胞中提取的專(zhuān)有基因修飾的同種異體NK細胞(GM-NK)，用于治療廣泛的血癌和實(shí)體腫瘤。
早期臨床前研究表明，PNK的這種基因修飾促使對一系列血液學(xué)和實(shí)體癌細胞系以及原發(fā)腫瘤細胞的抗腫瘤活性增加了兩到四倍。
“我們期待推進(jìn)這一重要項目，因為它將為基因改造的NK細胞治療鋪平道路，使其成為癌癥患者的另一種選擇，”Hariri博士繼續說(shuō)。
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