日前，處于臨床階段的生物技術(shù)公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促進(jìn)聽(tīng)力恢復的研究性候選藥物FX-322，在治療穩定感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期臨床試驗中，取得了恢復聽(tīng)力的積極結果。
暴露于娛樂(lè )性噪音，或長(cháng)期暴露于類(lèi)似重型建筑工地或軍事訓練等許多專(zhuān)業(yè)環(huán)境中的噪音，或者重復暴露于與現代生活相關(guān)的日常響亮聲音（例如繁忙的地鐵或鐵路系統，緊急車(chē)輛警報器，音樂(lè )會(huì )以及大量使用耳機）都會(huì )對聽(tīng)力產(chǎn)生負面影響，甚至造成聽(tīng)力的喪失。據世界衛生組織（WHO）估計，全球約有11億人，美國約有4800萬(wàn)人受噪音帶來(lái)的聽(tīng)力下降所困。內耳中的感覺(jué)毛細胞能夠將聲波轉換成神經(jīng)沖動(dòng)，而人類(lèi)的多種聽(tīng)力缺陷都是其損傷和/或損失引起的。盡管能夠再生毛細胞的祖細胞仍存在并處于休眠狀態(tài)中，但自哺乳動(dòng)物成年后，內耳毛細胞即使在損傷后也不會(huì )自發(fā)再生。對于慢性感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失，目前尚無(wú)批準的療法。
Frequency Therapeutics開(kāi)發(fā)的FX-322是一種小分子藥物混合物，旨在喚醒耳內已有的祖細胞，通過(guò)祖細胞活化（PCA），促進(jìn)毛細胞的生長(cháng)，最終達到逆轉生物學(xué)缺陷并恢復組織健康的目標。PCA再生是一種新的治療方法，能以較不復雜的方式修復受損組織并恢復健康功能，同時(shí)可能提供優(yōu)于傳統細胞和基因療法的安全優(yōu)勢。
PCA再生的方法來(lái)自于麻省理工學(xué)院的羅伯特·蘭格博士，哈佛醫學(xué)院和布萊根婦女醫院的Jeff Karp博士在實(shí)驗室中關(guān)于祖細胞生物學(xué)的發(fā)現。雖然Frequency Therapeutics目前的主要項目?jì)H針對聽(tīng)力恢復，但PCA再生平臺有潛力應用于許多適應癥，例如脫髓鞘疾病，皮膚病和胃腸道疾病等多種退行性疾病。
本次1/2期試驗是一項隨機，雙盲，安慰劑對照，單劑量，多中心試驗，旨在評估FX-322在23例SSHL患者中的安全性和療效。這些患者有慢性噪音暴露或特發(fā)性突發(fā)感音神經(jīng)性聽(tīng)力損失的病史。患者的一只耳朵接受鼓室內注射高劑量或低劑量FX-322或安慰劑。從注射后兩周的初始隨訪(fǎng)后開(kāi)始評估患者，并監測三個(gè)月。初步結果顯示，多名接受FX-322治療的患者的聽(tīng)力功能得到了改善，包括聽(tīng)力測定和單詞評分。此外，FX-322顯示了良好的安全性和耐受性。Frequency Therapeutics表示計劃在即將召開(kāi)的耳鼻喉科會(huì )議上公布完整研究結果。該公司認為，這項研究的結果支持將FX-322推進(jìn)到多劑量2a期研究，這一研究將在今年年底之前啟動(dòng)。
Frequency Therapeutics聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席執行官David L. Lucchino先生說(shuō)：“雖然這項試驗的重點(diǎn)是安全性，但我們很高興看到感音神經(jīng)性聽(tīng)力恢復的初步結果，因為目前還沒(méi)有療法來(lái)恢復這些患者的聽(tīng)力。此外，這些數據為Frequency Therapeutics小分子驅動(dòng)的再生醫學(xué)平臺提供了支持，該平臺有機會(huì )解決許多退行性疾病。”
參考資料：
[1]. Frequency Therapeutics Announces Positive Phase 1/2 Data for Drug Candidate for Hearing Restoration. Retrieved April，10, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190409005363/en/Frequency-Therapeutics-Announces-Positive-Phase-12-Data
[2]. Frequency shows early positive results for small-molecule hearing loss therapy. Retrieved April，10, 2019，from https://www.fiercebiotech.com/biotech/frequency-shows-early-positive-results-for-small-molecule-hearing-loss-therapy
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