ADMA Biologics旗下新型靜脈注射免疫球蛋白獲FDA批準(zhǔn)

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作者：Mailman 來源：動(dòng)脈網(wǎng)

2019-04-04

近日，生物制藥公司Adma Biologics生產(chǎn)的新型靜脈注射免疫球蛋白ASCENIV獲FDA批準(zhǔn)，用于治療成人和青少年（12至17歲）的原發(fā)性體液免疫缺陷病（PI）。

ADMA Biologics是一家總部位于美國新澤西州的生物制藥公司。該公司自2004年成立以來，專注于研發(fā)、生產(chǎn)、銷售血漿衍生生物制劑，以治療免疫缺陷疾病和預(yù)防特定傳染病。除此以外，ADMA Biologics旗下還管理著一個(gè)已通過FDA授權(quán)的血漿采集部門，主要為公司主打產(chǎn)品RI-002、RS-002的制造提供一部分血漿。截至目前，該公司已經(jīng)籌集到2000萬美元資金，用于開發(fā)免疫球蛋白制劑。

PI是一種由350多種不同遺傳因素造成的免疫缺陷，多發(fā)生在嬰幼兒人群，因幼兒抵抗能力較弱，會(huì)出現(xiàn)反復(fù)感染的情況，嚴(yán)重時(shí)威脅生命。按免疫缺陷性質(zhì)的不同，可將PI分為體液免疫缺陷、細(xì)胞免疫缺陷以及兩者兼有的聯(lián)合性免疫缺陷三大類。其中，體液免疫（B細(xì)胞）缺陷在臨床上表現(xiàn)為免疫球蛋白的減少或缺乏。

PI包括但不限于原發(fā)性丙種球蛋白缺乏癥、常見變異性免疫缺陷（CVID）、X連鎖丙種球蛋白血癥、Wiskott-Aldrich綜合征和嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷（SCID）中的體液免疫缺陷。有數(shù)據(jù)顯示，全世界有600萬兒童和成人受到PI的困擾，僅在美國就有25萬人被確診，但能有效治療該疾病的靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）卻一直處于供應(yīng)短缺狀態(tài)。

據(jù)了解，53％的PI患者由于體內(nèi)生成抗體的機(jī)制出現(xiàn)缺陷，導(dǎo)致血清中免疫球蛋白水平下降。為了預(yù)防感染，PI患者通常需要每月進(jìn)行多克隆抗體（一種人體免疫系統(tǒng)中用于中和微生物的蛋白質(zhì)，能夠預(yù)防感染）免疫球蛋白注射。而ADMA Biologics生產(chǎn)的ASCENIV（前稱為RS-002）就是一款I(lǐng)VIG產(chǎn)品，含有天然存在的多克隆抗體和針對呼吸道合胞病毒（RSV）的中和抗體，能大幅提升患者體內(nèi)免疫球蛋白水平。

據(jù)悉，ADMA Biologics于前不久完成了關(guān)鍵性的III期臨床研究。研究人員們在美國9個(gè)臨床治療中心招募了59例PI患者，對他們進(jìn)行為期一年的ASCENIV輸液治療，以此評估ASCENIV是否能降低患者細(xì)菌感染率（SBI）。研究結(jié)果最終顯示，所有患者的SBI均為0。該項(xiàng)研究結(jié)果已發(fā)表于《臨床免疫學(xué)雜志》上。但同時(shí)，研究人員也觀察到，有5％的患者出現(xiàn)了頭痛、鼻竇炎、腹瀉、病**胃腸炎、鼻咽炎、上呼吸道感染、支氣管炎和惡心等不良反應(yīng)。

值得注意的是，在ASCENIV的藥物說明中有一則黑框警告，提示該藥物有導(dǎo)致血栓形成、腎功能不全、腎功能衰竭等副作用，因此需要在醫(yī)生的指導(dǎo)下使用。ADMA Biologics預(yù)計(jì)，ASCENIV將于2019年下半年在美國上市。

ADMA Biologics總裁兼首席執(zhí)行官Adam Grossman表示，“ASCENIV是一種新型IVIG產(chǎn)品，為PI患者提供了更好的治療選擇。此外，ASCENIV一旦成功上市，也將改善美國國內(nèi)PI藥物緊缺的情況。”

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