2017年，SpringWorks Therapeutics這家初創(chuàng )新銳公司從輝瑞分離而出。日前，該公司在不到兩年的時(shí)間內完成了第二輪融資，B輪融資金額1.25億美元。這將有助于該公司將其兩個(gè)晚期癌癥治療加速到后期試驗并獲得潛在的監管批準，并支持該公司持續擴展新興的靶向腫瘤學(xué)計劃。
此次B輪融資由Perceptive Advisors領(lǐng)投，此外Springworks也得到了兩家制藥巨頭的支持，包括輝瑞和葛蘭素史克，以及各種機構投資者，包括OrbiMed Advisors、貝恩資本和HBM Healthcare Investments。
與跨界投資者和其他公司的廣泛聯(lián)合組織使SpringWorks看起來(lái)像是一家公司未來(lái)打算進(jìn)行IPO（首次公開(kāi)募股）的公司，不過(guò)SpringWorks首席執行官Saqib Islam沒(méi)有對其計劃發(fā)表評論。 “最新一輪融資強調了SpringWorks在推進(jìn)其關(guān)鍵研究的后期計劃方面取得的進(jìn)展。我們將繼續評估所有融資方案的可行性，SpringWorks目前已經(jīng)在18個(gè)月內籌集了2.28億美元。”
SpringWorks于2017年底從輝瑞公司分拆出來(lái)，獲得了1.03億美元的A輪融資，投資方包括Bain Capital Life Sciences、Bain Capital Double Impact、OrbiMed、輝瑞，以及LifeArc等業(yè)內知名機構。大型醫藥企業(yè)獨立出具有后期研發(fā)管線(xiàn)的成熟新銳，這是近年來(lái)興起的研發(fā)潮流，目的是為大型醫藥企業(yè)減輕研發(fā)負擔，加速新藥的研發(fā)。該公司獲得了四種不再符合輝瑞公司發(fā)展戰略的藥品研發(fā)和使用權利。其四大核心資產(chǎn)是四款在研藥物，分別為γ-分泌酶抑制劑nirogacestat（PF-03084014）、MEK 1/2抑制劑PF-0325901和senicapoc（PF-05416266）以及FAAH抑制劑PF-0445784。作為制定藥物和其他實(shí)驗性療法計劃的一部分，制藥公司出于某種原因對資產(chǎn)進(jìn)行了剝離，這些在研藥物專(zhuān)門(mén)針對罕見(jiàn)疾病和某些形式的癌癥。
大型制藥公司一直在放棄部分實(shí)驗性藥物，在過(guò)去幾年中，不同的制藥實(shí)體公司已經(jīng)形成了不同的策略，但往往都是基于如何更好地利用這些資產(chǎn)并使其在其他地方得到更好開(kāi)發(fā)的想法。大型制藥公司通常會(huì )將不再研發(fā)的產(chǎn)品線(xiàn)資產(chǎn)許可給風(fēng)險投資公司、生物技術(shù)公司、專(zhuān)業(yè)制藥公司等。恩頤投資于2013年成立了罕見(jiàn)病藥物加速器Cydan Development，專(zhuān)家團隊可以在全球范圍內尋找有前途的罕見(jiàn)疾病項目，篩選其中有潛力的獲勝者，并圍繞著(zhù)該藥物組建公司。美國生物醫藥公司Tesaro去年宣布，英國醫藥公司葛蘭素史克擬以51億美元收購七公司，背后的想法是購買(mǎi)抗癌候選藥物，并依靠Tesaro的專(zhuān)家團隊來(lái)開(kāi)發(fā)。美籍印度人Vivek RamaswamyVivek Ramaswamy也是如此，他已經(jīng)建立了幾家公司，在制藥公司廢棄的產(chǎn)品線(xiàn)中檢漏、找偏門(mén)，廉價(jià)試錯，通過(guò)大量新現金快速開(kāi)發(fā)，變僵為寶。
Islam表示，“該行業(yè)越來(lái)越需要優(yōu)先考慮并集中研發(fā)預算，SpringWorks和其他具有類(lèi)似商業(yè)模式的公司滿(mǎn)足了這一重要需求。”根據Islam的說(shuō)法，新一輪的融資使SpringWorks能夠在今年上半年推進(jìn)三項臨床研究，其中兩項可能是注冊試驗，這意味著(zhù)這些試驗是藥物批準申請之前的最后一次。其中，一項研究是前輝瑞藥物nirogacestat的3期試驗，該公司最初的目的是測試該療法對于乳腺癌、硬纖維瘤、結締組織良性生長(cháng)的療效。在輝瑞的早期研究中，nirogacestat在治療硬纖維瘤方面顯示出前景。目前對硬纖維瘤患者的選擇包括外科手術(shù)和其他類(lèi)型的癌癥藥物，但疾病的高復發(fā)率使手術(shù)不太常被應用，而其他抗癌藥物則具有嚴重的副作用和療效難以確定的風(fēng)險，因此硬纖維瘤具有明顯的臨床治療需求。
此外，SpringWorks還將啟動(dòng)第二款前輝瑞藥物PD-0325901的2b期試驗，用于神經(jīng)纖維瘤病患者的治療，該病癥類(lèi)別還沒(méi)有藥物獲得過(guò)美國食品藥品監督管理局（FDA）的批準。FDA已授予這種MEK抑制劑PD-0325901治療1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）的孤兒藥資格，不過(guò)該藥顯示出令人擔憂(yōu)的副作用。Islam表示，SpringWorks旨在展示其藥物的安全和有效性。
自成功A輪融資之后，SpringWorks已與FDA就其即將進(jìn)行的試驗的設計達成一致，并建立了制造和監管能力。此外，公司還與百濟神州達成了全球臨床合作協(xié)議，共同評估百濟神州在研RAF二聚體抑制劑lifirafenib與SpringWorks在研MEK抑制劑PD-0325901的聯(lián)合療法在晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和初步療效。Islam表示，“SpringWorks希望獲得更有針對性的抗癌藥物的權利，并在今年開(kāi)始開(kāi)展更多的腫瘤藥物研究。我們完全有能力繼續執行我們的發(fā)展戰略，以建立一個(gè)領(lǐng)先的罕見(jiàn)疾病和有針對性的腫瘤學(xué)公司，為治療選擇不足的患者群體帶來(lái)有前途的科學(xué)療法。”
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