美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了諾華 Mayzent（siponimod）片劑用于治療復發(fā)型多發(fā)性硬化癥成人患者，包括臨床孤立綜合征、復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥和活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥。預計Mayzent將在大約一周內在美國上市。
Mayzent是由諾華研制的一款口服藥物，其活性藥物成分siponimod是一種針對1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體特定亞型的新一代選擇性調節劑，能與淋巴細胞上的S1P1亞型受體結合，阻止其進(jìn)入多發(fā)性硬化癥患者中樞神經(jīng)系統，從而起到抗炎作用。此外，siponimod也能進(jìn)入中樞神經(jīng)系統，并與其中的特定細胞（少突膠質(zhì)細胞和星形膠質(zhì)細胞）上的S1P5亞型受體結合，通過(guò)與這些特異性受體結合，具有調節損害性細胞活動(dòng)的潛力。臨床前研究表明，該藥物可防止突觸神經(jīng)變性并促進(jìn)中樞神經(jīng)系統的髓鞘再生。
多發(fā)性硬化癥是中樞神經(jīng)系統的一種慢性疾病，通過(guò)炎癥和組織損失破壞大腦、視神經(jīng)和脊髓的正常功能，該病進(jìn)展會(huì )導致物理（例如步行）和認知（例如記憶）功能的損失增加。多發(fā)性硬化癥主要有三種類(lèi)型：復發(fā)緩解型、繼發(fā)性進(jìn)展型和原發(fā)性進(jìn)展型。其中繼發(fā)性進(jìn)展型會(huì )導致進(jìn)展且不可逆轉的殘疾，它很大程度上與復發(fā)無(wú)關(guān)，會(huì )嚴重影響患者進(jìn)行日常活動(dòng)的能力。患者通常由初始階段的復發(fā)緩解型過(guò)渡到繼發(fā)性進(jìn)展型，約有四分之一的復發(fā)緩解型患者最終在初始診斷的10年內繼發(fā)繼發(fā)性進(jìn)展型，30年后會(huì )升至四分之三。這些患者急需有效且安全的治療方法來(lái)延緩繼發(fā)性進(jìn)展型的殘疾進(jìn)展。
此次Mayzent獲批的療效數據主要來(lái)自EXPAND臨床3期研究。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的，比較了siponimod與安慰劑治療SPMS患者的療效和安全性。這是迄今在繼發(fā)性進(jìn)展型患者中進(jìn)行的的隨機對照研究，包括來(lái)自31個(gè)國家的1651名繼發(fā)性進(jìn)展型患者。在研究中，患者以2:1的比例隨機接受每日一次siponimod 2mg或安慰劑治療。試驗結果顯示，Mayzent組中確診殘疾進(jìn)展的患者比例在統計學(xué)上顯著(zhù)低于安慰劑組。與安慰劑相比，siponimod將3個(gè)月殘疾進(jìn)展風(fēng)險顯著(zhù)降低了21%（p=0.013），將6個(gè)月確認殘疾進(jìn)展風(fēng)險降低26%（p=0.0058），將大腦體積損失率減少23%（相對差異；12和24個(gè)月的平均值，p=0.0002），限制T2病變體積增加約80%（12和24個(gè)月的平均值，p<0.0001），并且將年復發(fā)率（ARR）降低55%（p<0.0001），證明安全性概況與S1P受體調節的已知效應總體一致。接受Mayzent臨床試驗的患者報告的最常見(jiàn)不良反應包括頭痛、高血壓和肝功能檢查增加。
諾華制藥首席執行官Paul Hudson表示，“多發(fā)性硬化癥治療最重要的目標之一是推遲患者殘疾進(jìn)展和保護認知功能，Mayzent的獲批將使得患有活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展性患者獲得第一種口服治療藥物。我們很高興一直致力于多發(fā)性硬化癥的研究，并使患者終于得到了期待已久的治療選擇。”
FDA藥物評估和研究中心神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士表示，“多發(fā)性硬化癥可以對一個(gè)人的生活產(chǎn)生深遠的影響，我們致力于繼續與為多發(fā)性硬化患者開(kāi)發(fā)其他治療方案的公司合作。多發(fā)性硬化癥是源自中樞神經(jīng)系統的慢性炎癥性自身免疫疾病，該病可以破壞大腦與身體其他部分之間的通信。大多數人在20至40歲之間會(huì )首次發(fā)病。多發(fā)性硬化癥是年輕人中神經(jīng)殘疾的最常見(jiàn)原因之一，并且在女性中比男性更頻繁地發(fā)生。
同時(shí)FDA也提醒稱(chēng)，使用Mayzent必須遵守患者用藥指南，該指南詳細描述了有關(guān)藥物用途和風(fēng)險的重要信息，包括Mayzent可能會(huì )增加感染風(fēng)險，因此患者應在開(kāi)始治療前進(jìn)行全血細胞計數；該藥可能引起黃斑水腫，因此如果患者的視力發(fā)生變化，應與醫生聯(lián)系；并可能導致心率短暫下降及肺功能下降。在開(kāi)始使用藥物之前應檢查肝酶，醫療保健專(zhuān)業(yè)人員應密切監測嚴重肝功能損害的患者；醫療保健專(zhuān)業(yè)人員還應在治療期間監測患者的血壓；由于存在潛在的致畸風(fēng)險，有生育潛力的婦女應在停藥后10天內使用有效避孕措施；醫療保健專(zhuān)業(yè)人員還應監測后部可逆性腦病綜合征的風(fēng)險，對接受免疫抑制/免疫調節治療的患者特別關(guān)注，因為Mayzent可能造成意想不到的額外的免疫抑制。
諾華表示，Mayzent的最新臨床研究是首個(gè)也是唯一一個(gè)在治療繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥中顯示出顯著(zhù)和臨床意義結果的研究。Mayzent的成功至關(guān)重要，因為諾華另一款年銷(xiāo)32億美元的重磅多發(fā)性硬化癥口服藥物Gilenya正面臨著(zhù)日益激烈的競爭。行業(yè)分析師預計，獲得批準后Mayzent的銷(xiāo)售峰值將高達30億美元。目前諾華正在與美國以外的其他衛生部門(mén)進(jìn)行額外的Mayzent監管備案。該藥物目前也在接受歐洲監管部門(mén)的審批，預計在2019年底獲批上市。此外，該藥物在瑞士、日本、澳大利亞和加拿大也將準入申請的工作。
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