近日，美國霍華德休斯醫學(xué)研究所（Howard Hughes Medical Institute，簡(jiǎn)稱(chēng)HHMI）Scott Sternson博士率領(lǐng)的研究團隊發(fā)現，生物制藥公司輝瑞生產(chǎn)的藥物Chantix除了有戒煙的基礎功能，還有控制小鼠和非人靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物的神經(jīng)元活性的作用。這一研究結果發(fā)表在了《科學(xué)》雜志上。
Howard Hughes Medical Institute是一家總部位于美國馬里蘭的非營(yíng)利性醫學(xué)研究所，由美國著(zhù)名飛行員、工程師Howard Hughes于1953年成立。該研究所致力于為尖銳濕疣、生殖器皰疹等性傳播疾病提供治療方案，旗下“HHMI細胞因子免疫療法”獲得了世界衛生組織知名醫學(xué)專(zhuān)家的認可和推崇。
化學(xué)遺傳學(xué)技術(shù)是一個(gè)新興的研究領(lǐng)域，是指通過(guò)特殊設計的化合物來(lái)精確控制動(dòng)物體內細胞的活性，主要應用在控制大腦中神經(jīng)元活性的領(lǐng)域。但這一技術(shù)此前一直停留在科學(xué)實(shí)驗階段，沒(méi)有應用到臨床開(kāi)發(fā)中。HHMI此次的研究結果有望打破這一局面。
通常化學(xué)遺傳學(xué)的靶點(diǎn)是G蛋白偶聯(lián)受體（GPCRs），但目前與GPCRs結合的小分子都因為存在副作用而被臨床試驗所放棄。HHMI的科學(xué)家們采取了新的策略，他們設計了一個(gè)基于離子通道的技術(shù)平臺，篩選能夠與特定離子通道相結合的藥物，最終篩選出44種臨床用藥，其中Chantix是各方面性能都的候選藥物。
Chantix是一種不含***的處方藥，主要用于幫助吸煙者戒煙，在2016年已獲得FDA批準。該藥物在低劑量情況下仍然具有良好的耐受性，可以輕松越過(guò)血腦屏障，與某些神經(jīng)元組中表達的蛋白結合，達到控制神經(jīng)元的效果，從而對神經(jīng)系統疾病進(jìn)行精確治療。
HHMI的研究人員在Chantix的基礎上，更進(jìn)一步改良了其結構，并且修改了與Chantix結合的兩種離子通道，一種用于刺激神經(jīng)元活動(dòng)，另一種用于抑制神經(jīng)元活性。在對小鼠和恒河猴的研究中，研究人員成功地利用這一化學(xué)遺傳學(xué)技術(shù)調節了大腦中GABAergic神經(jīng)元的活性，并觀(guān)察到動(dòng)物行為產(chǎn)生了變化。
Scott Sternson博士表示：“迄今為止，Chantix是治療中樞神經(jīng)系統（CNS）疾病最有效的藥物，我們的發(fā)現有望為特定神經(jīng)疾病帶來(lái)精準療法。例如，有些患有嚴重癲癇的患者，可以避免以手術(shù)的方式切除大腦中的病灶，只需要服用藥物來(lái)抑制神經(jīng)元的活性。藥物治療的療法侵入性更小，針對性更強，能夠更大程度上減少患者對止痛藥的依賴(lài)。”
目前Howard Hughes已授權生物初創(chuàng )公司Redpin Therapeutics開(kāi)展Chantix臨床前研究。未來(lái)，研究人員希望該藥物盡快進(jìn)入臨床試驗階段，幫助CNS患者減輕痛苦。
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