最新的一期《科學(xué)》是“兒科癌癥”為主題的特刊，內有多篇報道與綜述。其中，來(lái)自圣裘德兒童研究醫院（St. Jude Children’s Research Hospital）的Catherine Lam博士等科學(xué)家匯總了目前兒科癌癥的治療現狀，尤其關(guān)注如何幫助發(fā)展中國家的癌癥患兒提高生存率。學(xué)術(shù)經(jīng)緯整理了這篇綜述的要點(diǎn)，與各位讀者分享。
癌癥兒童的命運
據研究者估計，全世界0~19歲兒童與少年的癌癥新增病例預計每年達到42.9萬(wàn)人，約每分鐘新增1例。也就是說(shuō)，如果你花3分鐘讀完這篇文章，閱讀過(guò)后，世界上的兒科癌癥患者大約又多了3人。
令人振奮的消息是，科學(xué)進(jìn)展逐漸闡明兒科癌癥的發(fā)生機制，靶向兒科癌癥發(fā)生機制不斷有新藥組合開(kāi)發(fā)出來(lái)，根據分子標志物評估預后的檢測方法讓醫生可以對罹患癌癥的兒童做出分層及個(gè)體化治療。正因為有這些進(jìn)步，目前在發(fā)達國家兒科癌癥五年生存率（接近治愈）超過(guò)80%。
然而不幸的是，在發(fā)展中國家，癌癥患兒的治療結局讓人心疼。目前，發(fā)展中國家的癌癥兒童將近占到全世界的90%，但只有不到30%能達到5年生存率。以急性淋巴細胞白血病和腦腫瘤為例，發(fā)達國家患兒的5年生存率比發(fā)展中國家分別高45%和51%。
2018年，WHO設定了一個(gè)目標：到2030年時(shí)，全世界所有癌癥兒童的存活率達到60%。這一目標如何才能實(shí)現？
《科學(xué)》的這篇綜述歸納了發(fā)展中國家兒童癌癥治療失敗的諸多因素，包括漏診、誤診、難以負擔治療或放棄治療、治療相關(guān)的死亡、過(guò)多的復發(fā)，此外還有未及時(shí)發(fā)現和確診、藥物短缺、為提高耐受性而降低強度的治療方案，等等。然而，正如作者所指出的，造成治療失敗的因素雖多，但大部分可以采取措施來(lái)預防，在這篇綜述中作者也提出了相應的建議。
解決診斷延遲
癌癥本身有治療難度，一旦延誤治療，患者病情進(jìn)入更嚴重的階段，治療難度變得更大，同時(shí)治療強度也不得不加大。發(fā)現得晚，還意味著(zhù)伴隨其他難治的疾病和過(guò)度復發(fā)，從而增加治療成本，使患者更容易放棄治療。
要縮短確診時(shí)間，需要公眾和醫療從業(yè)人員提高認識，并配備專(zhuān)用于診斷的轉診指南。作者舉例在洪都拉斯，當把幼兒最常見(jiàn)的眼部腫瘤——視網(wǎng)膜母細胞瘤的相關(guān)宣傳材料放到全國免疫接種平臺進(jìn)行普及后，這種癌癥的晚期患兒比例顯著(zhù)下降。
降低誤診
準確可靠的診斷需要專(zhuān)業(yè)人員、設備和技術(shù)的支持。在發(fā)達國家設有常規的病理學(xué)部門(mén)，有影像學(xué)和實(shí)驗室設備，免疫組化和免疫表型等專(zhuān)門(mén)的技術(shù)，當然還包括受過(guò)相應培訓的人員。然而在發(fā)展中國家卻多有欠缺。研究者提出，借助當地、跨地區或國家專(zhuān)家小組之間的遠程醫療，以及繼續教育，可以促進(jìn)資源缺乏的地區做出更及時(shí)準確的癌癥診斷。
減少**死亡等治療相關(guān)死亡
研究人員發(fā)現，治療相關(guān)的毒副作用在發(fā)展中國家是癌癥患兒治療失敗的一大原因。對于高風(fēng)險患者，在治療的頭一個(gè)月內，毒副作用死亡的發(fā)生率可高達24%~30%。作者建議，在治療之初為患者改善支持性護理，包括讓患兒獲得營(yíng)養支持、采取抗菌治療和積極補水措施等。例如，在化療開(kāi)始前先治療腸道寄生蟲(chóng)，防止患兒在免疫系統被腫瘤和化療削弱后死于致命感染。
《科學(xué)》上的這篇綜述特別提到，發(fā)展中國家可以通過(guò)“方案調整的治療策略”（adapted treatment regimens）提高患者的總體存活率，例如減少化療劑量的使用減輕**。不過(guò)作者也提醒，由于調整的治療方案可能由于降低治療強度而增加復發(fā)風(fēng)險，需要對**死亡和復發(fā)的數據進(jìn)行持續監控。
基本藥物的可及性
在發(fā)展中國家，癌癥兒童面臨更高的復發(fā)風(fēng)險，其中涉及很多與治療方案無(wú)關(guān)的因素，例如藥物短缺或負擔不起藥物、沒(méi)有條件堅持治療、缺乏完成治療的基礎設施或家庭支持等。
因此，作者指出，醫療系統規劃治療策略時(shí)需要把應對上述問(wèn)題的方案考慮在內，比如標準治療中難以獲得的藥或非常昂貴的藥是否有可以替代的藥物。如何利用資源使患者獲得滿(mǎn)足基本醫療需求的藥物，同時(shí)確保高質(zhì)量藥物的供應，對于達成WHO全球目標至關(guān)重要。
減少放棄治療
還有一個(gè)導致治療失敗的原因在發(fā)展中國家常見(jiàn)而在發(fā)達國家很少見(jiàn)，就是放棄治療（這里作者給出的定義是在治療期間有4周或更長(cháng)時(shí)間未如約治療）。放棄的因素包括貧困、當地治療費用、父母教育程度較低等，也與癌癥類(lèi)型、與醫療機構的距離等有關(guān)，某些情況下還與患兒性別有關(guān)。例如有一項研究顯示，12個(gè)月累積放棄發(fā)生率為女孩22%、男孩7%。
為了幫助患者減少治療放棄，有些發(fā)展中國家已經(jīng)開(kāi)始部署策略。例如，對于某些癌癥類(lèi)型，政府會(huì )承擔全部化療費用，或是為患者提供免費的食宿交通，實(shí)施以社區為基礎的失約跟蹤干預方案，實(shí)施全社會(huì )的支持和教育計劃等。
造福全世界兒童的科學(xué)進(jìn)展和藥物開(kāi)發(fā)
在發(fā)達國家，很多癌癥兒童參與了新療法的多中心臨床試驗研究，研究者認為這是提高生存率的一個(gè)關(guān)鍵因素。
不過(guò)，要進(jìn)一步提高生存率還需要克服一些障礙。比如，兒科癌癥相對罕見(jiàn)，兒科癌癥的組織學(xué)亞型與成年人區別很大，發(fā)達國家很多兒童癌癥的高治愈率意味著(zhù)針對復發(fā)或難治性癌癥的新藥在早期研發(fā)階段只能招募到很少的患者。
解決這些問(wèn)題，需要確保癌癥兒童的藥物是在作用機制的基礎上而非僅僅根據成人適應癥開(kāi)發(fā)的，促進(jìn)研究人員、制藥公司和政府監管機構等開(kāi)展國際合作，通過(guò)臨床試驗為發(fā)展中國家的癌癥兒童提供新的治療方法。作者強調，發(fā)展中國家和發(fā)達國家之間的合作研究將同時(shí)幫助科學(xué)進(jìn)步和患者預后。
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