論真實(shí)世界中研究與證據的價(jià)值

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來(lái)源：火石創(chuàng )造

2019-03-07

國務(wù)院報告中提到，2013—2017年全國財政醫療衛生累計支出59502億元，年均增幅11.7%。醫療衛生總支出要求供需兼顧、突出重點(diǎn)，并持續優(yōu)化支出結構。

國務(wù)院報告中提到，2013—2017年全國財政醫療衛生累計支出59502億元，年均增幅11.7%。醫療衛生總支出要求供需兼顧、突出重點(diǎn)，并持續優(yōu)化支出結構。利用真實(shí)世界數據可以作為衛生及藥監部門(mén)的監管與優(yōu)化支出結構的決策依據，更科學(xué)、合理地開(kāi)展醫藥產(chǎn)品決策，進(jìn)一步促進(jìn)主動(dòng)監管模式的建立。美國FDA認識到真實(shí)世界數據(RWD)與證據(RWE)的重要性，將RWE納入監管決策，提出“推動(dòng)使用真實(shí)世界證據以支持藥品和生物制品研發(fā)”。

真實(shí)世界數據（Real World Data）

從傳統臨床試驗以外，定期從不同來(lái)源收集的患者健康狀態(tài)和/或提供的保健服務(wù)相關(guān)的數據，特點(diǎn)是在較大的樣本量基礎上，根據患者的實(shí)際病情和意愿選擇治療措施，開(kāi)展長(cháng)期評價(jià)，并注重有意義的結局治療。數據來(lái)源既可以是研究數據，也可以是非研究數據。

從數據到證據（Real World Evidence）

在特定研究背景下，對真實(shí)世界數據的進(jìn)一步匯總分析，就能獲得能夠證明醫藥產(chǎn)品安全性或有效性的證據。研究者良好的研究設計方案是確保數據獲取方式和獲取過(guò)程正確性的關(guān)鍵。真實(shí)世界研究遵循臨床研究的基本準則和規范，環(huán)境與數據來(lái)源越復雜，研究設計、數據處理和分析技術(shù)也約復雜。

遵循“PICO”原則：

P (patient)：患者的臨床特征

I (Intervention or exposure)：關(guān)注的處理措施或暴露因素

C (comparison)：對照措施

O (Outcome)：關(guān)注的結局指標

證據的價(jià)值（Value）

眾所周知，臨床試驗的限制使其難以將試驗的研究發(fā)現推廣至包含患者、醫護人員在內的更廣泛人群，并反映實(shí)踐中實(shí)際應用的衛生保護服務(wù)系統或環(huán)境。我們處在循證實(shí)踐與決策的時(shí)代，研究證據是提高臨床和醫療決策效率的核心基礎，臨床試驗與真實(shí)世界研究都是證據產(chǎn)生的源泉。這些證據可以為治療進(jìn)展、患者護理、安全性監測、衛生保健系統研究、質(zhì)量改進(jìn)、有效性研究等方面服務(wù)。

（1）解決設計與投放使用時(shí)的認知差異

新藥研發(fā)通常需要10年以上的時(shí)間。在此期間，某藥品研發(fā)所針對的市場(chǎng)可能已經(jīng)發(fā)生顯著(zhù)變化。當新藥進(jìn)入市場(chǎng)時(shí)，醫生對對病情的臨床了解可能取得了更多進(jìn)展，已有的治療方法也可能有更多的證據證明其比之前的治療方法更有效。新藥產(chǎn)品廠(chǎng)商需要深入了解市場(chǎng)，正確定位市場(chǎng)環(huán)境，了解藥物相關(guān)治療領(lǐng)域的疾病負擔和未被滿(mǎn)足的需求。

（2）解釋臨床試驗與真實(shí)世界的偏差

臨床試驗是在特定人群和受控環(huán)境下進(jìn)行的，但真實(shí)世界中的患者比臨床研究環(huán)境中的患者更復雜。人群選擇的目的是在臨床試驗中證明治療措施的有效性。然而，藥品、醫療器械等在真實(shí)世界中產(chǎn)生的療效可能較小或與試驗中不同，因為在真實(shí)世界中的控制性較弱，各種參數更為混亂，例如合并癥、正在服用其他藥品，或不規律的飲食習慣、對治療方案的遵守程度等。

（3）延長(cháng)藥物的市場(chǎng)生命周期

真實(shí)世界研究除了對于藥物設計時(shí)希望治療的疾病，還有可能發(fā)現新的治療領(lǐng)域，延長(cháng)藥物的市場(chǎng)生命周期。如美國輝瑞公司研制的萬(wàn)艾可藥物原本是治療心臟病的，后來(lái)發(fā)現對治療ED也有療效，就進(jìn)入了另一個(gè)治療領(lǐng)域。其他例子如降糖藥物****在實(shí)際應用研究中發(fā)現還有延緩衰老、保護心血管、抗腫瘤等作用。

（4）重視患者的反饋，提供獲益方案

真實(shí)世界研究可以反映出患者最關(guān)心的問(wèn)題。對患者來(lái)說(shuō)，最重要的事情與臨床醫生的關(guān)注點(diǎn)往往不同。例如，臨床醫生更重視客觀(guān)的、可衡量的結果，以至于忽視了患者想要“感覺(jué)更好、壽命更長(cháng)”的基本愿望。

對同一病人來(lái)說(shuō)，醫療服務(wù)提供方不同，醫療護理方法和效果不同，且成本上也存在著(zhù)很大的差異。精準分析相關(guān)數據集包括病人體征數據、費用數據和療效數據等，可以幫助醫生確定臨床上最有效且最經(jīng)濟的治療方法。

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